Dette studie følger patienter med cerebral adrenoleukodystrofi, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker nervesystemet og binyrebarken. Sygdommen forårsager nedbrydning af den hvide substans i hjernen, hvilket kan føre til alvorlige neurologiske problemer. Patienterne i dette opfølgningsstudie har tidligere modtaget behandling med Lenti-D, også kendt som elivaldogene autotemcel eller eli-cel, som er en form for genterapi. Denne behandling bruges til at hjælpe kroppen med at producere et enzym, som den mangler på grund af sygdommen.
Formålet med dette studie er at overvåge den langsigtede sikkerhed og effektivitet af eli-cel behandlingen hos patienter, som har modtaget den i tidligere studier. Forskerne vil følge patienterne i op til 15 år efter, de fik behandlingen, for at se, hvordan den virker over tid og om der opstår bivirkninger. Dette er vigtigt for at forstå, hvordan genbehandlingen påvirker patienternes helbred på lang sigt.
Under studiet vil patienterne gennemgå regelmæssige undersøgelser, herunder neurologiske tests for at vurdere hjernefunktionen og MRI-scanninger for at se på hjernevævet. Forskerne vil også kontrollere for eventuelle komplikationer som kræft, immunsystemproblemer eller blodrelaterede lidelser. Patienterne vil blive fulgt tæt for at sikre, at eventuelle sundhedsproblemer opdages tidligt. Informationen fra dette studie vil hjælpe læger med at forstå, hvordan eli-cel behandlingen virker over mange år, og om den giver varige fordele for patienter med cerebral adrenoleukodystrofi.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Tyskland 
