Dette kliniske studie undersøger en sjælden og alvorlig muskellidelse kaldet refraktær idiopatisk inflammatorisk myopati, som er en tilstand hvor kroppens immunsystem angriber musklerne og forårsager betændelse og svaghed. Når sygdommen kaldes refraktær, betyder det, at den ikke har reageret godt på tidligere behandlinger. Studiet sammenligner en ny behandling kaldet rapcabtagene autoleucel med andre tilgængelige behandlinger. Den nye behandling er en form for CAR-T celleterapi, hvor patientens egne immunceller tages ud af kroppen, modificeres i laboratoriet for at gøre dem mere effektive mod sygdommen, og derefter gives tilbage til patienten gennem en enkelt infusion i en blodåre.
Formålet med studiet er at undersøge om rapcabtagene autoleucel er bedre end andre behandlinger til at forbedre patienternes tilstand målt på en skala kaldet Total Improvement Score efter 52 uger. Deltagerne i studiet skal have en specifik type af antistoffer i blodet kaldet MSA-positive, som hjælper med at identificere dem, der kan have størst gavn af behandlingen. Alle deltagere skal tidligere have prøvet behandling med høje doser kortikosteroider og mindst to andre lægemidler uden tilstrækkelig forbedring af deres tilstand.
Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt enten den nye CAR-T celleterapi eller en anden behandling, som lægen vælger baseret på patientens individuelle behov. Studiet varer 52 uger, og deltagernes tilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem undersøgelser af muskelfunktion, lungefunktion og livskvalitet. Læger vil også følge patienternes sikkerhed ved at kontrollere vitale tegn, blodprøver og hjerterytme gennem hele forløbet.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 