Dette studie undersøger behandling af myelodysplastisk syndrom, som er en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Studiet fokuserer specifikt på patienter, der har en særlig genetisk ændring kaldet IDH1-mutation. Behandlingen består af medicinen AG-120, som er et lægemiddel designet til at blokere virkningen af den muterede IDH1-protein. Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt AG-120 er til at behandle myelodysplastisk syndrom hos patienter med denne specifikke mutation.
Studiet er opdelt i tre grupper af patienter kaldet kohorter A, B og C. Patienterne i gruppe A og B får AG-120 for at se, hvor godt medicinen virker på deres sygdom, mens gruppe C primært fokuserer på at vurdere medicinens sikkerhed og bivirkninger. Under behandlingen vil læger måle patienternes respons på medicinen ved at se på forbedringer i blodtal og generel sundhedstilstand. Dette måles på tidspunkter som 3 og 6 måneder efter behandlingens start.
Behandlingen foregår som en længerevarende proces, hvor patienterne regelmæssigt får AG-120 og møder op til kontrol hos lægen. Under studiet vil læger overvåge patienternes tilstand tæt og registrere eventuelle bivirkninger eller forbedringer. Studiet vil også følge, hvor længe behandlingen virker, og om sygdommen udvikler sig til en mere alvorlig form kaldet akut leukæmi over tid. Derudover undersøges der, hvordan den genetiske ændring IDH1-mutation ændrer sig under behandlingen.
Frankrig 
