Dette studie undersøger behandling af hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH), som er en sjælden immunsygdom hos børn. Sygdommen påvirker immunsystemet og får det til at overreagere, hvilket kan føre til alvorlig inflammation i kroppen. Formålet med studiet er at undersøge, hvordan patienter reagerer på behandling med lægemidlet ruxolitinib (også kendt som Jakavi) sammen med binyrebarkhormon som førstevalgsbehandling indtil knoglemarvstransplantation.
Behandlingen gives som tabletter, der indtages gennem munden. Jakavi findes i forskellige styrker (5 mg, 10 mg, 15 mg og 20 mg tabletter), og den daglige dosis kan justeres op til 100 mg. Behandlingsperioden kan vare op til 8 uger, og den samlede mængde medicin, der gives i løbet af behandlingen, kan være op til 5750 mg.
Dette er et fase 2-studie, hvilket betyder, at lægemidlet allerede er blevet testet for sikkerhed hos mennesker, men nu undersøges det specifikt for denne sygdom. Studiet vil blive gennemført på flere forskellige hospitaler for at vurdere, hvor godt behandlingen virker hos børn med primær HLH, før de får en knoglemarvstransplantation.



Frankrig