Studie af elritercept vs epoetin alfa til behandling af anæmi ved lav‑risiko myelodysplastisk syndrom hos ESA‑naive voksne, der har brug for røde blodcelle‑transfusioner

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Den undersøgte sygdom er myelodysplastisk syndrom, en sjælden tilstand hvor knoglemarven laver unormale blodceller, hvilket ofte fører til anæmi – en lav mængde røde blodlegemer. Anæmi kan give træthed og åndenød, og mange patienter har brug for røde blodcelleoverførsler for at holde sig raske.

Formålet med forsøget er at sammenligne, hvor godt elritercept virker i forhold til epoetin alfa for at reducere behovet for disse overførsler. Begge lægemidler gives som injektion under huden, og forskerne vil undersøge, om de kan få hæmoglobinniveauet – den del af blodet der transporterer ilt – til at stige tilstrækkeligt, så patienterne kan undvære overførsler i mindst 12 uger inden for en 24‑ugers periode.

Deltagerne får enten elritercept eller epoetin alfa regelmæssigt og besøger klinikken for blodprøver og kontrol af deres transfusionsbehov. Over tid registreres, hvor mange personer der kan holde sig uden røde blodcelleoverførsler og samtidig har en hæmoglobinstigning på mindst 1,5 g/dL, hvilket indikerer, at behandlingen virker.

1 opstart af studiet

tilmelding: efter at have tilsluttet sig studiet modtager du information om undersøgelsen og giver samtykke til at deltage.

herefter registreres du i databasen og får tildelt et unikt studie-id.

2 randomisering til behandling

du bliver tilfældigt placeret i en af to behandlingsgrupper: enten elritercept eller epoetin alfa.

det bestemmer hvilken medicin du vil modtage i resten af studiet.

3 første dosering (cyklus 1 dag 1)

på den første dag af cyklus 1 får du din første injektion under huden (subkutan administration).

hvis du er i elritercept‑gruppen, gives elritercept 5 mg/kg som en opløsning til injektion.

hvis du er i epoetin alfa‑gruppen, gives epoetin alfa 80000 iu (internationale enheder).

4 kontinuerlig behandling

medicinen gives i overensstemmelse med studiedesignet gennem hele observationstiden på højst 24 uger.

dosis og hyppighed følger protokolens anvisninger; du vil modtage injektionen regelmæssigt indtil studiets afslutning eller indtil en behandlingsstop‑kriterium indtræffer.

5 opfølgning og hæmoglobin‑måling

under de 24 uger foretages regelmæssige besøg på klinikken for at måle blodets hæmoglobin‑niveau og vurdere behovet for røde blodcelle‑transfusioner.

dette hjælper med at afgøre, om du har opnået transfusionsuafhængighed i mindst 12 sammenhængende uger, som er hovedmålet for studiet.

6 afslutning af studiet

ved uge 24 afsluttes den planlagte behandlingsperiode.

du vil gennemgå en afsluttende evaluering af hæmoglobin, transfusionsbehov og eventuelle bivirkninger.

