Recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa er en sjælden arvelig hudlidelse, hvor huden er meget skrøbelig og let får sår og blærer. Hos nogle patienter med denne tilstand kan der udvikle sig en type hudkræft kaldet pladecellekræft, som kan sprede sig til andre dele af kroppen eller blive meget svær at behandle lokalt. Når pladecellekræft ikke kan fjernes med operation eller har spredt sig, er det meget vanskeligt at behandle med de sædvanlige kræftbehandlinger som kemoterapi eller strålebehandling.
Dette studie undersøger, om et nyt lægemiddel kaldet rigosertib kan hjælpe patienter med fremskreden pladecellekræft, der er opstået som følge af recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa. Formålet med studiet er at finde ud af, om rigosertib er sikkert at bruge og om det kan få kræftsvulsterne til at blive mindre eller forsvinde helt. Rigosertib kan gives på to måder – enten som kapsler, der tages gennem munden dagligt i tre uger efterfulgt af en uge uden behandling, eller som en langsom indsprøjtning i en blodåre over 72 timer hver anden uge i de første 16 uger, og derefter hver fjerde uge.
Under studiet vil patienterne få regelmæssige undersøgelser for at se, hvordan kræften reagerer på behandlingen, og for at sikre, at lægemidlet er sikkert. Dette vil inkludere scanninger og blodprøver. Lægen vil også vurdere, hvordan behandlingen påvirker patientens livskvalitet. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både patienten og lægen ved, hvilken behandling der gives, og der bruges ikke placebo i dette studie.
Østrig 
