Langtidsstudie af DCR-PHXC-behandling hos patienter med primær hyperoxaluri – test af sikkerhed og virkning på nyrefunktion

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Primær hyperoxalurie er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen producerer for meget oxalat, et stof der kan danne krystaller i nyrerne og andre organer. Denne tilstand kan føre til nyresten, beskadigelse af nyrerne og i alvorlige tilfælde nyresvigt. Der findes tre forskellige typer af primær hyperoxalurie, kaldet PH1, PH2 og PH3, hvor PH1 er den mest almindelige form. Denne undersøgelse er designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og virkning af DCR-PHXC, som er et lægemiddel der gives som injektion under huden.

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge, hvordan DCR-PHXC påvirker nyrefunktionen hos patienter med primær hyperoxalurie over en længere periode. DCR-PHXC er et eksperimentelt lægemiddel, der arbejder ved at reducere produktionen af oxalat i leveren. Undersøgelsen er åben, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilket lægemiddel der gives. Deltagerne vil være personer, der allerede har deltaget i tidligere undersøgelser med DCR-PHXC, eller søskende til sådanne deltagere.

Under undersøgelsen vil deltagerne få regelmæssige injektioner med DCR-PHXC og blive overvåget nøje gennem forskellige tests og undersøgelser. Disse inkluderer blodprøver for at måle nyrefunktionen, urinprøver for at måle oxalat-niveauer, billedundersøgelser for at se på nyrestensdannelse og spørgeskemaer om livskvalitet. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og sikre, at behandlingen er sikker for hver enkelt deltager. Undersøgelsen fortsætter over flere år for at forstå de langsigtede effekter af behandlingen på nyrefunktion og generel sundhed hos patienter med denne sjældne sygdom.

1 Tilmelding og indledende behandling

Du bliver tilmeldt undersøgelsen, hvis du tidligere har deltaget i et andet studie med DCR-PHXC eller er søskende til en person, der har gjort det. DCR-PHXC er det samme som nedosiran, som er medicinen i denne undersøgelse.

Hvis du kommer fra et tidligere studie, skal du starte i denne undersøgelse mellem 25 og 75 dage efter din sidste dosis af medicinen.

Du vil få nedosiran som en indsprøjtning under huden. Dette kaldes også en subkutan injektion.

2 Løbende behandling og overvågning

Du vil få regelmæssige indsprøjtninger med nedosiran under hele undersøgelsen. Den præcise dosis og hyppighed afhænger af din tidligere deltagelse og din tilstand.

Du vil blive overvåget for at se, hvordan medicinen påvirker din nyrefunktion. Dette måles gennem noget, der kaldes estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR), som er et mål for, hvor godt dine nyrer fungerer.

Du vil blive bedt om at samle urin i 24 timer på bestemte tidspunkter for at måle mængden af oxalat i din urin. Oxalat er et stof, som din krop producerer for meget af på grund af din sygdom.

3 Regelmæssige undersøgelser gennem året

På dag 90 og dag 180 vil der blive taget særlige målinger af oxalat i din urin for at se, hvor godt medicinen virker.

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at tjekke din nyrefunktion og sikre, at medicinen ikke giver bivirkninger.

Der vil blive foretaget fysiske undersøgelser, måling af vitale tegn (som blodtryk og puls) og hjerterytmeundersøgelser (EKG) for at overvåge din generelle sundhed.

Du vil blive spurgt om livskvalitet gennem spørgeskemaer for at se, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

4 Årlige evalueringer

Hvert år vil der blive foretaget omfattende evalueringer af din tilstand, herunder billedundersøgelser for at se på nyresten og kalkaflejringer i nyrerne.

Din læge vil registrere antallet af nyresten episoder du har haft i løbet af de sidste 12 måneder.

Der vil blive foretaget en grundig vurdering af, om du har udviklet alvorlig nyresygdom eller nyresvigt.

5 Langsigtet opfølgning

Denne undersøgelse fortsætter i flere år for at se de langsigtede effekter af nedosiran på din nyrefunktion og generelle sundhed.

