Afprøvning af medicinen LP352 mod krampeanfald hos personer med Dravet syndrom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en tilstand kaldet Dravet syndrom, som er en sjælden form for epilepsi der begynder i spædbarnsalderen. Dravet syndrom forårsager forskellige typer anfald, især motoriske anfald, som er anfald der påvirker kroppens bevægelser. Disse kan omfatte generaliserede tonisk-kloniske anfald, hvor hele kroppen bliver stiv og derefter ryster, samt andre typer som toniske anfald hvor musklerne bliver stive, kloniske anfald med rytmiske rystelser, og atoniske anfald hvor musklerne pludselig mister spændingen. Tilstanden påvirker både børn og voksne og kræver ofte behandling med flere forskellige anfaldsmediciner samtidig.

Studiet tester et lægemiddel kaldet LP352 for at undersøge om det kan reducere antallet af motoriske anfald hos personer med Dravet syndrom. Formålet med studiet er at vurdere hvor effektivt LP352 er til at behandle anfald ved denne tilstand. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten LP352 eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives. Dette er et fase 3 studie, hvilket betyder at lægemidlet allerede er blevet testet i tidligere stadier af forskning.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage deres sædvanlige anfaldsmediciner kaldet antiepileptiske lægemidler i stabile doser, mens de også får den nye behandling. Deltagerne eller deres pårørende skal føre dagbog over anfaldene gennem hele studieperioden. Lægemidlets sikkerhed og bivirkninger vil blive nøje overvåget gennem regelmæssige undersøgelser, blodprøver, hjertemålinger med elektrokardiogram, og vurderinger af generel sundhed og vækst hos børn. Studiet vil sammenligne hvor mange anfald deltagerne har før og under behandlingen for at måle lægemidlets effektivitet.

1 Baseline periode

Du vil gennemgå en baseline periode på 4 uger, hvor dit anfaldsmønster dokumenteres.

I denne periode vil du fortsætte med at tage dine nuværende krampestillende medicin i samme dosis som før.

Du eller din omsorgsperson skal hver dag notere alle tællelige motoriske anfald i en dagbog. Disse anfald omfatter generaliserede tonisk-kloniske anfald, toniske anfald, kloniske anfald, atoniske anfald og fokale motoriske anfald.

Der vil blive foretaget forskellige undersøgelser som blodprøver, fysiske undersøgelser og EKG (elektrokardiogram – en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet).

Du vil også udfylde spørgeskemaer om dit humør og eventuelle selvmordstanker.

2 Randomisering og opstart

Efter baseline perioden vil du blive tildelt enten LP352 (bexicaserin) eller placebo gennem tilfældig udvælgelse.

Hverken du eller dit behandlerteam vil vide, hvilken behandling du får, da dette er et dobbeltblindet studie.

Begge behandlinger gives som en oral opløsning (væske til indtagelse gennem munden).

Du vil begynde med at tage medicinen som supplement til dine eksisterende krampestillende midler.

3 Vedligeholdelsesperiode

Du vil fortsætte med at tage den tildelte behandling gennem hele vedligeholdelsesperioden.

Du skal fortsætte med at notere alle tællelige motoriske anfald i dagbogen hver dag.

Der vil være regelmæssige besøg hos behandlerteamet for at vurdere, hvordan du har det.

Ved hvert besøg vil der blive foretaget sikkerhedsundersøgelser, herunder blodprøver, fysiske undersøgelser, måling af vitale tegn (blodtryk, puls og temperatur) samt vægt og højde.

Du vil fortsætte med at udfylde spørgeskemaer om dit humør og velbefindende.

4 Løbende overvågning

Under hele studiet vil behandlerteamet overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uventede reaktioner på behandlingen.

Alle ændringer i dit helbred eller nye symptomer skal rapporteres til behandlerteamet.

Der vil blive taget regelmæssige EKG’er for at overvåge dit hjertes funktion.

Blodprøver vil blive taget for at kontrollere, om medicinen påvirker dine organer eller blodtal.

5 Afslutning af studiet

Når du har gennemført hele studieperioden, vil du stoppe med at tage studiemedicinen.

Der vil være et afsluttende besøg, hvor der foretages de samme undersøgelser som tidligere i studiet.

Du vil returnere til din normale behandling med krampestillende medicin efter studiet.

