Dette studie undersøger behandling af kronisk graft versus host sygdom hos børn. Denne tilstand kan opstå efter en knoglemarvestransplantation, hvor det nye immunsystem angriber patientens krop. Studiet fokuserer på at teste lægemidlet belumosudil, som gives enten som tabletter eller som væske gennem munden eller gennem en mavesonde.
Formålet med undersøgelsen er at finde den rette dosis af medicinen til børn og vurdere, hvor godt behandlingen virker. Studiet er delt i to faser: først undersøges den bedste dosis til børn, og derefter undersøges det, hvor mange børn der får det bedre af behandlingen. Medicinen er specielt udviklet til at behandle denne sygdom, og den er allerede godkendt som særlig behandling til sjældne sygdomme i EU.
Undersøgelsen er rettet mod børn mellem 1 og 18 år, som har moderat til svær kronisk graft versus host sygdom, og som tidligere har prøvet mindst to andre behandlinger uden tilstrækkelig effekt. Behandlingen gives gennem munden eller via en sonde, og børnene vil blive fulgt nøje gennem hele behandlingsforløbet for at overvåge både virkning og eventuelle bivirkninger.



Belgien
Frankrig
Holland
Italien
Spanien
Tyskland