AZD0780 er et forsøgslægemiddel, der undersøges til behandling af patienter med arveligt forhøjet kolesterol (heterozygot familiær hyperkolesterolæmi). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at sænke niveauet af LDL-kolesterol (det “dårlige” kolesterol) i blodet. Lægemidlet er stadig under udvikling og testes for at vurdere, hvor effektivt det er til at reducere kolesterolniveauet over en 12-ugers periode sammenlignet med placebo.

Heterozygous familial hypercholesterolaemia – En arvelig tilstand, hvor kroppen har svært ved at fjerne kolesterol fra blodet. Denne genetiske lidelse skyldes en mutation i et gen, der er ansvarlig for at regulere kolesterolniveauet i kroppen. Personer med denne tilstand har fra fødslen forhøjede niveauer af LDL-kolesterol (det “dårlige” kolesterol) i blodet. Tilstanden nedarves dominant, hvilket betyder, at hvis en forælder har tilstanden, er der 50% risiko for, at barnet også arver den. Det forhøjede kolesterolniveau er til stede fra en tidlig alder og fortsætter gennem hele livet. Denne tilstand er relativt almindelig sammenlignet med andre arvelige stofskiftesygdomme.