Undersøgelse af genbehandling med ALXN2220 hos patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg handler om transthyretin amyloid kardiomyopati, som er en sygdom hvor unormale proteinklumper samler sig i hjertemusklen og påvirker hjertets evne til at fungere normalt. Forsøget undersøger behandling med ALXN2220, som er et monoklonalt antistof, der gives som en infusion direkte i blodbanen. Dette lægemiddel er designet til at fjerne de skadelige proteinaflejringer fra hjertet. Forsøget er kun for personer, der tidligere har modtaget mindst én dosis af ALXN2220 i et tidligere forsøg og har tålt medicinen godt.

Formålet med forsøget er at undersøge, hvordan fornyet behandling med ALXN2220 påvirker sygdommens markører og at vurdere sikkerheden ved gentagen behandling. Under forsøget vil deltagerne modtage behandling med medicinen, og der vil blive foretaget forskellige undersøgelser for at måle virkningen på hjertet. Dette inkluderer hjertescanninger og andre billeddiagnostiske undersøgelser, der kan vise ændringer i proteinaflejringerne i hjertet. Forsøget vil også overvåge, om der opstår nogen bivirkninger eller sikkerhedsproblemer ved behandlingen.

Deltagerne vil blive fulgt over en periode, hvor de vil skulle møde op til regelmæssige besøg på hospitalet. Ved disse besøg vil der blive taget blodprøver, foretaget hjerteundersøgelser og målt vitale tegn som blodtryk og puls. Lægen vil også undersøge, om der dannes antistoffer mod medicinen i kroppen, hvilket kan påvirke behandlingens virkning. Forsøget forventes at vare i flere år, og deltagerne vil modtage tæt opfølgning gennem hele forløbet for at sikre deres sikkerhed og velbefindende.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have modtaget mindst én dosis af lægemidlet ALXN2220 i det tidligere studie NI006-101, og din læge skal mene, at du tålte lægemidlet godt.
  • Du skal være i stand til at forstå og underskrive et informeret samtykke (et dokument hvor du godkender din deltagelse) før nogen undersøgelser starter, og du skal være villig og i stand til at følge alle studiets procedurer.
  • Hvis du er en kvinde i den fertile alder (en alder hvor du kan blive gravid), skal du have en negativ graviditetstest ved screeningen, og du skal acceptere at bruge meget sikker prævention (svangerskabsforebyggende midler) godkendt af lægen fra screeningen til 5 måneder efter, at din deltagelse i studiet er afsluttet.
  • Hvis du er en mand, skal du acceptere følgende under studiet og i mindst 7 måneder efter den sidste dosis af studiemedicinen: Du må ikke donere sæd, og desuden skal du enten leve i seksuel afholdenhed (ikke have sex) som din foretrukne og sædvanlige livsstil på langsigtet og vedvarende basis, eller du skal bruge kondom under samleje og også opfordre din kvindelige partner til at bruge en meget sikker præventionsmetode, hvis hun er i den fertile alder og ikke er gravid.
  • Du skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du giver dit informerede samtykke.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) angivet for dette kliniske forsøg i de tilgængelige data.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Uyofsgqrxpzr Mhjlifv Cxoslbq Gnjzoyiqf Groningen Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
15.07.2025
Holland Holland
rekrutterer ikke
15.07.2025
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
15.07.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
15.07.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ALXN2220 er et lægemiddel, der undersøges i denne kliniske undersøgelse til behandling af patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati, som er en sygdom der påvirker hjertet. Dette lægemiddel gives til deltagere for at se, hvordan det virker i kroppen, når det gives igen efter en tidligere behandling. Forskerne vil undersøge lægemidlets effekt og sikkerhed hos patienter med denne hjertesygdom.

Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) – Dette er en sygdom, hvor et protein kaldet transthyretin danner unormale aflejringer i hjertet. Disse aflejringer kaldes amyloider og ophobes gradvist i hjertemusklen. Når amyloiderne samler sig i hjertet, bliver hjertevæggen tykkere og stivere. Den stive hjertemuskel har svært ved at pumpe blod effektivt rundt i kroppen. Over tid bliver hjertet mere og mere påvirket af proteinaflejringerne. Sygdommen forværres gradvist og påvirker hjertets evne til at fungere normalt.

Forsøgs-ID:
2025-520506-35-00
Protokolkode:
NI006-102
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af acoramidis hos voksne patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati som tidligere har fået tafamidis

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tyskland Italien
  • En undersøgelse af coramitug sammenlignet med placebo hos patienter med hjertesvigt forårsaget af transthyretin amyloid kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1
    Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Italien +2