Test af ny medicin (PBF-999) til behandling af Prader-Willi syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af patienter med Prader-Willi syndrom, som er en sjælden genetisk lidelse der påvirker mange dele af kroppen. Personer med denne tilstand har ofte problemer med overvægt, konstant sultfornemmelse, muskelsvaghed og læringsvanskeligheder. Studiet vil teste et nyt lægemiddel kaldet PBF-999 for at undersøge hvor sikkert og effektivt det er til behandling af denne tilstand.

Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af PBF-999 hos patienter med Prader-Willi syndrom over en periode på 28 dage og 90 dage. Deltagerne vil få det nye lægemiddel og blive nøje overvåget for at se hvordan deres krop reagerer på behandlingen. Læger vil også måle hvor meget af lægemidlet der optages i blodet og hvor hurtigt kroppen behandler det, hvilket kaldes farmakokinetik.

Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser hvor læger vil kontrollere deres generelle helbred og registrere eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver for at måle lægemidlets koncentration og deltagerne eller deres plejere vil udfylde spørgeskemaer om symptomer og livskvalitet. Studiet involverer både fysiske målinger og biologiske markører for at få et komplet billede af hvordan behandlingen påvirker patienternes tilstand.

1 Første besøg og baseline evaluering

Du vil gennemgå en grundig medicinsk undersøgelse for at fastslå dit udgangspunkt før behandlingen begynder.

Der vil blive taget blodprøver og andre nødvendige tests for at måle dit helbred og sikkerhed.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dit velbefindende og symptomer.

Din body mass index (BMI) vil blive målt, hvis du er voksen.

Det vil blive bekræftet, at du har en pålidelig omsorgsperson, som har passet dig i mindst 6 måneder.

2 Start på studiebehandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til at få enten PBF-999 eller placebo (en inaktiv kapsel, der ligner den rigtige medicin).

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får, før studiet er færdigt.

Du vil få kapsler, som skal tages som anvist af studiepersonalet.

Behandlingsperioden vil vare i 28 dage med mulighed for forlængelse til 90 dage.

3 Daglig medicinhåndtering

Du skal tage de udleverede kapsler på det angivne tidspunkt hver dag.

Det er vigtigt at tage medicinen nøjagtigt som foreskrevet af studiepersonalet.

Din omsorgsperson kan hjælpe med at sikre, at medicinen tages korrekt og til tiden.

4 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have planlagte besøg på klinikken under hele behandlingsperioden.

Ved hvert besøg vil studiepersonalet kontrollere dit helbred og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvordan medicinen påvirker din krop.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om, hvordan du har det.

5 Overvågning af sikkerhed

Studiepersonalet vil nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger (utilsigtede reaktioner på medicinen).

Din vægt vil blive kontrolleret regelmæssigt for at sikre, at der ikke sker uventede ændringer.

Du skal rapportere alle ændringer i dit helbred eller ubehag til studiepersonalet.

6 Måling af medicinens virkning

Blodprøver vil blive taget på specifikke tidspunkter for at måle mængden af medicin i dit blod.

Disse målinger kaldes farmakokinetik og hjælper forskerne med at forstå, hvordan kroppen behandler medicinen.

Prøverne vil blive taget inden for de første 3 timer efter, at du har taget medicinen.

7 Evaluering af symptomer

Du vil udfylde HQ-CT spørgeskema efter behandlingsperioden for at vurdere ændringer i dine symptomer.

Din læge vil udfylde et CGIC spørgeskema (Clinical Global Impression of Change) for at bedømme din samlede forbedring.

Disse spørgeskemaer hjælper med at måle, om behandlingen har haft en positiv effekt.

8 Afslutning af behandling

Efter 28 dage vil den første behandlingsperiode være afsluttet.

Afhængigt af studieprotokollen kan behandlingen forlænges til 90 dage.

Du vil gennemgå en afsluttende medicinsk undersøgelse for at vurdere din tilstand.

9 Opfølgning efter behandling

Efter at behandlingen er stoppet, vil der være opfølgningsbesøg for at overvåge dit helbred.

Studiepersonalet vil fortsætte med at spørge om eventuelle sene bivirkninger.

Du vil blive bedt om at rapportere enhver ændring i dit helbred i den efterfølgende periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 12 og 65 år gammel, når du skriver under på samtykket til at deltage
Du skal have en bekræftet diagnose af Prader-Willi Syndrom baseret på en genetisk test, der kaldes en DNA-methyleringstest
Hvis du er voksen, må dit BMI (kropsmasseindeks – et mål for forholdet mellem din vægt og højde) ikke være højere end 65
Hvis du er voksen, må din vægt ikke have ændret sig med mere end 10% i de sidste 3 måneder før undersøgelsen starter
Du skal sige ja til at deltage, og du skal have en pålidelig omsorgsperson (en person der har taget sig af dig i mindst 6 måneder), som også skal give skriftligt samtykke
Hvis du er under 18 år, skal dine forældre også give deres samtykke
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, en seksuelt aktiv mand, eller partneren til en deltager, skal du bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse), som lægen godkender

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år eller over 65 år
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjertesygdomme – det betyder problemer med hjertet der kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret diabetes – det betyder sukkersyge hvor blodsukkeret ikke er stabilt trods behandling
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har psykiatriske lidelser der ikke er stabile – det betyder sindssygdomme eller mentale problemer som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinske studier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har overfølsomhed over for studiemedicinen – det betyder allergiske reaktioner
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at synke medicin
Du kan ikke deltage hvis du har mavesår eller andre alvorlige mave-tarm problemer
Du kan ikke deltage hvis du har haft krampeanfald inden for det sidste år – det betyder epileptiske anfald
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå eller følge studieinstruktionerne
Du kan ikke deltage hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Pfuj Thhxq Hqsaxxai Uygqpjyczlgm	Sabadell	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Spanien	rekrutterer ikke	30.01.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Pbf-999

PBF-999 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for patienter med Prader-Willi syndrom. Dette lægemiddel er stadig under udvikling og er ikke endnu godkendt til almindelig brug. I dette studie vil forskerne teste, om PBF-999 kan være sikkert og effektivt til at behandle symptomerne på Prader-Willi syndrom. Lægemidlet vil blive givet til patienter i 28 dage og 90 dage for at se, hvordan det virker, og om det forårsager bivirkninger.

Undersøgte sygdomme:

Prader-Willis syndrom

Prader-Willi syndrom – Dette er en sjælden genetisk lidelse, der opstår på grund af manglende eller defekte gener på kromosom 15. Syndromet påvirker mange dele af kroppen og forårsager problemer med vækst, metabolisme og adfærd. Personer med denne tilstand fødes typisk med svag muskeltonus, hvilket gør det svært at spise og tage på vægt i de første leveår. Efterhånden som barnet vokser, udvikles der en konstant følelse af sult, som kan føre til overspising og vægtøgning. Syndromet påvirker også den intellektuelle udvikling, hvor de fleste personer har mild til moderat indlæringsvanskeligheder. Hormonelle problemer er også almindelige og kan påvirke vækst og seksuel udvikling.

Forsøgs-ID:

2022-501462-22-00

Protokolkode:

PBF-999CT-04

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny medicin (PBF-999) til behandling af Prader-Willi syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?