Test af ny medicin (NPI-001) til behandling af mild Alzheimers sygdom og hukommelsesbesvær

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Alzheimers sygdom, en sygdom der påvirker hjernen og gradvist forværrer hukommelse og tænkeevne. Studiet fokuserer på personer med let kognitiv svækkelse eller mild demens på grund af Alzheimers sygdom. Kognitiv svækkelse betyder problemer med at huske, tænke eller træffe beslutninger. Behandlingen der undersøges kaldes NPI-001 (AT-001), som gives som tabletter gennem munden. Nogle deltagere vil få det rigtige lægemiddel, mens andre vil få placebo. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af NPI-001 (AT-001) hos patienter med Alzheimers sygdom.

Under studiet vil deltagerne få lægemidlet eller placebo i forskellige doser gennem 12 måneder. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle forskellige stoffer i blodet, som kan vise hvordan sygdommen udvikler sig. Dette inkluderer målinger af pTau217 og NFL, som er markører der kan fortælle noget om skader i hjernen. Deltagerne vil også få foretaget MRI-scanninger af hjernen for at se efter hjernesvind og eventuelle blødninger. MRI er en scanningsmetode der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af hjernen. Der vil også blive foretaget PET-scanninger for at måle mængden af amyloid i hjernen, som er et protein der ophobes ved Alzheimers sygdom.

Gennem studiet vil deltagernes hukommelse og daglige funktioner blive testet med forskellige kognitive tests og spørgeskemaer. Der vil blive holdt øje med eventuelle bivirkninger og foretaget undersøgelser som blodprøver, elektrokardiogram for at måle hjertets aktivitet, og almindelige lægeundersøgelser. Elektrokardiogram er en test der registrerer hjertets elektriske aktivitet. Studiet vil også måle hvor meget af lægemidlet der findes i blodet på forskellige tidspunkter for at forstå hvordan kroppen behandler medicinen.

1 Baseline undersøgelser og randomisering

Du vil gennemgå en grundig baseline-undersøgelse, hvor dit helbred og din tilstand bliver vurderet. Dette inkluderer blodprøver, hvor der måles forskellige biomarkører som pTau217 (et protein forbundet med Alzheimers sygdom).

Du vil få foretaget en MRI-scanning af hjernen for at tjekke for mikroblødninger (små blødninger i hjernen). Du må ikke have mere end 8 mikroblødninger for at kunne deltage.

Du vil få foretaget en amyloid PET-scanning af hjernen for at måle mængden af amyloid (skadelige proteinaflejringer). Din amyloid-belastning skal være over 32 centiloids for at kunne deltage.

Du vil gennemgå kognitive tests, herunder MMSE (Mini-Mental State Examination), neuropsykologisk testbatteri, CDR-skala (Clinical Dementia Rating), ADAS-Cog og ADL-test (Activities of Daily Living) for at vurdere din hukommelse og daglige funktioner.

Efter alle undersøgelser er gennemført, vil du blive tilfældigt tildelt enten det aktive lægemiddel NPI-001 eller placebo. Du vil ikke vide, hvilken gruppe du er i.

2 Start af behandling – måned 1

Du vil begynde at tage dine tabletter dagligt. Hvis du får det aktive lægemiddel, indeholder det acetylcystein amid. Hvis du får placebo, indeholder tabletten inaktive stoffer som laktose, mikrokrystallinsk cellulose, croscarmellose natrium og stearinsyre.

Du skal tage tabletterne gennem munden som anvist. Den nøjagtige dosis og hyppighed vil blive fastlagt som en del af doseeskaleringsdesignet i undersøgelsen.

På første behandlingsdag vil der blive taget blodprøver op til 24 timer efter din første dosis for at måle, hvordan kroppen optager og nedbryder lægemidlet. Dette kaldes farmakokinetiske målinger.

3 3 måneders opfølgning

Du vil komme til kontrol efter 3 måneders behandling. Der vil blive taget blodprøver for at måle toksiske amyloid oligomerer (skadelige proteingrupper), pTau217 og NFL (neurofilament light chain – en markør for nerveskade).

Din sundhedstilstand vil blive overvåget med kliniske laboratorieværdier, EKG (elektrokardiogram til at måle hjerterytme), fysisk undersøgelse og vital signs (blodtryk, puls, temperatur).

Eventuelle bivirkninger vil blive registreret og vurderet.

4 6 måneders opfølgning

Du vil komme til kontrol efter 6 måneders behandling. Der vil igen blive taget blodprøver for at måle de samme biomarkører som ved 3-månederskontrollen.

Din sundhedstilstand vil blive overvåget med de samme undersøgelser som tidligere.

Du vil fortsætte med at tage dine daglige tabletter som planlagt.

5 9 måneders opfølgning

Du vil komme til kontrol efter 9 måneders behandling. Der vil blive taget blodprøver for at måle de samme biomarkører som ved tidligere kontroller.

Din sundhedstilstand vil blive overvåget kontinuerligt med de samme undersøgelser.

Eventuelle ændringer i din tilstand eller bivirkninger vil blive dokumenteret.

