Undersøgelse af administration af AAV2-GDNF og gadoteridol til patienter med Parkinsons sygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af Parkinsons sygdom, som er en tilstand, der påvirker hjernens evne til at kontrollere bevægelser. Formålet med studiet er at undersøge en metode til at levere medicinen AB-1005 direkte ind i en bestemt del af hjernen kaldet putamen. Medicinen AB-1005 er en form for genterapier, som indeholder et AAV2-GDNF, et biologisk værktøj designet til at påvirke cellerne i hjernen.

Under undersøgelsen vil der blive anvendt en bestemt metode til at indføre væsken i hjernen gennem en lille kanal. For at sikre, at medicinen bliver placeret korrekt, vil der blive brugt MRI, som er en avanceret billedscanning af hjernen, og i nogle tilfælde anvendes gadoteridol, som er et kontraststof brugt til at gøre billederne tydeligere. Studiet er opdelt i forskellige faser, hvor man først tester leveringen af medicinen med hjælp fra scanninger i realtid og efterfølgende tester en anden arbejdsgang for at se, om metoden kan fungere præcist uden konstant brug af scanninger under selve indgrebet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 45 og 75 år gammel på det tidspunkt, hvor du skriver under på, at du vil deltage.
Det skal være mere end 10 år siden, du fik diagnosen Parkinsons sygdom (en sygdom, der påvirker bevægelser).
Du skal have bradykinesia, hvilket betyder, at dine bevægelser er blevet langsomme, samt mindst ét af følgende symptomer: rigiditet (muskelstivhed), hviletremor (rystelser, når du er i ro) eller postural instabilitet (problemer med at holde balancen).
Du skal være i stadie III eller IV på en skala kaldet Hoehn og Yahr, hvilket betyder, at sygdommen har givet dig mærkbare problemer med balance og bevægelse, men du er stadig i stand til at klare visse daglige opgaver. Dette måles i din OFF-tilstand, som er den periode, hvor din medicin ikke virker optimalt.
Du skal have en score på over 40 i en test kaldet MDS-UPDRS del III, som er en undersøgelse af dine motoriske funktioner (bevægelser), når du er i din OFF-tilstand.
Din medicin mod Parkinson skal have været stabil (uden ændringer i dosis) i maksimalt 4 uger.
Du skal have oplevet en forbedring på mindst 30% i din bevægelsestest efter at have fået levodopa (en type medicin, der bruges til at behandle Parkinson).
Du skal kunne overholde de gængse krav til prævention (forebyggelse af graviditet).
Du skal skrive under på et informeret samtykke, hvilket er et dokument, hvor du bekræfter, at du har forstået informationen om forsøget og ønsker at deltage i både selve behandlingen og den efterfølgende opfølgning.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Hvis der er tegn på sekundær eller atypisk parkinsonisme, hvilket betyder, at de symptomer, der ligner Parkinsons sygdom, skyldes en anden årsag end den almindelige sygdom.
Hvis man er i behandling med kronisk immunosuppressiv terapi, som er medicin, der dæmper kroppens immunforsvar (kroppens naturlige forsvar mod sygdom).
Hvis man tidligere har modtaget celle- eller genterapi.
Hvis der er unormale værdier i blodprøver eller andre laboratorietests.
Hvis man har eller har haft psykose (en tilstand hvor man mister kontakten til virkeligheden) eller impulskontrolforstyrrelse (svært ved at styre sine impulser).
Hvis man har en ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet depression, målt ved en bestemt spørgeguide.
Hvis man har haft selvmordstanker.
Hvis man har en klinisk betydelig kognitiv svækkelse, hvilket betyder, at ens mentale evner som hukommelse, opmærksomhed eller tankegang er mærkbart nedsatte.
Hvis man har eller har haft malignitet (kræft), med undtagelse af visse typer hudkræft.
Hvis man har grunde til, at man ikke kan gennemføre en MRI-scanning (en scanning med magnetfelt), kirurgi (operation) eller anæstesi (bedøvelse), herunder hvis man ikke kan ligge på maven.
Hvis man bruger PD-pumper, som er apparater, der leverer medicin direkte i kroppen.
Hvis man tidligere har gennemgået hjerneoperation, herunder DBS (en behandling, hvor man opererer elektroder ind i hjernen for at styre rysten).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Mazowiecki Szpital Brodnowski Sp. z o.o.	Warszawa	Polen
Copernicus Podmiot Leczniczy Sp. z o.o.	Gdańsk	Polen
Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala	Katowice	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer endnu ikke	30.09.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

AAV2-GDNF er en form for genterapien, der gives som en indsprøjtning direkte i hjernen. Formålet med denne behandling er at levere et stof, der kan hjælpe med at støtte og beskytte nervecellerne.

Undersøgte sygdomme:

Parkinsons sygdom

Parkinson’s Disease – Denne sygdom påvirker nervesystemet og opstår, når visse celler i hjernen gradvist nedbrydes. Det medfører en mangel på vigtige signalstoffer, som hjernen har brug for til at styre kroppens bevægelser. Sygdommen udvikler sig ofte langsomt over en længere periode. I takt med at tilstanden skrider frem, kan det blive sværere at kontrollere muskelbevægelser og balance. Symptomerne bliver typisk mere udtalte efterhånden som de berørte områder i hjernen påvirkes yderligere.

Forsøgs-ID:

2025-522441-21-00

Protokolkode:

ASK-PD5-CS202

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af administration af AAV2-GDNF og gadoteridol til patienter med Parkinsons sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?