Langtidsstudie af fenfluramin til behandling af epileptiske anfald hos personer med Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger langvarig sikkerhed af medicinen ZX008 (også kaldet fenfluraminhydrochlorid) hos personer med sjældne krampesygdomme som Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom. Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom er begge former for epileptiske encefalopatier, som er alvorlige hjernesygdomme der forårsager mange forskellige typer kramper og ofte påvirker udvikling og indlæring. ZX008 gives som en flydende medicin gennem munden og bruges sammen med andre krampemediciner for at hjælpe med at kontrollere kramperne.

Formålet med dette studie er at vurdere den langvarige sikkerhed af ZX008 hos personer med disse sjældne krampelidelser. Dette er et forlængelsessttudie, hvilket betyder at det er beregnet til personer som allerede har deltaget i et tidligere studie med ZX008 og har fuldført det med tilfredsstillende resultat. Studiet vil fortsætte med at give deltagerne ZX008 i en længere periode for at se, hvordan medicinen påvirker dem over tid.

Under studiet vil deltagerne regelmæssigt blive undersøgt af læger for at overvåge deres sikkerhed og sundhed. Dette inkluderer blodprøver, måling af vitale tegn som blodtryk og puls, fysiske undersøgelser, neurologiske undersøgelser og elektrokardiogrammer (hjertescanning). Deltagerne vil også få taget doppler-ekkokardiogrammer (hjerteultralyd) og elektroencefalogrammer (hjernescanning) på bestemte tidspunkter. Læger og pårørende vil også vurdere, hvordan deltagernes kramper og generelle tilstand ændrer sig over tid.

1 Påbegyndelse af behandling

Du vil starte behandlingen med fenfluramin hydrochlorid (også kaldet ZX008), som er en væske til indtagelse gennem munden. Dette lægemiddel gives som Fintepla 2,2 mg/ml oral opløsning.

Lægemidlet gives som tillægsbehandling, hvilket betyder, at det gives sammen med dine andre lægemidler mod anfald.

Din læge vil bestemme den korrekte dosis og hvor ofte du skal tage medicinen baseret på din individuelle tilstand.

2 Løbende sikkerhedsovervågning

Under hele forsøgsforløbet vil dit helbred blive nøje overvåget gennem forskellige undersøgelser.

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere din blodssammensætning og organernes funktion.

Dine vitale tegn vil blive målt regelmæssigt, hvilket inkluderer blodtryk, puls, temperatur og åndedrætsfrekvens.

Du vil få foretaget en fysisk undersøgelse og en neurologisk undersøgelse for at vurdere dit nervesystems funktion.

3 Hjerte- og kredsløbsovervågning

Du vil få taget elektrokardiogram (EKG), som er en undersøgelse der måler hjertets elektriske aktivitet.

Du vil også få foretaget en doppler ekkokardiogram (ECHO), som er en ultralydsscannet af hjertet der viser hvordan det pumper blod.

4 Fysisk vækstovervågning

Din vægt og højde vil blive målt regelmæssigt for at følge din fysiske udvikling under behandlingen.

5 Yderligere undersøgelser efter geografisk placering

Hvis du deltager i Frankrig eller Nederlandene, vil du få taget røntgenbillede af brystet.

Hvis du deltager i Italien, vil du få foretaget elektroencefalogram (EEG), som er en undersøgelse der måler hjernens elektriske aktivitet.

6 Vurdering af behandlingseffekt

Din læge vil vurdere din samlede forbedring ved hjælp af en global indtryk-forbedring skala (CGI-I), både overordnet og for specifikke symptomer.

Din omsorgsperson vil også blive bedt om at vurdere din forbedring ved hjælp af den samme skala.

Lægen vil beregne den procentvise forbedring i din anfaldsbyrde, som er et mål for hvor meget dine anfald er blevet reduceret.

7 Rapportering af bivirkninger

Gennem hele forsøget vil alle bivirkninger eller uønskede hændelser blive registreret og rapporteret.

