Dette studie undersøger børn med Prader-Willi syndrom, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker mange dele af kroppen og kan forårsage problemer med vækst, muskeltone og appetit. Studiet følger børn, der tidligere har deltaget i et klinisk forsøg kaldet OTBB3, hvor de blev behandlet med en medicin, samt en gruppe børn med samme sygdom, som ikke har fået denne behandling. Formålet med studiet er at bekræfte den langsigtede sikkerhedsprofil hos alle børn med Prader-Willi syndrom, der er blevet behandlet i OTBB3-studiet.
Studiet er designet som et opfølgningsstudie, der vil følge børnene i op til 4 år. Der vil være to grupper af børn: en gruppe, der tidligere har fået behandling i OTBB3-studiet, og en gruppe, der aldrig har fået denne behandling. Forskerne vil overvåge børnenes helbred og registrere eventuelle bivirkninger eller alvorlige hændelser, der måtte opstå. De vil også holde øje med udviklingen af andre sygdomme, der ofte forekommer sammen med Prader-Willi syndrom.
Under studiet vil forskerne indsamle oplysninger om medicin, operationer og genoptræning, som børnene måtte få, herunder hvilken type behandling det drejer sig om, i hvilken alder behandlingen starter og stopper, samt dosering eller hyppighed. Besøgene vil blive planlagt sammen med børnenes rutinemæssige konsultationer for at gøre det så praktisk som muligt for familierne.
Frankrig 
