Sikkerhedsundersøgelse af zagociguat hos patienter med MELAS-syndrom – En opfølgende undersøgelse

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en behandling for personer med MELAS (mitokondrial encefalomyopati, mælkesyreophobning og slagtilfælde-lignende episoder), som er en sjælden arvelig sygdom der påvirker kroppens energiproduktion i cellerne. Sygdommen kan medføre forskellige symptomer, herunder muskelsvaghed, hovedpine, kramper og slagtilfælde-lignende episoder.

I dette studie anvendes lægemidlet zagociguat, som gives som tabletter til oral brug. Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed og hvordan personer med MELAS tåler behandlingen med zagociguat. Deltagerne vil modtage en daglig dosis på op til 15 mg af medicinen.

Studiet er en forlængelse af et tidligere studie, hvor deltagerne allerede har modtaget behandling med zagociguat. I dette opfølgende studie vil deltagerne fortsætte behandlingen i op til 156 uger, mens deres helbred bliver nøje overvåget gennem regelmæssige undersøgelser og blodprøver. Dette gøres for at sikre, at behandlingen er sikker ved langtidsbrug.

1 Indledende undersøgelse

Undersøgelse af egnethed til studiet gennem en screeningsproces

Gennemgang og underskrift af informeret samtykkeerklæring

Graviditetstest for kvindelige deltagere

2 Behandlingsstart

Start på behandling med zagociguat tabletter til oral brug

Dosis på 15 mg dagligt

Opstart af præventive foranstaltninger hvis relevant

3 Løbende opfølgning

Regelmæssige undersøgelser af:

– Vitale tegn og hjertekardiogram (EKG)

– Blodprøver og laboratorietest

– Knogletæthedsmåling (DEXA-scanning)

– Vurdering af sygdomstilstand med NMDAS-score

– Måling af forskellige biomarkører i blodet

4 Sikkerhedsovervågning

Løbende registrering af eventuelle bivirkninger

Regelmæssig vurdering af nyrefunktion

Måling af blodsukker (HbA1c)

Overvågning af hjertemarkører

5 Afslutning

Sidste dosis af studiemedicin

Afsluttende sundhedsundersøgelser

For mænd: Ingen sæddonation i 90 dage efter sidste dosis

For kvinder: Ingen ægdonation i 30 dage efter sidste dosis

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltagere skal underskrive en godkendt samtykkeerklæring før nogen studiespecifikke procedurer påbegyndes.
  • Deltagere skal have gennemført TIS6463-203 behandling gennem Periode 2 Uge 12 besøget.
  • For kvindelige deltagere gælder et af følgende krav:
    – Være postmenopausal (ingen menstruation i mindst 1 år) eller kirurgisk steril
    – Hvis i den fertile alder: må ikke være gravid ved screeningsbesøget og skal have negative graviditetstests
  • Deltagere i den fertile alder skal anvende en af følgende præventionsmetoder i mindst 90 dage efter sidste dosis:
    – Total afholdenhed fra heteroseksuel samkvem
    – Hormonel prævention (p-piller, vaginalring, p-plaster)
    – Spiral
    – Have en partner der er permanent steriliseret
  • Kvindelige deltagere i hormonbehandling skal bruge mindst én ikke-hormonal præventionsmetode
  • Mandlige deltagere må ikke donere sæd fra screeningsbesøget og indtil 90 dage efter sidste dosis
  • Kvindelige deltagere må ikke donere æg indtil 30 dage efter sidste dosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 18 år eller over 65 år kan ikke deltage i undersøgelsen
  • Personer, der har alvorlige hjertekarsygdomme eller ustabilt blodtryk
  • Personer, der har svær lever- eller nyresygdom
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Personer, der deltager i andre kliniske forsøg
  • Personer med ukontrolleret diabetes
  • Personer, der er allergiske over for studiemedicinen eller dens indholdsstoffer
  • Personer med alvorlige psykiske lidelser
  • Personer, der har haft slagtilfælde inden for de sidste 6 måneder
  • Personer, der ikke kan give informeret samtykke
  • Personer med svært nedsat immunforsvar
  • Personer med ukontrollerede infektioner
  • Personer, der tager medicin, som kan påvirke forsøgsresultaterne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Kazjkifg drd Uwmlybabrvjs Mddyagvq Ace München Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.09.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.09.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Zagociguat er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af MELAS-syndrom, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker kroppens energiproduktion. Dette lægemiddel testes for at se, hvor sikkert og effektivt det er ved langvarig behandling. Det er designet til at hjælpe med at forbedre energiproduktionen i cellerne hos patienter med MELAS.

Dette er et forlængelsesstudie, hvilket betyder, at det er en fortsættelse af en tidligere undersøgelse. Formålet er at indsamle mere information om lægemidlets sikkerhed over en længere periode hos patienter, der tidligere har deltaget i studier med dette lægemiddel.

Undersøgte sygdomme:

Mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes (MELAS) – En sjælden genetisk sygdom, der påvirker kroppens energiproduktion i cellerne. Tilstanden skyldes fejl i mitokondrierne, som er cellernes kraftværker. Sygdommen påvirker primært muskler og hjerne, hvor den kan forårsage forskellige neurologiske symptomer. Patienter oplever ofte episoder med hovedpine, kvalme og symptomer der minder om slagtilfælde. Tilstanden kan også medføre ophobning af mælkesyre i kroppen. MELAS viser sig typisk i barn- eller ungdommen, hvor symptomerne gradvist udvikler sig over tid.

Forsøgs-ID:
2024-517514-15-00
Protokolkode:
TIS6463-204
NCT ID:
NCT06961344
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sonlicromanol til behandling af voksne patienter med primær mitokondrie-sygdom forårsaget af DNA-variant 3243A>G

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Danmark Frankrig Tyskland Italien Holland
  • Afprøvning af lægemidlet zagociguat til behandling af MELAS-syndrom (en sjælden mitokondriesygdom)

    Rekrutterer ikke

    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien