Undersøgelse af nusinersen-behandling via ThecaFlex-system hos personer med spinal muskelatrofi (SMA)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger spinal muskelatrofi, som er en sygdom der påvirker nervecellerne i rygmarven og fører til muskelsvækkelse. Behandlingen der studeres er nusinersen (også kaldet BIIB058), som er et lægemiddel der gives direkte ind i væsken omkring rygmarven. Studiet sammenligner to forskellige måder at give medicinen på: den sædvanlige metode kaldet lumbal punktion og et nyt system kaldet ThecaFlex DRx™ systemet.

Formålet med studiet er at undersøge hvordan kroppen behandler nusinersen når det gives gennem det nye ThecaFlex DRx system sammenlignet med den almindelige metode. Forskerne vil måle hvor meget af medicinen der findes i blodet efter behandlingen og hvor hurtigt kroppen optager og behandler lægemidlet. Dette kaldes for farmakokinetisk profil, som betyder hvordan medicinen bevæger sig gennem kroppen over tid.

Deltagerne i studiet får allerede nusinersen som deres normale behandling hver 4. måned. Under studiet vil de få medicinen givet gennem begge metoder på forskellige tidspunkter, så forskerne kan sammenligne hvordan kroppen reagerer på hver måde. Der vil blive taget blodprøver i de første 24 timer efter hver behandling for at måle mængden af medicin i blodet. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder at både deltagerne og forskerne ved hvilken behandling der gives.

1 Indledende evaluering og forberedelse

Du vil gennemgå en indledende evaluering for at bekræfte, at du opfylder kravene til undersøgelsen. Dette inkluderer bekræftelse af, at du allerede er tilmeldt PIERRE-undersøgelsen og modtager regelmæssig behandling med nusinersen.

Du skal være på vedligeholdelsesbehandling med nusinersen 12 mg hver 4. måned. Din sidste dosis skal være givet for præcis 4 måneder siden (plus eller minus 2 uger) før du starter i denne undersøgelse.

Der vil blive taget en blodprøve før behandlingen for at måle det nuværende niveau af medicin i dit blod.

2 Administration af nusinersen via standard lumbalpunktur

Du vil modtage din første dosis nusinersen 12 mg via standard lumbalpunktur. Lumbalpunktur betyder, at medicinen gives direkte ind i væsken omkring din rygmarv ved hjælp af en tynd nål, der indsættes i den nedre del af ryggen.

Dette er den samme metode, du normalt får din nusinersen-behandling med.

3 Blodprøvetagning efter standard lumbalpunktur

Der vil blive taget blodprøver på forskellige tidspunkter efter din behandling for at måle, hvor meget nusinersen der er i dit blod.

Blodprøver vil blive taget i løbet af de første 24 timer efter, at du har fået medicinen. De præcise tidspunkter vil blive fastlagt af undersøgelsesteamet.

4 Pause mellem behandlinger

Der vil være en periode mellem den første og anden behandling. Denne pause sikrer, at medicinen fra den første dosis er blevet behandlet af din krop, før den næste behandling gives.

5 Administration af nusinersen via ThecaFlex DRx system

Du vil modtage din anden dosis nusinersen 12 mg via ThecaFlex DRx systemet. Dette er et nyt medicinsk udstyr, der også giver medicinen direkte ind i væsken omkring din rygmarv, men på en anden måde end standard lumbalpunktur.

ThecaFlex DRx systemet er designet til at levere medicinen på en mere præcis måde sammenlignet med standard lumbalpunktur.

6 Blodprøvetagning efter ThecaFlex DRx administration

På samme måde som efter den første behandling vil der blive taget blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle nusinersen-niveauet i dit blod.

Blodprøver vil igen blive taget i løbet af de første 24 timer efter behandlingen med ThecaFlex DRx systemet.

7 Sammenligning og analyse

Forskerne vil sammenligne resultaterne fra de to forskellige administrationsmåder ved at analysere dine blodprøver.

De vil måle det højeste niveau af nusinersen i dit blod efter hver behandling og den samlede mængde medicin i dit blod over de første 24 timer.

Denne sammenligning vil hjælpe med at forstå, hvordan din krop behandler nusinersen, når det gives via ThecaFlex DRx systemet sammenlignet med standard lumbalpunktur.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have diagnosen spinal muskelatrofi, som er en sygdom der påvirker musklerne og nerverne
Du skal allerede få behandling med nusinersen medicin i den normale vedligeholdelsesdosis på 12 milligram hver 4. måned
Det skal være mindst 4 måneder (plus eller minus 2 uger) siden din sidste nusinersen behandling, før du kan få studiebehandlingen
Du skal allerede være tilmeldt PIERRE studiet for at kunne deltage i PIERRE-PK studiet
Du skal få din studiebehandling gennem lumbalpunktur, som betyder at medicinen gives gennem en lille nål i ryggen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er gravid eller ammer
Du har en aktuel infektion i kroppen
Du har feber på undersøgelsesdagen
Du har problemer med blodets evne til at størkne (koagulation) – dette betyder at dit blod ikke kan danne blodpropper normalt
Du tager medicin, der fortynder blodet (antikoagulantia) – disse lægemidler gør blodet mindre tykt og reducerer risikoen for blodpropper
Du har haft en allergisk reaktion over for nusinersen tidligere
Du har en blodpladetal under 100.000 per mikroliter – blodplader er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger
Du har alvorlige nyreproblemer
Du har alvorlige leverproblemer
Du har en aktiv kræftsygdom, der kræver behandling
Du har strukturelle problemer i rygmarvskanalen, der kan gøre behandlingen farlig
Du har tidligere haft alvorlige komplikationer ved lumbalpunktur – dette er en procedure hvor en tynd nål føres ind i rygmarvskanalen
Du har en hjerte-kar-sygdom, der er ustabil eller ikke er under kontrol
Du deltager i andre kliniske undersøgelser med eksperimentel medicin
Du har fået anden eksperimentel behandling inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Osrodek Badan Klinicznych Przy Szpitalu Specjalistycznym Im. Ludwika Rydygiera W Krakowie Sp. z o.o.	Krakow	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki	Łódź	Polen
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum)	München	Tyskland
Cpkluy Cgduqyn Nzth	Milan	Italien
Ukubmgdjeoqrnnjktnums Exbit Aoz	Essen	Tyskland
Acnqujdfxo Psvulqmh Hxubjage Dl Maexcwynj	Marseille	Frankrig
Frbtwqerf Phsm Lv Isykslbgfrfvz Bomfprjbb Dzq Hxfptebl Ukjogjrxxpvfz Lf Pnu	Madrid	Spanien
Hgqgvfrw Uqvlvlaohaozs Rqologni Da Msqcpv	Malaga	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	31.03.2025
Italien	rekrutterer ikke	31.03.2025
Polen	rekrutterer endnu ikke	31.03.2025
Spanien	rekrutterer	31.03.2025
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	31.03.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Nusinersen

Nusinersen (BIIB058) er et lægemiddel, der bruges til behandling af spinal muskelatrofi, en sjælden genetisk sygdom, der påvirker musklerne. Dette lægemiddel virker ved at hjælpe nervecellerne med at producere et protein, som er vigtigt for, at musklerne fungerer normalt. I dette studie gives nusinersen gennem to forskellige metoder for at sammenligne, hvordan kroppen optager og behandler medicinen. Den ene metode er gennem ThecaFlex DRx systemet, og den anden er gennem en lumbalpunktur, som er den sædvanlige måde at give medicinen på.

Spinal muskelatrofi – En arvelig sygdom der påvirker nervecellerne i rygmarven, som kontrollerer musklerne. Sygdommen opstår på grund af defekte gener, der forhindrer produktionen af et vigtigt protein kaldet SMN-protein. Dette protein er nødvendigt for, at motoriske nerveceller kan fungere normalt. Når disse nerveceller ikke fungerer ordentligt eller dør, mister musklerne gradvist deres styrke og funktion. Sygdommen påvirker primært de muskler, der er tættest på kroppens centrum, såsom dem i skuldrene, hofterne og ryggen. Over tid bliver musklerne svagere, og personer med denne tilstand kan opleve vanskeligheder med at bevæge sig og udføre daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:

2024-514239-21-00

Protokolkode:

295SM101

NCT ID:

NCT06555419

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af nusinersen-behandling via ThecaFlex-system hos personer med spinal muskelatrofi (SMA)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?