Myelodysplastiske syndromer er en gruppe blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Dette kan føre til trombocytopeni, som betyder et lavt antal blodplader i blodet. Blodplader er vigtige for blodets evne til at størkne, og når der er for få, kan det føre til øget blødningsrisiko. Dette studie undersøger behandling med medicinen eltrombopag sammenlignet med placebo hos patienter med lav- eller mellemrisiko myelodysplastiske syndromer.
Formålet med studiet er at vurdere hvor godt eltrombopag virker til at øge antallet af blodplader og forbedre patienternes tilstand. Studiet gennemføres i to faser, hvor den første fase undersøger hvor mange patienter, der opnår en fuldstændig eller delvis forbedring af deres sygdom samt medicinens sikkerhed og tolerabilitet. Den anden fase fokuserer på hvor længe forbedringen af blodpladetallet varer og den langsigtede sikkerhed ved behandlingen.
Under studiet vil deltagerne modtage enten eltrombopag eller placebo i en behandlingsperiode på seks måneder, efterfulgt af en opfølgningsperiode. Læger vil overvåge patienternes blodprøver regelmæssigt og vurdere deres generelle helbred. Studiet vil også undersøge hvor ofte patienterne har brug for blodpladetransfusioner, deres livskvalitet og eventuelle bivirkninger ved behandlingen. Patienter kan fortsætte med andre accepterede behandlinger som blodmangelmedicin eller stoffer, der stimulerer produktionen af hvide blodlegemer, hvis de allerede modtager disse.
Italien 