Du skal informere dit forsøgsteam om alle symptomer eller ændringer i dit helbred, uanset om du tror de er relateret til behandlingen eller ej.

8 Langtidsopfølgning

Dette er et forlængelsesforsøg, hvilket betyder at det fortsætter efter afslutningen af det oprindelige forsøg.

Formålet er at undersøge den langsigtede sikkerhed af fenfluramin hydrochlorid over en længere periode.

Du vil fortsætte med at tage medicinen og blive overvåget så længe det vurderes sikkert og gavnligt for dig.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være en mand eller en kvinde, der ikke er gravid eller ammer
Du skal have gennemført et tidligere hovedstudie med succes
Du skal have en sjælden anfaldssygdom, såsom epileptisk encefalopati – dette er en alvorlig form for epilepsi, der påvirker hjernens funktion
Du skal have gennemført et andet klinisk studie sponsoreret af Zogenix med lægemidlet ZX008 med succes
Din plejeperson skal være villig og i stand til at følge studiets procedurer, besøgsplan og være ansvarlig for håndteringen af studiemedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom – dette er særlige typer epilepsi med svære anfald
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan tåle eller har alvorlige bivirkninger fra medicinen ZX008
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med langtidssikkerheden ved brug af ZX008
Du kan ikke deltage, hvis du har haft dårlige oplevelser med at tolerere ZX008 over længere tid

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universita Cattolica Del Sacro Cuore	Rom	Italien
Hospital Ruber Internacional	Madrid	Spanien
Epilepsie Instellingen Nederland Stichting	Zwolle	Holland
Vitamed Galaj I Cichomski Sp. j.	Bydgoszcz	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer ikke	17.05.2019
Italien	rekrutterer ikke	17.05.2019
Polen	rekrutterer ikke	17.05.2019
Spanien	rekrutterer ikke	17.05.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Fenfluramine Hydrochloride

ZX008 (Fenfluramin hydrochlorid) er et lægemiddel, der gives som en væske, du tager gennem munden. Dette lægemiddel bruges sammen med andre anfaldsmedicin til at hjælpe med at kontrollere anfald hos patienter med sjældne anfaldslidelser. ZX008 virker i hjernen for at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af anfald. I dette studie undersøger forskerne, om det er sikkert at bruge ZX008 over en længere periode hos patienter med specielle former for epilepsi, som kan være meget svære at behandle med andre lægemidler alene.

Undersøgte sygdomme:

Lennox-Gastauts syndrom

Dravet syndrom – En sjælden og alvorlig form for epilepsi, der typisk begynder i det første leveår hos børn. Sygdommen er karakteriseret ved gentagne krampeanfald, der ofte udløses af feber eller varme. Anfaldene kan være af forskellige typer, herunder generaliserede tonisk-kloniske anfald og fokal epilepsi. Børn med Dravet syndrom udviser ofte forsinket udvikling og kan have kognitive udfordringer. Sygdommen er ofte modstandsdygtig over for traditionel epilepsibehandling. Tilstanden er forårsaget af mutationer i genet SCN1A, som påvirker natriumkanalernes funktion i nervecellerne.

Lennox-Gastaut syndrom – En alvorlig form for epilepsi, der typisk begynder i barndommen mellem 2-6 år. Syndromet er karakteriseret ved multiple typer krampeanfald, herunder atoniske anfald (drop attacks), toniske anfald og atypiske absencer. Børn med denne tilstand har ofte intellektuelle funktionsnedsættelser og udviklingsmæssige forsinkelser. EEG-undersøgelser viser karakteristiske langsomme spike-wave komplekser. Anfaldene er ofte svære at kontrollere med medicin og kan forekomme mange gange dagligt. Tilstanden forværres ofte over tid og kan påvirke barnets evne til at lære og udvikle sig normalt.

Forsøgs-ID:

2024-515680-61-00

Protokolkode:

ZX008-1900(EP0215)

NCT ID:

NCT03936777

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af fenfluramin til behandling af epileptiske anfald hos personer med Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?