Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af nintedanib mod næseblødning hos patienter med arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af arvelig hæmorrhagisk telangiektasi, også kendt som HHT, en genetisk sygdom der påvirker blodkarrene. Personer med HHT har ofte gentagne næseblødninger, som kan være alvorlige og påvirke deres daglige liv betydeligt. Studiet tester om medicinen nintedanib kan reducere hyppigheden og varigheden af næseblødninger hos patienter med HHT. Nogle deltagere vil få nintedanib, mens andre vil få placebo.

Formålet med studiet er at finde ud af, om nintedanib kan reducere næseblødninger med mindst 30% hos personer med HHT sammenlignet med placebo. Studiet følger deltagerne gennem i alt 24 uger. I de første 8 uger observeres deltagernes næseblødninger uden behandling for at få et udgangspunkt. Derefter får deltagerne enten nintedanib eller placebo i 16 uger, hvor de fortsætter med at registrere deres næseblødninger.

Under hele studiet skal deltagerne føre nøje optegnelser over varigheden af deres næseblødninger. Dette gøres for at måle, om behandlingen har en positiv effekt på at reducere problemet med næseblødninger, som er et af de mest generende symptomer ved HHT.

1 observationsperiode før behandling

Du vil gennemgå en observationsperiode på 8 uger før behandlingen starter. I denne periode skal du registrere dine næseblødninger nøje.

Du skal dokumentere varigheden af hver næseblødning i minutter. Disse oplysninger bruges som udgangspunkt for at måle, om behandlingen virker.

I løbet af denne periode vil du have besøg på klinikken for at sikre, at alt er registreret korrekt.

2 start på behandling med studiekapsel

Efter observationsperioden vil du få tildelt din studiekapsel. Du vil ikke vide, om du får den aktive medicin nintedanib eller en placebo (inactive pille).

Du skal tage 150 mg af studiekapslen to gange dagligt. Kapslerne skal tages med mad for at reducere risikoen for maveproblemer.

Behandlingsperioden varer i 16 uger. I denne periode skal du fortsætte med at registrere alle dine næseblødninger.

3 løbende registrering og opfølgning

Under hele behandlingsperioden skal du registrere varigheden af hver næseblødning i minutter.

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Lægen vil kontrollere, hvordan du reagerer på behandlingen, og om der er behov for justeringer.

4 evaluering efter 16 ugers behandling

Efter 16 ugers behandling vil lægen sammenligne dine næseblødningsdata fra de sidste 12 uger af behandlingen med dem fra observationsperioden.

Målet er at se, om der er sket en reduktion på mindst 30% i varigheden af dine månedlige næseblødninger.

Du vil gennemgå undersøgelser for at vurdere behandlingens effekt og eventuelle bivirkninger.

5 opfølgningsperiode

Efter behandlingsperioden vil du fortsætte med at blive fulgt for at overvåge langtidseffekter.

Du skal muligvis fortsætte med at registrere næseblødninger i en periode efter behandlingens ophør.

Der vil være opfølgende besøg for at sikre din sikkerhed og vurdere eventuelle vedvarende effekter af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke, hvilket betyder at du har fået fuld information om studiet og frivilligt accepterer at deltage
  • Du skal have bekræftet HHT-sygdom (arvelig hæmorrhagisk telangiektasi), hvilket betyder enten at du har en sygdomsfremkaldende genændring i et af HHT-generne, eller at du opfylder 3 ud af 4 Curaçao kliniske kriterier – disse er standardkriterier som læger bruger til at stille HHT-diagnosen
  • Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for samtykke til deltagelse
  • Du skal have moderat til alvorlig næseblødning, hvilket måles med en næseblødnings-sværhedsgrad score på 3 eller højere – dette er en skala som læger bruger til at vurdere hvor alvorlige dine næseblødninger er
  • Du må ikke have arteriovenøse misdannelser i hjernen, hvilket skal være påvist gennem hjernescanning – dette betyder at der ikke må være unormale forbindelser mellem blodårer i din hjerne, som kan ses på billeder af hjernen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage i undersøgelsen, hvis du er gravid eller ammer, da medicinen kan være skadelig for barnet
  • Du kan ikke deltage, hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder og ikke bruger sikker prævention under hele behandlingsperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever problemer, hvilket betyder at din lever ikke fungerer godt nok
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvilket betyder at dine nyrer ikke kan rense blodet tilstrækkeligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv blødning i maven eller tarmen, som ikke er relateret til din grundsygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper i lungerne eller benene inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk, selvom du tager medicin for det
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft et hjerteanfald eller slagtilfælde inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager bestemte blodfortyndende mediciner, som kan øge risikoen for blødning
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for nintedanib eller nogle af de andre stoffer i medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har planlagt en større operation under undersøgelsesperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke eller andre problemer i spiserøret
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som kan påvirke din sikkerhed under undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre forsøgsmediciner eller har deltaget i andre undersøgelser inden for de sidste 4 uger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.05.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Nintedanib er et lægemiddel, der bruges til behandling af forskellige sygdomme, herunder lungefibrose og visse typer af kræft. I dette studie undersøges det, om nintedanib kan hjælpe med at reducere næseblødning hos patienter med arvelig hæmorragisk telangiektasi (HHT). Lægemidlet virker ved at blokere bestemte proteiner, der er involveret i dannelsen af nye blodkar. Forskerne vil finde ud af, om nintedanib kan mindske varigheden af næseblødningsepisoder hos HHT-patienter ved at påvirke de unormale blodkar, der forårsager blødningen.

Hereditær hæmorrhagisk telangiektasi – Dette er en arvelig sygdom, der påvirker blodkarrene i kroppen. Sygdommen medfører dannelse af abnorme forbindelser mellem arterier og vener, som kaldes arteriovenøse malformationer. Disse abnorme karforbindelser kan forekomme i næsen, lungerne, leveren, hjernen og andre organer. En af de mest almindelige symptomer er tilbagevendende næseblod, som ofte begynder i barndommen eller den tidlige ungdom. Sygdommen er progressiv, hvilket betyder at symptomerne typisk bliver værre over tid. De abnorme blodkar er skrøbelige og har tendens til at briste, hvilket fører til blødninger i de berørte områder.

Forsøgs-ID:
2024-518886-89-00
Protokolkode:
69HCL23_1299
NCT ID:
NCT04976036
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje