Dette studie undersøger en sygdom kaldet Duchenne Muskeldystrofi, som er en sjælden arvelig muskelsygdom, der primært rammer drenge. Sygdommen forårsager progressiv muskelsvækkelse og muskeldegeneration, hvilket betyder at musklerne gradvist bliver svagere over tid. Deltagerne i dette studie er drenge, som ikke længere kan gå og er afhængige af kørestol. Studiet tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet ATL1102, som gives som indsprøjtninger under huden en gang om ugen. Formålet med studiet er at undersøge, om ATL1102 kan hjælpe med at bevare muskelfunktionen i armene og hænderne hos drenge med Duchenne Muskeldystrofi, som ikke længere kan gå.
Studiet består af to faser. I den første fase, som varer 25 uger, vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten ATL1102 i forskellige doser eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives. I den anden fase, som varer yderligere 24 uger, vil alle deltagere få ATL1102, og både deltagerne og lægerne vil vide, hvilken behandling der gives. Under hele studiet vil deltagernes muskelfunktion blive målt regelmæssigt ved hjælp af forskellige tests, der undersøger, hvor godt de kan bruge deres arme og hænder. Disse tests inkluderer målinger af gribstyrke og knibestyrke samt en samlet vurdering af, hvor godt de kan udføre forskellige bevægelser med deres overarme.
Deltagerne vil også få foretaget regelmæssige undersøgelser for at sikre deres sikkerhed, herunder blodprøver, hjerte- og lungefunktionstest samt generelle helbredsundersøgelser. Lungefunktionen måles ved spirometri, som er en test, hvor deltagerne puster i et apparat for at måle, hvor meget luft deres lunger kan rumme og hvor hurtigt de kan puste luften ud. Deres livskvalitet vil også blive vurderet gennem spørgeskemaer, som både deltagerne og deres forældre udfylder. Studiet overvåger nøje alle bivirkninger og sikkerhedsaspekter gennem hele forløbet for at sikre deltagernes velbefindende.
Bulgarien 
