Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette forsøg handler om en sygdom, der kaldes akut leukæmi eller myelodysplastiske syndromer, som er alvorlige blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke fungerer normalt og producerer unormale blodceller. Forsøget undersøger en behandling med et lægemiddel, der hedder AZD3632, som gives som filmovertrukne tabletter, der tages gennem munden. I nogle dele af forsøget vil lægemidlet blive givet alene, mens det i andre dele vil blive kombineret med et andet lægemiddel, der hedder posaconazol. Forsøget er opdelt i forskellige moduler, hvor modul 1 undersøger AZD3632 alene, og modul 2 undersøger AZD3632 sammen med posaconazol. Forsøget omfatter deltagere, hvis sygdom er kommet tilbage efter tidligere behandling, eller som ikke har reageret på tidligere behandlinger, og som har bestemte genetiske ændringer i deres sygdom, der er forbundet med noget, der kaldes HOX-genoverekspression.

Formålet med forsøget er at undersøge, hvor sikkert AZD3632 er, hvor godt det tåles af deltagerne, og hvordan det virker i kroppen over tid. Forsøget vil også undersøge, hvordan lægemidlet bevæger sig gennem kroppen, og om det har nogen tidlig virkning på sygdommen. I modul 1 vil man finde den bedste biologiske dosis af AZD3632, og i modul 2 vil man undersøge, hvordan AZD3632 virker, når det gives sammen med posaconazol. Under forsøget vil deltagerne få lægemidlet regelmæssigt, og der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i blodet og for at overvåge, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen. Der vil også blive foretaget forskellige undersøgelser som hjerteundersøgelser og fysiske undersøgelser for at følge deltagerens helbred.

Forsøget vil måle forskellige ting for at vurdere, om behandlingen virker. Dette inkluderer, om deltagerne opnår fuldstændig eller delvis bedring af deres sygdom, hvor lang tid det tager, før der ses en forbedring, hvor længe forbedringen varer, og hvor længe deltagerne overlever. For dem med myelodysplastiske syndromer vil man også måle, om der er en samlet forbedring af sygdommen og forbedringer i blodværdier. Forsøget vil nøje overvåge alle bivirkninger og ændringer i deltagerens helbred gennem hele forløbet. I nogle dele af forsøget vil man også undersøge, om det gør en forskel, om lægemidlet tages på tom mave eller efter et måltid.

1 Start på behandling med AZD3632

Du vil modtage lægemidlet AZD3632 som filmovertrukne tabletter, der skal tages gennem munden.

Behandlingen kan gives alene eller i kombination med andre lægemidler mod kræft, afhængigt af hvilken del af undersøgelsen du deltager i.

Den præcise dosis og hvor ofte du skal tage medicinen vil blive fastlagt individuelt baseret på, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

2 Modul 1 – Behandling med AZD3632 alene

I denne del af undersøgelsen vil du modtage AZD3632 som eneste behandling.

Formålet er at vurdere sikkerheden og hvor godt din krop tåler medicinen.

Der vil blive identificeret den bedste biologiske dosis af AZD3632 til din tilstand.

3 Modul 2 – Behandling med AZD3632 sammen med posaconazol

I denne del vil du modtage AZD3632 sammen med et lægemiddel kaldet posaconazol.

Formålet er at undersøge sikkerheden, når disse to lægemidler gives samtidig.

Der vil også blive undersøgt, hvordan posaconazol påvirker mængden af AZD3632 i din krop over tid.

4 Særlig undersøgelse af mad-effekt

Hvis du deltager i denne del, vil du skulle faste natten over i mindst 10 timer.

Derefter vil du indtage et måltid med højt fedtindhold, før du får medicinen.

Dette gøres for at undersøge, om mad påvirker, hvordan din krop optager medicinen.

5 Løbende kontrol og prøver

Under hele undersøgelsen vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i dit blod og for at kontrollere din organfunktion.

Du vil få foretaget hjerteundersøgelser med EKG (elektrokardiogram – en undersøgelse der måler hjertets elektriske aktivitet).

Der vil blive foretaget fysiske undersøgelser og måling af vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Din præstationsstatus (hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) vil blive vurderet regelmæssigt.

6 Vurdering af behandlingens effekt

Der vil løbende blive vurderet, om behandlingen har effekt på din sygdom.

For akut leukæmi vil der blive undersøgt for komplet respons (fuldstændig forsvinden af sygdomstegn) eller komplet respons med delvis genoprettelse af blodtal.

For myelodysplastisk syndrom vil der blive vurderet forskellige typer af respons, herunder forbedringer i blodtal.

Der vil blive målt, hvor lang tid det tager, før behandlingen virker, og hvor længe effekten varer.

Det vil blive registreret, om du bliver uafhængig af blodtransfusioner (tilførsel af blod udefra).

7 Registrering af bivirkninger

Alle bivirkninger vil blive registreret gennem hele undersøgelsen.

Der vil blive noteret, om der er behov for at ændre din dosis, udsætte behandlingen midlertidigt eller stoppe den helt på grund af bivirkninger.

Særligt alvorlige bivirkninger vil blive nøje overvåget og rapporteret.

8 Opfølgning på langtidseffekter

Din samlede overlevelse vil blive fulgt.

Der vil blive registreret, hvor lang tid der går, før sygdommen eventuelt forværres.

Det vil blive noteret, om du efterfølgende modtager en stamcelletransplantation (overførsel af raske blodstamceller).

For myelodysplastisk syndrom vil der blive fulgt op på, om tilstanden udvikler sig til akut leukæmi.

