Dette kliniske forsøg handler om Friedreichs ataksi, som er en arvelig sygdom der påvirker nervesystemet og musklerne. Forsøget undersøger medicinen omaveloxolone, som også kaldes BIIB141, og som gives som hårde kapsler. Forsøget sammenligner denne medicin med placebo for at se, om den kan hjælpe børn og unge med Friedreichs ataksi. Formålet med forsøget er at undersøge, hvor godt omaveloxolone virker efter 52 uger, samt at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten ved langvarig brug af medicinen.
Forsøget er opdelt i to dele. I første del får deltagerne enten omaveloxolone eller placebo i 52 uger, uden at de eller lægerne ved, hvad de får. I denne del måles der på ændringer i forskellige symptomer og funktioner, herunder hvor godt deltagerne kan bevæge sig og udføre daglige aktiviteter. Der bliver også målt på hjertefunktion, højde, vægt og kropsmasse. I anden del af forsøget fortsætter alle deltagere med at få omaveloxolone i en længere periode for at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning af medicinen.
Under hele forsøget bliver deltagerne fulgt nøje med regelmæssige undersøgelser og samtaler. Der bliver taget blodprøver for at måle mængden af medicin i kroppen, og der bliver holdt øje med eventuelle bivirkninger. Forsøget inkluderer også vurderinger af, hvordan deltagerne og deres læger oplever ændringer i sygdommen over tid. Alle deltagere skal have en genetisk bekræftet diagnose af Friedreichs ataksi og være mellem 2 og 16 år gamle ved start af forsøget.
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Irland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
Østrig