Du vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger gennem hele undersøgelsesperioden.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder eller en mand med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under behandlingen og i mindst 12 uger efter den sidste dosis.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en bekræftet diagnose af primær hyperoxaluri (en sjælden sygdom, der påvirker nyrerne) gennem genetisk testning
Du skal enten have gennemført et tidligere studie med medicinen DCR-PHXC, eller være søskende til en person, der har gennemført studiet
Hvis du kommer fra et tidligere studie, skal du starte dette nye studie mellem 25-75 dage efter din sidste dosis
Hvis du er søskende til en tidligere deltager, skal du være under 18 år og opfylde alle andre krav
Din estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR) skal være mindst 30 mL/min – dette er et mål for, hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer
For spædbørn under 12 måneder skal kreatinin i blodet (et stof, der viser nyrefunktion) være under visse grænser
Hvis du er et barn og søskende til en tidligere deltager, skal du veje mindst 12,75 kg
Du skal have forhøjede værdier af oxalat i urinen (et stof, der kan skade nyrerne, hvis der er for meget)
Hvis du samler urin i 24 timer, skal værdierne være stabile mellem de to prøver
Hvis du er en mand med en kvindelig partner, der kan blive gravid, skal I bruge sikker prævention under studiet og i 12 uger efter
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under studiet og i 12 uger efter
Du må ikke være gravid eller amme, hvis du er kvinde
Du (eller dine forældre, hvis du er under 18) skal kunne give dit samtykke til at deltage i studiet
Hvis du er mellem 12-18 år, skal du også selv give din tilladelse til at deltage
I Holland skal børn mellem 0-5 år specifikt have PH1-typen af sygdommen for at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået en nyretransplantation – det vil sige en ny nyre fra en donor
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået en levertransplantation – det vil sige en ny lever fra en donor
Du kan ikke deltage, hvis du har fået dialyse inden for de sidste 6 måneder – dialyse er en behandling, der renser blodet, når nyrerne ikke fungerer godt nok
Du kan ikke deltage, hvis din eGFR er under 30 ml/min/1,73m² – eGFR er et mål for, hvor godt dine nyrer fungerer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig leversygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom, der ikke er stabil
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke studieresultaterne
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet medicinsk studie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom, der gør det svært at forstå og følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for studiemedicinenens bestanddele
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som forskerne mener kan påvirke studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario De Canarias	San Cristóbal de La Laguna	Spanien
Robert Debre University Hospital	Paris	Frankrig
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn	Bonn	Tyskland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Kbilrxarswyvnykmyux Btrh	Bonn	Tyskland
Ajglbmkxq Ump	Amsterdam	Holland
Hhevtncj Vvns dorlyqbx	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	01.02.2019
Holland	rekrutterer ikke	01.02.2019
Italien	rekrutterer ikke	01.02.2019
Norge	rekrutterer ikke	01.02.2019
Spanien	rekrutterer ikke	01.02.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	01.02.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Nedosiran

DCR-PHXC er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er designet til at behandle primær hyperoxaluri, en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen producerer for meget oxalat. Når der er for meget oxalat i kroppen, kan det skade nyrerne og forårsage nyresten. DCR-PHXC arbejder ved at hjælpe kroppen med at reducere mængden af oxalat, der produceres. I denne undersøgelse vil forskerne se på, om lægemidlet er sikkert at bruge over længere tid, og om det kan hjælpe med at beskytte nyrernes funktion hos patienter med denne sygdom.

Primær hyperoxaluri – En sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde et stof kaldet oxalat. Sygdommen opstår på grund af fejl i specifikke enzymer, der normalt hjælper med at behandle oxalat i leveren. Når disse enzymer ikke fungerer korrekt, ophobes oxalat i kroppen og udskilles i store mængder gennem urinen. Den høje koncentration af oxalat i urinen fører til dannelse af calciumoxalatkrystaller og sten i nyrerne. Over tid kan denne ophobning beskadige nyrerne og reducere deres funktion gradvist. Sygdommen kan også påvirke andre organer, når oxalat aflejres i væv rundt omkring i kroppen.

Forsøgs-ID:

2024-512260-54-00

Protokolkode:

DCR-PHXC-301

NCT ID:

NCT04042402

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af DCR-PHXC-behandling hos patienter med primær hyperoxaluri – test af sikkerhed og virkning på nyrefunktion

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?