9 Frivillig genetisk forskning

Du vil blive tilbudt at deltage i en frivillig genetisk forskningsdel.

Dette er valgfrit, og du kan deltage i hovedundersøgelsen, selvom du vælger ikke at deltage i denne del.

Hvis du vælger at deltage, vil der blive indsamlet prøver til genetisk forskning efter særskilt samtykke.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af samtykke
  • Du skal have en diagnose af akut leukæmi (en form for blodsygdom hvor der dannes for mange unormale hvide blodlegemer) eller myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller) ifølge WHO 2022 klassifikationen
  • Din sygdom skal have specifikke genetiske ændringer (forandringer i dine arveanlæg) som er forbundet med forhøjede niveauer af HOX, herunder NPM1 mutation, KMT2Ar, KMT2A-PTD, NPM1::MLF1, NUP98r, SET::NUP214, RUNX1::EVI1, MYST3::CREBBP, CDX2::ETV6, CALM::AF10, MN1::ETV6 eller UBTF-TD
  • Din sygdom skal være tilbagevendende (kommet tilbage efter behandling) eller resistent (reagerer ikke på behandling) over for almindelige behandlinger
  • Du må ikke have andre godkendte behandlingsmuligheder tilgængelige
  • Du skal have målbar sygdom (sygdommen kan måles gennem undersøgelser)
  • Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt
  • Du skal være villig til at bruge prævention (svangerskabsforebyggende midler) i overensstemmelse med lokale regler, hvis det er relevant for dig eller din partner
  • Du skal kunne give skriftligt informeret samtykke (underskrive et dokument hvor du bekræfter at du forstår undersøgelsen og vil deltage)
  • Du skal være villig til at overholde kravene og restriktionerne i undersøgelsesprotokollen
  • For deltagere i den særlige fødeundersøgelse: Du skal være villig til at faste natten over i mindst 10 timer før du indtager et måltid med højt fedtindhold

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige data for dette kliniske forsøg.
  • Forsøget undersøger et lægemiddel kaldet AZD3632 hos patienter med tilbagevendende eller svær at behandle akut leukæmi (en type blodkræft) eller myelodysplastiske syndromer (en sygdom hvor knoglemarven ikke danner nok sunde blodceller).
  • Forsøget er kun for patienter med en bestemt genetisk type kaldet HOX overekspression, hvilket betyder at visse gener er mere aktive end normalt.
  • For at få fuldstændig information om hvem der ikke kan deltage i forsøget, skal du tale med den læge eller sygeplejerske der er ansvarlig for forsøget.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Rigshospitalet København Danmark
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulm Tyskland
Azienda Unita Sanitaria Locale Della Romagna Faenza Italien
Mlhtqebyvxxdgslzhqyshxsdnq Hppljxuvdrearduq Halle Tyskland
Gxfmzs Ufqluyamkx Ffdchroxk Frankfurt am Main Tyskland
Kftpuoro dfc Umuyyeckvspb Mczzoqne Abb München Tyskland
Ayoypsn Uazts Sepjqxwhe Lhznie Dd Bozzslc Bologna Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
01.12.2025
Italien Italien
rekrutterer
01.12.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.12.2025

Forsøgssteder

AZD3632 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af patienter med fremskreden kræft i blodet. Dette lægemiddel er udviklet til at målrette bestemte genetiske ændringer i kræftcellerne. I dette studie vil lægemidlet blive testet alene eller sammen med andre kræftlægemidler for at se, hvor sikkert det er, og hvor godt det virker.

Posaconazole er et svampedræbende lægemiddel, der normalt bruges til at forebygge og behandle svampeinfektioner. I dette studie vil det blive givet sammen med AZD3632 for at undersøge, hvordan de to lægemidler virker sammen, og om kombinationen er sikker for patienterne.

Acute Leukaemia – Akut leukæmi er en kræftsygdom, der opstår i knoglemarven, hvor de hvide blodlegemer produceres. Ved denne sygdom begynder knoglemarven at producere store mængder af umodne, unormale hvide blodlegemer, som ikke fungerer korrekt. Disse abnorme celler ophobes hurtigt og fortrænger de sunde blodceller, hvilket påvirker kroppens evne til at bekæmpe infektioner, transportere ilt og stoppe blødninger. Sygdommen udvikler sig hurtigt og kræver hurtig behandling. Når sygdommen er tilbagevendende eller refraktær, betyder det, at den enten er kommet tilbage efter behandling eller ikke har responderet på tidligere behandling. Symptomerne kan omfatte træthed, hyppige infektioner, blødningstendens og knoglesmerter.

Myelodysplastic Syndromes – Myelodysplastiske syndromer er en gruppe af sygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde, modne blodceller. I stedet dannes unormale, umodne celler, som ikke fungerer ordentligt og ofte dør i knoglemarven eller kort efter at være frigivet til blodbanen. Dette fører til mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader i kroppen. Sygdommen udvikler sig gradvist over tid og kan variere i alvorlighed. Nogle personer oplever kun milde symptomer, mens andre kan udvikle alvorlige komplikationer. I visse tilfælde kan tilstanden udvikle sig til akut leukæmi.

Forsøgs-ID:
2025-521299-76-00
Protokolkode:
D8620C00001
Forsøgsfase:
Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Fortsat behandling med RVU120 til patienter med tilbagefald af myelodysplastisk syndrom, akut myeloid leukæmi eller fremskredne solide tumorer, som tidligere har deltaget i RVU120-studier

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig Italien Polen Spanien