herefter afsluttes din deltagelse i den kliniske undersøgelse.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være 18 år eller ældre, mand eller kvinde, og kunne underskrive en informeret samtykkeerklæring.
Du skal kunne forstå formålet og risiciene ved undersøgelsen og give tilladelse til at bruge dine sundhedsoplysninger.
Du skal have en dokumenteret diagnose af myelodysplastisk syndrom (MDS) klassificeret som meget lav, lav eller mellemrisiko ifølge WHO 2016 klassifikation og IPSS‑R (et system til at vurdere sygdommens risiko), bekræftet af et centralt laboratorium.
Dine blodprøver (herunder hemoglobin (Hgb), blodplader og absolutte neutrofile tælling (ANC)) skal være taget mindst 14 dage efter en røde‑blod‑celle‑transfusion eller mindst 7 dage efter en blodplade‑transfusion.
Et knoglemarvsprøve taget ved screening skal vise mindre end 5 % blasts (umodne celler), bekræftet af en central patolog.
Dit naturlige (endogene) serum‑erytropoietin (EPO)-niveau skal være under 500 U/L, målt mere end 14 dage efter en røde‑blod‑celle‑transfusion.
Du skal have brug for røde‑blod‑celle‑transfusioner: 2 til 6 enheder af pakkerede røde blodceller (pRBC) inden for de sidste 8 uger, og dette skal have været tilfældet i mindst 8 uger før du kan blive randomiseret.
Ved den seneste transfusion (eller inden for 3 dage før) skal dit hemoglobin have været ≤9,0 g/dL med anæmi‑symptomer, eller ≤7,0 g/dL uden symptomer, for at transfusionen tæller med i kriteriet.
Transfusioner givet, når hemoglobin var over de nævnte grænser, eller som en del af planlagt operation, infektion eller blødning, tæller ikke med i dette kriterium.
Efter den sidste transfusion før randomisering skal dit hemoglobin være under 11,0 g/dL.
Du skal have en ECOG‑score (Eastern Cooperative Oncology Group‑score) på 0, 1 eller 2, som beskriver din generelle funktionsevne.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Har fået tidligere behandling med nogle af de følgende lægemidler: Epoetin alfa (et stof som øger røde blodceller), Darbepoetin, granulocyt‑kolonistimulerende faktor eller granulocyt‑makrofag‑kolonistimulerende faktor (stoffer der påvirker hvide blodceller) inden for 8 uger før indlæggelse, medmindre de kun blev givet ved feber med lavt hvidt blodtal; immunsuppressive lægemidler som lenalidomid; hypomethyleringsmidler; luspatercept, sotatercept, imetelstat eller elritercept; immunosuppressiv terapi; hæmatopoietisk stamcelletransplantation; eller jern‑chelator (medikament som fjerner overskydende jern) inden for 8 uger. Nogle af disse kan kun tillades i meget begrænsede doser eller tidspunkter.
Har tidligere fået en organ‑ eller knoglemarvstransplantation.
Har en aktiv infektion, der kræver intravenøs antibiotika inden for de seneste 28 dage eller oral antibiotika inden for de seneste 14 dage.
Er kendt positiv for HIV, aktivt hepatitis B‑virus eller aktivt hepatitis C‑virus.
Har et kropsmasseindeks (BMI) på 40 eller højere (høj vægt i forhold til højden).
Har været under større operation inden for de seneste 28 dage.
Har haft nye anfald eller dårligt kontrollerede anfald inden for de seneste 12 uger.
Har allergi eller anafylaktisk reaktion på undersøgelsesproduktet, på ingredienser i epoetin alfa eller på andre rekombinante proteiner.
Har haft ren rød‑blodcelle‑aplasi (en sjælden sygdom hvor kroppen holder op med at lave røde blodceller) eller antistoffer mod erytropoietin (EPO).
Har en af de følgende laboratoriefund:
- Hvite blodlegemer (ANC) lavere end 500 per mikroliter.
- Blodplader under 50 000 eller over 450 000 per mikroliter.
- Leverenzymer (AST eller ALT) tre gange højere end normal.
- Gulsot (bilirubin) to gange højere end normal.
- Nedsat nyrefunktion (beregnet glomerulær filtrationsrate <30 mL/min/1,73 m²).
- Ferritin (jernlagring) ≤50 µg/L.
- Folat (vitamin B9) ≤2,0 ng/mL.
- Vitamin B12 ≤200 pg/mL.
Deltager i et andet klinisk forsøg eller har brugt et andet undersøgende lægemiddel inden for en periode svarende til fem gange lægemidlets halveringstid.
Har MDS med den genetiske ændring del(5q), eller MDS som ikke kan klassificeres efter WHO‑kriterier, eller sekundær MDS.
Er uenig i eller anses af lægen for at kunne have svært ved at følge studieprocedurerne.
Er i fertil alder og vil ikke bruge mindst én form for effektiv prævention fra underskrivelsen af samtykkeerklæringen og i mindst 60 dage efter sidste dosis.
Er mand med fertil partner, men vil ikke bruge kondom (eller anden acceptabel barrieremetode) gennem hele forsøgsperioden og i mindst 60 dage efter sidste dosis.
Er gravid, har positiv graviditetstest, eller ammer og vil ikke stoppe amning i hele forsøgsperioden og mindst 60 dage efter sidste dosis.
Hvis du bor i Frankrig: er under værgemål, ikke tilknyttet social sikring eller er en beskyttet voksen i henhold til fransk lov.
Har tidligere fået diagnosen akut myeloid leukæmi (AML).
Har anæmi (løbende mangel på røde blodceller) som skyldes anden kendt årsag, f.eks. thalassæmi, hypothyreose (lav skjoldbruskkirtelfunktion), mangel på jern, vitamin B12, folat, vitamin B6, zink, autoimmun eller arvelig hæmolytisk anæmi, betydelig blødning, eller medicin der forårsager anæmi.
Har alvorlig hjerte‑karsygdom, herunder:
- NYHA-klasse III eller IV (kraftig åndenød ved fysisk aktivitet).
- QTc‑interval >500 ms (måling på hjerte‑EKG som kan indikere farlig hjerterytme).
- Ukontrolleret hjerterytme, nyligt hjerteinfarkt eller ustabil angina inden for de sidste 6 måneder.
Har en venstre ventrikelfraktion (EF) under 35 % på hjerte‑ultralyd (måling af, hvor godt hjertet pumper).
Har haft blodpropper, slagtilfælde, hjerneinfarkt, dyb venetrombose, lungeemboli eller anden alvorlig trombose inden for de sidste 6 måneder (overfladisk tromboflebitt er tilladt).
Har ukontrolleret forhøjet blodtryk (systolisk ≥160 mmHg og/eller diastolisk ≥100 mmHg) på trods af behandling.
Har haft andre former for kræft end MDS (men kan være tilladt hvis du har været kræftfri i mindst 3 år og ikke får aktiv behandling). Undtagelser, som kan være tilladt, inkluderer basal eller pladecelle hudkræft, præcancer i livmoderhalsen eller brystet, samt tilfældig fund af prostatakræft i et tidligt stadium (T1a eller T1b).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Frankrig
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Mater Misericordiae University Hospital	Dublin	Irland
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
Algemeen Ziekenhuis Delta	Roeselare	Belgien
Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinikos	Kaunas	Litauen
Mtz Clinical Research Powered By Pratia	Warszawa	Polen
Komarom-Esztergom Varmegyei Szent Borbala Korhaz	Tatabánya	Ungarn
Gesellschaft Zur Forderung Des Wissenschaftlich Medizinischen Erkenntnisgewinns In Der Hamatologie Und Oncologie	Münster	Tyskland
University General Hospital Of Alexandroupoli	Alexandroupoli	Grækenland
University General Hospital Of Ioannina	Ioannina	Grækenland
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur	Namur	Belgien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Istituto Di Candiolo Fondazione Del Piemonte Per Loncologia IRCCS	Candiolo	Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita	Novara	Italien
Institute Of Oncology Prof. Dr. Ion Chiricuta Cluj-Napoca	Cluj-Napoca	Rumænien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hippokration Hospital	Athen	Grækenland
Pratia S.A.	Skorzewo	Polen
Pratia Hematologia Sp. z o.o.	Katowice	Polen
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
St James’s Hospital	Dublin	Irland
University Hospital Galway	Galway	Irland
Sykehuset I Vestfold HF	Tønsberg	Norge
Specialized Hospital For Active Treatment Of Hematological Diseases EAD	Sofia	Bulgarien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria	Malaga	Spanien
University General Hospital Attikon General Hospital Of West Attica H Agia Varvara	Chaidari	Grækenland
Praxis am Volkspark Berlin	Berlin	Tyskland
Mjlxdzstreeplpjyyjdkpfhoje Hgfqwzqspsqaqwdt	Halle	Tyskland
Croa Uokdpvvlue Hdttgizg	Cork	Irland
Ivnfqbex Cfdcyi Dgfxtfknnhhfrfvdu	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Dcx Pcnfuk Gxgfhute Azrbtasxsh Fzc Inxmfxyikt Plvujizb Fqg Mnttyme Afe Fjk Ceohwgei Hvrlcwmjql Ehpr	Plovdiv	Bulgarien
Ljsvy Grxaiaf Hchqfkts Oq Aomato	Athen	Grækenland
Ahjxtbjof Uyi	Amsterdam	Holland
Hopzi Bcjcql Hp	Bergen	Norge
Kirftpoe Bydypcyl Gdeg	Bayreuth	Tyskland
Asluawb Sxc z ovcf	Poznań	Polen
Aelaakk Ucxbh Svetyqxif Lrkawa Dy Bhlkvrf	Bologna	Italien
Umqnihczen Dmybd Somtz Dl Rcja Lm Sdmhfcuc	Rom	Italien
Hvlegzwb Vsfa deshdmjg	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Bulgarien	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Grækenland	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Holland	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Irland	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Litauen	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Norge	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Polen	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Rumænien	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026
Ungarn	rekrutterer endnu ikke	30.05.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Epoetin alfa er en syntetisk version af hormonet erytropoietin, som naturligt hjælper kroppen med at producere røde blodceller. I denne undersøgelse gives det som en injektion under huden for at behandle anæmi hos voksne med lav‑ eller mellemrisiko myelodysplastisk syndrom, som har brug for røde blodcelle‑transfusioner. Det fungerer som den sædvanlige behandling, som de nye lægemidler sammenlignes med.