Alle resterende studiemedicin skal returneres til behandlerteamet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 2 og 65 år gammel på tidspunktet for screening
  • Du skal have fået stillet diagnosen Dravet Syndrom (en sjælden form for epilepsi) ifølge internationale retningslinjer og opfylde alle følgende krav:
    • Anfaldene startede, da du var mellem 1 og 20 måneder gammel, og du var ellers rask som spæd
    • Du skal have haft mindst én af disse anfaldtyper: langvarige generaliserede tonisk-kloniske anfald (krampeanfald der påvirker hele kroppen), hemicloniske anfald (rytmiske muskeltrækninger på den ene side af kroppen), myokloniske anfald (pludselige muskelryk), toniske anfald (muskelstivhed), atoniske anfald (pludseligt tab af muskelspænding), atypiske absenceanfald (kortvarige bevidsthedstab), fokale bevidste anfald (anfald der starter i én del af hjernen, mens du er ved bevidsthed), eller nonkonvulsiv status epilepticus (langvarige anfald uden synlige kramper)
  • Du skal opleve følgende typer af tællelige motoriske anfald (anfald der kan tælles og involverer bevægelser):
    • Generaliserede tonisk-kloniske anfald (krampeanfald der påvirker hele kroppen)
    • Toniske anfald på begge sider (muskelstivhed på begge sider af kroppen)
    • Kloniske anfald på begge sider (rytmiske muskeltrækninger på begge sider)
    • Atoniske anfald på begge sider med påvirkning af krop eller ben (pludseligt tab af muskelspænding)
    • Fokale motoriske anfald (anfald der starter i én del af hjernen og påvirker bevægelser, inklusive hemicloniske anfald)
    • Fokale til bilaterale tonisk-kloniske anfald (anfald der starter på den ene side og spreder sig til begge sider)
  • Du skal have haft i gennemsnit mindst 4 tællelige motoriske anfald per måned i de 3 måneder før screening
  • Du skal tage mellem 1 og 4 antiepileptiske lægemidler (medicin mod epilepsi) i en stabil dosis i mindst 4 uger før screening
  • Du skal være villig og i stand til at give skriftligt samtykke til deltagelse
  • Du, dine forældre eller din omsorgsperson skal være villige og i stand til at udfylde dagbøger gennem hele undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke bruger sikker prævention (gælder kvinder i den fødedygtige alder)
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har ustabil epilepsi (anfaldssygdom) som ikke er velkontrolleret
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft status epilepticus (langvarige anfald der ikke stopper af sig selv) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige neurologiske sygdomme udover Dravet Syndrom
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige psykiatriske lidelser der ikke er velbetandlede
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktiv kræftsygdom
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige immunsygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke studieresultaterne
  • Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre kliniske studier inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage hvis du har allergi over for studiemedicinen eller lignende stoffer
  • Du kan ikke deltage hvis du har misbrugsProblemer med alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan følge studieplanen eller møde op til kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lissabon Portugal

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Pavia Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Hospital Ruber Internacional Madrid Spanien
Gesellschaft Fuer Epilepsieforschung Bielefeld Tyskland
Hospital La Milagrosa S.A. Madrid Spanien
Filadelfia Dianalund Danmark
Universita’ Degli Studi Di Verona Verona Italien
Hospital Vithas Parque San Antonio Malaga Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Pohjois-Savon hyvinvointialue Kuopio Finland
Epilepsie Instellingen Nederland Stichting Zwolle Holland
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
Region Midtjylland Aarhus Danmark
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portugal
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne Brno-Stred Tjekkiet
Fakultni Thomayerova nemocnice Prag Tjekkiet
Zentrum für Psychiatrie Südwürttemberg Epilepsie Zentrum Bodensee Ravensburg Tyskland
Spcupk Kelbdv Vkklosqcxb Sx &dnaq Cxf Kp Vogtareuth Tyskland
Byoym Kqnokbwy Ugcpyegjpcpyn Srcdghcx Vbks Riga Letland
Hxkgoxkj Uzmxtarcxcbqv Rjjcpsii Dn Mftwxo Malaga Spanien
Arokmnhrvx Pdasncez Htyjkbis Dx Mrlqrsmnp Marseille Frankrig
Hbwpdikf Ugrlcfvtpa Cyntdgo Hxcvfhwa Helsinki Finland
Hgirjaro De Lp Shwyr Czrf I Sasm Pkz Barcelona Spanien
Uecdpzslsw Oq Azogzvz Edegem Belgien
Cievrh Hullwfqfyu E Ujusjjaopuzhi Dj Ccysiei Egxmpd Coimbra Portugal
Fvbndstr Nyajrsspv Bvji Brno Tjekkiet
Geawtj Uimynkerdw Fdqbrjoqh Frankfurt am Main Tyskland
Hagcrsmj Voyn dtbxqgkj Barcelona Spanien
Hfntdwph Ulxptwtignmiei Sqhmvljuro &oskzyb Hzhwlhf da Hdyhsqkdqlc Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
30.05.2025
Danmark Danmark
rekrutterer endnu ikke
30.05.2025
Finland Finland
rekrutterer endnu ikke
30.05.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
30.05.2025
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
30.05.2025
Italien Italien
rekrutterer
30.05.2025
Letland Letland
rekrutterer
30.05.2025
Portugal Portugal
rekrutterer
30.05.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
30.05.2025
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer endnu ikke
30.05.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
30.05.2025

Forsøgssteder

LP352 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling af Dravet syndrom. Dette lægemiddel er specifikt designet til at hjælpe med at reducere antallet af krampeanfald hos både børn og voksne, der lider af denne sjældne form for epilepsi. LP352 er stadig under udvikling og er ikke godkendt til almindelig brug endnu. I dette studie testes lægemidlet for at se, hvor godt det virker til at kontrollere de motoriske krampeanfald, der er karakteristiske for Dravet syndrom, samt for at undersøge dets sikkerhed og hvor godt patienterne tåler det.

Dravet Syndrome – Dette er en sjælden og alvorlig form for epilepsi, der typisk begynder i det første leveår. Sygdommen er karakteriseret ved langvarige anfald, der ofte udløses af feber eller varme. Børn med denne tilstand oplever forskellige typer af anfald, herunder motoriske anfald, der påvirker kroppens bevægelser. Sygdommen påvirker den normale hjerneudvikling og kan føre til udviklingsforsinkelse og kognitive udfordringer. Anfaldene bliver ofte sværere at kontrollere over tid, og børnene kan også udvikle gangproblemer og adfærdsmæssige vanskeligheder. Tilstanden er typisk forårsaget af genetiske mutationer, der påvirker hjernens elektriske aktivitet.

Forsøgs-ID:
2024-514937-39-00
Protokolkode:
LP352-302
NCT ID:
NCT06660394
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Et PET-MRI-studie med MPPF hos patienter med Dravet syndrom for at undersøge serotoninreceptorer i hjernestammen

    Rekrutterer

    1 1
    Frankrig
  • Et studie der undersøger effekten og sikkerheden af zorevunersen hos patienter med Dravet syndrom til reduktion af større motoriske anfald

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Polen Spanien Sverige