Undersøgelse af lavdosis prednison sammen med standardbehandling hos patienter med hjertepåvirkning ved Fabry sygdom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af Fabry sygdom, en sjælden arvelig tilstand som kan påvirke hjertet. Patienter med denne sygdom modtager allerede standardbehandling i form af enten enzymbehandling eller chaperon terapi. Studiet vil undersøge om tilføjelsen af et lægemiddel kaldet prednison, som er et binyrebarkhormon, kan forbedre hjertets funktion ved at reducere betændelse i hjertemusklen.

Forsøget fokuserer på personer med Fabry sygdom som har påvirkning af hjertet, hvilket kan vise sig som ændringer i hjerterytmen, fortykkelse af hjertemusklen eller andre forandringer der kan ses ved forskellige hjerteundersøgelser. Under studiet vil deltagerne modtage enten prednison i lav dosis sammen med deres almindelige behandling eller fortsætte med deres almindelige behandling alene.

Behandlingen med prednison vil vare i 26 uger, og den maksimale daglige dosis vil være 5 mg. Gennem hele forløbet vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker hjertet og sygdommen generelt. Dette omfatter blandt andet blodprøver, hjerteundersøgelser og vurdering af patienternes fysiske formåen.

1 Startundersøgelse

Du vil gennemgå en indledende undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for at deltage i studiet

Der vil blive foretaget målinger af dit hjerte gennem forskellige undersøgelser, herunder hjerteultralyd, MR-scanning og blodprøver

2 Behandlingsstart

Du vil fortsætte din nuværende behandling for Fabry sygdom

Du vil begynde at tage prednison som tillægsbehandling gennem munden

Behandlingen vil fortsætte indtil studiets afslutning i august 2030

3 Opfølgningsundersøgelser

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle forskellige værdier, særligt troponin T

Du vil få foretaget forskellige hjerterelaterede undersøgelser, herunder:

Hjerteultralyd for at vurdere hjertets struktur og funktion

MR-scanning af hjertet for at måle hjertets masse og undersøge for betændelse

Konditionstest og 6-minutters gangtest for at vurdere din fysiske kapacitet

Der vil også blive indsamlet urinprøver og foretaget vurdering af din nyrefunktion

4 Afsluttende undersøgelse

Ved studiets afslutning vil der blive foretaget en sidste omfattende undersøgelse

Alle tidligere målinger og tests vil blive gentaget for at vurdere behandlingens effekt

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal give dit informerede samtykke til at deltage i studiet
  • Du skal være mindst 18 år gammel på screeningsdagen
  • Du skal være i aktiv behandling for Fabrys sygdom med enten:
    • Enzymsubstitutionsterapi (agalsidase alfa eller beta)
    • Chaperonterapi med migalastat
  • Du skal have hjertepåvirkning, der opfylder mindst ét af følgende kriterier:
    • Unormalt hjertekardiogram (EKG)
    • Forandringer på hjerteskanning (ekkokardiografi)
    • Forandringer på MR-skanning af hjertet
  • Dit niveau af troponin T (et protein der måler hjertepåvirkning) skal være over 14 ng/l
  • Hvis du er kvinde, skal du være villig til at bruge prævention under studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 18 år og over 65 år kan ikke deltage i undersøgelsen
  • Personer som har kontraindikationer mod prednison (medicin der ikke kan tages sammen med prednison) kan ikke deltage
  • Personer med ukontrolleret diabetes (højt blodsukker der ikke er under kontrol) kan ikke deltage
  • Personer med aktive infektioner (igangværende betændelsestilstande) er udelukket
  • Personer med svær nyresygdom (nedsat nyrefunktion) kan ikke deltage
  • Gravide eller ammende kvinder kan ikke deltage
  • Personer som deltager i andre kliniske forsøg kan ikke være med
  • Personer som ikke kan give informeret samtykke kan ikke deltage
  • Personer med svær psykisk sygdom der kan påvirke deres deltagelse er udelukket
  • Personer som ikke følger deres nuværende standardbehandling kan ikke deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Gornoslaskie Centrum Mwdyczne Katowice Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer
01.10.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Prednison er et kortikosteroid lægemiddel, der bruges til at reducere betændelse. I denne undersøgelse bruges det som tillægsbehandling for at mindske hjertebetændelse hos patienter med Fabrys sygdom. Det virker ved at dæmpe immunsystemets respons og dermed reducere inflammation i hjertemusklen.

Enzymsubstitutionsterapi (ERT) er en standardbehandling for Fabrys sygdom, hvor patienten får tilført det enzym, som deres krop mangler. Denne behandling hjælper med at nedbryde ophobede stoffer i kroppens celler, som ellers kan forårsage organskader.

Chaperon-terapi (CHT) er en anden type standardbehandling for Fabrys sygdom. Denne behandling hjælper med at stabilisere og forbedre funktionen af det defekte enzym, som patienterne med Fabrys sygdom har. Det hjælper enzymet med at arbejde mere effektivt i cellerne.

Undersøgte sygdomme:

Fabry Disease – En arvelig genetisk sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde bestemte fedtstoffer. Sygdommen skyldes mangel på enzymet alpha-galactosidase A, hvilket fører til ophobning af fedt i kroppens celler. Denne ophobning sker gradvist over tid og kan påvirke forskellige organer, særligt hjerte, nyrer og nervesystem. Symptomerne begynder ofte i barndommen eller ungdommen med brændende smerter i hænder og fødder. Med tiden kan der udvikles karakteristiske mørkerøde udslæt på huden, nedsat svedproduktion og problemer med at tåle varme eller kulde. Sygdommen rammer både mænd og kvinder, men mænd oplever typisk mere alvorlige symptomer.

Forsøgs-ID:
2025-521408-24-00
Protokolkode:
SHIELD-FABRY/2025/1
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af medicinen PRX-102 til behandling af børn og unge med Fabrys sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Norge Spanien
  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af migalastat hos børn fra 2 til 12 år med Fabrys sygdom og egnede GLA-varianter

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Tyskland Spanien