Dette studie undersøger en ny behandling for svær seglcellesygdom, en arvelig blodsygdom der påvirker de røde blodceller. Den primære behandling i studiet er exagamglogene autotemcel (også kendt som CTX001), som er en type genterapi, hvor patientens egne blodstamceller modificeres ved hjælp af CRISPR-Cas9 genredigering. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af denne enkeltstående behandling.
Behandlingsforløbet omfatter flere trin. Først indsamles patientens egne blodstamceller, som derefter modificeres genetisk i laboratoriet. Før de modificerede celler gives tilbage til patienten, gives der forberedende behandling med busulfan. For at forbedre stamcelleindsamlingen anvendes også plerixafor. De modificerede stamceller gives tilbage til patienten gennem et drop i en blodåre.
Denne behandlingstilgang er designet til at øge produktionen af en særlig type hæmoglobin, som kan hjælpe med at forebygge de smertefulde kriser, der er karakteristiske for seglcellesygdom. Efter behandlingen vil patienterne blive fulgt nøje for at vurdere, hvordan de reagerer på behandlingen, særligt med fokus på deres evne til at danne nye, sunde blodceller og deres generelle helbredstilstand.
Belgien 
Italien 
