Dette kliniske forsøg undersøger behandling af sjældne arvelige blodmangelsygdomme. De sygdomme der undersøges omfatter medfødt sideroblastisk anæmi, som er en tilstand hvor kroppen har svært ved at danne normale røde blodlegemer på grund af problemer med jernhåndtering i knoglemarven, medfødt dyserytropoietisk anæmi, som er en gruppe af sygdomme hvor knoglemarven ikke producerer røde blodlegemer korrekt, og Diamond-Blackfan anæmi hos patienter der ikke kræver regelmæssige blodtransfusioner. Behandlingen der undersøges er luspatercept, som gives som en opløsning til injektion under huden. Lægemidlet fås i to styrker: Reblozyl 25 mg og Reblozyl 75 mg, begge som pulver til injektionsvæske.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere om luspatercept kan forbedre kroppens produktion af røde blodlegemer hos patienter med disse sjældne blodmangelsygdomme efter 12 ugers behandling. Dette måles ved enten at se om behovet for blodtransfusioner reduceres betydeligt, om patienterne kan undvære transfusioner helt, eller om niveauet af hæmoglobin, som er det stof i blodet der transporterer ilt, stiger hos patienter der ikke får regelmæssige transfusioner. Undersøgelsen vil også se på om disse forbedringer kan opretholdes over længere tid, både efter 24 uger og efter 48 uger.
Forsøget kan vare op til 52 uger for den enkelte patient. Under forsøget vil patienterne modtage luspatercept som subkutane injektioner, hvilket betyder injektioner givet under huden. Dosis beregnes ud fra patientens vægt og gives regelmæssigt gennem behandlingsperioden. Patienterne vil blive nøje overvåget med regelmæssige blodprøver for at måle hæmoglobinniveauer og vurdere behovet for blodtransfusioner. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under forsøget og i en periode efter behandlingens ophør, og der vil blive taget regelmæssige graviditetstests. Mandlige deltagere skal bruge kondom under seksuel kontakt gennem forsøget og i mindst 12 uger efter behandlingens ophør.
Frankrig 
Italien 
