Dette forsøg handler om en sygdom ved navn hypofosfatasi, som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker knoglerne og tænderne. Sygdommen opstår, når kroppen ikke danner nok af et bestemt enzym, hvilket fører til svagere knogler og andre symptomer som smerter, træthed og tandproblemer. I dette forsøg vil deltagerne få behandling med ilofotase alfa, som er et lægemiddel, der gives som en infusion direkte i blodet. Lægemidlet er designet til at erstatte det manglende enzym i kroppen.

Formålet med forsøget er at undersøge, hvordan ilofotase alfa påvirker bestemte stoffer i blodet hos voksne patienter med hypofosfatasi. Forsøget vil måle ændringer i niveauerne af to stoffer, der kaldes uorganisk pyrofosfat og pyridoxal 5′-fosfat, efter at patienterne har fået enten en lav eller en høj dosis af lægemidlet. Forsøget vil også se på den samlede biokemiske profil hos patienterne for at forstå, hvordan lægemidlet virker i kroppen.

Under forsøget vil deltagerne modtage en enkelt dosis af ilofotase alfa som en infusion. Lægemidlet gives i en mængde på op til 3,2 milligram per kilogram kropsvægt. Forsøget er åbent, hvilket betyder, at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives. Der vil blive taget blodprøver før og efter behandlingen for at måle virkningen af lægemidlet på de forskellige stoffer i blodet. Forsøget vil hjælpe med at give mere viden om, hvordan dette lægemiddel kan bruges til at behandle voksne med hypofosfatasi.