Dette studie undersøger en særlig form for Parkinsons sygdom, som er forbundet med en genetisk mutation kaldet LRRK2. Parkinsons sygdom er en neurologisk lidelse, der påvirker bevægelse og kan forårsage symptomer som rystelser, stivhed i muskler og langsomme bevægelser. Den form af Parkinsons sygdom, der undersøges i dette studie, opstår hos personer, der har arvet en bestemt genetisk forandring i LRRK2-genet. Behandlingen, der testes, er et eksperimentelt lægemiddel kaldet BIIB122, som sammenlignes med placebo.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af BIIB122 hos deltagere med LRRK2-associeret Parkinsons sygdom. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, hvilket betyder, at hverken deltagere eller forskere ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage BIIB122 eller placebo i en periode på 12 uger.
Under studiet vil forskerne overvåge deltagernes sikkerhed og måle forskellige biologiske markører i blod og urin for at forstå, hvordan lægemidlet påvirker kroppen. Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af Parkinsons sygdom og have fået verificeret gennem genetisk testning, at de bærer en sygdomsfremkaldende LRRK2-variant. Studiet vil følge deltagerne gennem den 12 uger lange behandlingsperiode for at vurdere både sikkerheden af lægemidlet og dets biologiske effekter.



Spanien
Tyskland 