6 12 måneders afsluttende undersøgelser

Efter 12 måneder vil du gennemgå de afsluttende undersøgelser. Du vil få taget blodprøver for biomarkører og får målt lægemiddelkoncentrationen i blodet op til 24 timer efter din sidste dosis.

Du vil få foretaget en ny amyloid PET-scanning for at måle eventuelle ændringer i amyloid-aflejringer i hjernen sammenlignet med baseline.

Du vil gennemgå de samme kognitive tests som ved start for at vurdere eventuelle ændringer i hukommelse og daglige funktioner.

Der vil blive foretaget en MRI-scanning for at tjekke for eventuelle ændringer og overvåge for ARIA-H (amyloid-relaterede billedændringer med hæmosidering) og ARIA-E (amyloid-relaterede billedændringer med ødem).

Du vil blive evalueret med Columbia Suicide Severity Rating Scale som en sikkerhedsmåling.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 50 og 85 år gammel
Du skal have en bestemt blodværdi kaldet pTau 217 på over 0,35 pg/ml – dette er et protein i blodet som bruges til at måle sygdomsaktivitet
Du skal have mild hukommelsessvækkelse eller mild demens på grund af Alzheimers sygdom med en CDR-score på 0,5 eller 1,0 – CDR står for Clinical Dementia Rating og måler hvor alvorlig din hukommelsessvækkelse er
Du skal allerede modtage standardbehandling for Alzheimers sygdom
Du skal være villig til at tage blodprøver ved studiestart og under opfølgning i op til 12 måneder
Du skal kunne gennemgå MRI-skanning og amyloid PET-skanning af hjernen – MRI bruger magnetfelter til at tage billeder af hjernen, mens PET-skanning viser ophobning af amyloid-protein
Din amyloid-belastning i hjernen skal være over 32 centiloids – dette måler mængden af skadelige proteiner i hjernen
Du må have færre end 8 mikroblødninger i hjernen set på MRI-skanning – disse er meget små blødninger
Du skal have givet dit samtykke til at deltage i studiet
Du skal have en ægtefælle, nær pårørende eller omsorgsperson som kan være din studiepartner og som bor sammen med dig eller hjælper med din pleje
Du skal have en MMSE-score mellem 21 og 28 – MMSE er en test der måler hukommelse og tænkeevne
Hvis du tager andre mediciner, skal doserne have været stabile i mindst 3 måneder før studiet starter og forventes at forblive stabile under studiet
Du skal kunne læse, skrive og tale tydeligt for at gennemføre de kognitive tests, og dit syn og hørelse skal være godt nok til at deltage i testene

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme i hjernen ud over Alzheimers sygdom, som er en tilstand der påvirker hukommelse og tænkning
Du kan ikke deltage, hvis du har haft slagtilfælde eller blødninger i hjernen inden for de sidste 2 år
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret epilepsi eller kramper
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke studieresultaterne på en måde, som forskerne ikke kan kontrollere
Du kan ikke deltage, hvis du har MRI-skanning (en type røntgenundersøgelse) der viser tegn på ARIA, som er hævelse eller blødning i hjernen
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan gennemføre MRI-skanninger på grund af metalimplantater eller klaustrofobi
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiatriske lidelser som ubehandlet depression eller angst
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan give informeret samtykke eller ikke har en pårørende der kan hjælpe med beslutningen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Landspitali	Reykjavik	Island
Sanos A/S	Gandrup	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer	28.04.2025
Island	rekrutterer	28.04.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Acetylcysteine Amide

NPI-001 (AT-001) er et undersøgelseslægemiddel, der tages gennem munden og er udviklet til behandling af Alzheimers sygdom. Dette lægemiddel testes for at se, om det kan hjælpe patienter med mild kognitiv svækkelse eller let demens forårsaget af Alzheimers sygdom. Lægemidlet undersøges for at vurdere, hvor sikkert det er at tage, og om det kan have positive effekter på hjernen hos personer med denne sygdom.

Alzheimers sygdom – En progressiv neurologisk sygdom, der primært påvirker hukommelse og kognitive funktioner. Sygdommen opstår, når unormale proteiner som amyloid og tau ophobes i hjernen og danner plak og knuder, der beskadiger nervecellerne. De tidlige symptomer inkluderer glemsel af nylige begivenheder, problemer med at finde ord og vanskeligheder ved at udføre velkendte opgaver. Efterhånden som sygdommen udvikler sig, bliver symptomerne mere alvorlige og omfatter forvirring, personlighedsændringer og vanskeligheder med at genkende familie og venner. Patienterne mister gradvist evnen til at udføre daglige aktiviteter som at spise, påklæde sig og vedligeholde personlig hygiejne. Sygdommen påvirker også dømmekraft, planlægning og evnen til at navigere i velkendte omgivelser.

Forsøgs-ID:

2024-519497-39-00

Protokolkode:

AT-24-03

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny medicin (NPI-001) til behandling af mild Alzheimers sygdom og hukommelsesbesvær

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?