Dette studie undersøger behandling af Fabry sygdom, en sjælden arvelig tilstand som kan påvirke hjertet. Patienter med denne sygdom modtager allerede standardbehandling i form af enten enzymbehandling eller chaperon terapi. Studiet vil undersøge om tilføjelsen af et lægemiddel kaldet prednison, som er et binyrebarkhormon, kan forbedre hjertets funktion ved at reducere betændelse i hjertemusklen.
Forsøget fokuserer på personer med Fabry sygdom som har påvirkning af hjertet, hvilket kan vise sig som ændringer i hjerterytmen, fortykkelse af hjertemusklen eller andre forandringer der kan ses ved forskellige hjerteundersøgelser. Under studiet vil deltagerne modtage enten prednison i lav dosis sammen med deres almindelige behandling eller fortsætte med deres almindelige behandling alene.
Behandlingen med prednison vil vare i 26 uger, og den maksimale daglige dosis vil være 5 mg. Gennem hele forløbet vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker hjertet og sygdommen generelt. Dette omfatter blandt andet blodprøver, hjerteundersøgelser og vurdering af patienternes fysiske formåen.



Polen
