Dette studie undersøger amyotrofisk lateral sklerose, også kendt som ALS, som er en sygdom der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven. Ved ALS nedbrydes de nerveceller, der kontrollerer musklerne, hvilket fører til muskelsvækkelse og tab af selvstændighed over tid. Studiet vil teste behandling med acetyl-L-carnitin, som er et naturligt forekommende stof i kroppen, der hjælper cellerne med at producere energi. Der vil blive testet to forskellige doser af medicinen dagligt.
Formålet med studiet er at vurdere, om acetyl-L-carnitin kan bremse forværringen af funktionsnedsættelse hos personer med ALS. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage en lav dosis, en høj dosis af medicinen eller placebo i 48 uger. Under studiet vil deltagernes evne til at udføre daglige aktiviteter som at synke, spise og gå blive målt ved hjælp af en standardiseret skala. Der vil også blive foretaget lungefunktionstest og blodprøver for at undersøge, hvordan medicinen påvirker sygdommen på celleniveau.
Studiet vil følge deltagerne i næsten et år, hvor de vil møde op til regelmæssige besøg for at få målt deres funktionsevne, livskvalitet og sikkerhed ved behandlingen. Alle deltagere skal allerede være i behandling med riluzol, som er standardbehandlingen for ALS. Blodprøver vil blive taget for at måle forskellige markører, der kan vise, hvordan sygdommen udvikler sig, og hvordan medicinen virker i kroppen.



Italien