Elritercept er et nyt eksperimentelt lægemiddel, der er designet til at blokere en specifik biologisk vej, som kan forbedre produktionen af røde blodceller. Det gives også som en injektion under huden og testes for at se, om det kan hjælpe patienterne med at blive transfusionsfri i mindst 12 uger og øge deres hæmoglobinniveau mere end den almindelige behandling.

Undersøgte sygdomme:

Myelodysplastisk syndrom

Myelodysplastic neoplasms/syndromes (MDS) – Myelodysplastic neoplasms/syndromes (MDS) er en gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven laver unormale blodceller. Tilstanden starter ofte med en langsom nedgang i produktionen af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. De unormale celler kan have atypiske former og fungerer ofte dårligere end normale celler. Over tid kan antallet af sunde blodceller falde, hvilket fører til træthed, let blødning og øget infektionsrisiko. Sygdommen kan udvikle sig i forskellige grader, fra lettere trøske ændringer til mere markante forstyrrelser i blodproduktionen.

Forsøgs-ID:

2025-523544-12-00

Protokolkode:

TAK-226-3001

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Studie af elritercept vs epoetin alfa til behandling af anæmi ved lav‑risiko myelodysplastisk syndrom hos ESA‑naive voksne, der har brug for røde blodcelle‑transfusioner

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?