Dette studie undersøger Parkinson’s sygdom hos patienter, der har mindst én GBA1-mutation. Parkinson’s sygdom er en tilstand, der påvirker nervesystemet og forårsager problemer med bevægelse, såsom rysten, muskelstivhed og langsomme bevægelser. En GBA1-mutation er en ændring i et bestemt gen, som kan øge risikoen for at udvikle Parkinson’s sygdom og påvirke et enzym kaldet glukocerebrosidase, der hjælper med at nedbryde bestemte fedtstoffer i cellerne.
Behandlingen, der undersøges, hedder LY3884961, som gives gennem en suboccipital injektion ind i cisterna magna. Dette betyder, at medicinen injiceres gennem nakken ind i et område omkring hjernen, hvor cerebrospinalvæsken befinder sig – væsken der omgiver hjernen og rygmarven. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og immunogeniciteten af to forskellige doser af LY3884961. Immunogenicitet refererer til, hvordan kroppens immunsystem reagerer på behandlingen.
Under studiet vil deltagerne modtage forskellige doser af medicinen, og læger vil følge patienterne nøje for at se, hvordan de reagerer på behandlingen. Der vil blive taget blodprøver og prøver af cerebrospinalvæske for at måle niveauet af glukocerebrosidase-enzym og andre stoffer kaldet glykolipider. Studiet vil også overvåge eventuelle bivirkninger og undersøge, om medicinen kan hjælpe med at forbedre enzymaktiviteten hos patienter med denne specifikke type af Parkinson’s sygdom.
Holland 
