Afprøvning af lægemidlet ION-682884 til behandling af hjertesygdommen ATTR-CM (transthyretin amyloid kardiomyopati)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Transthyretin-medieret amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) er en sygdom, hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertemusklen og forårsager hjertesvigt. Disse aflejringer stammer fra et protein kaldet transthyretin, som normalt transporterer andre stoffer i kroppen, men som ved denne sygdom folder sig forkert og danner klumper i hjertet. Sygdommen kan være arvelig eller udvikle sig med alderen, og den fører til, at hjertet bliver tykt og stift, hvilket gør det svært for hjertet at pumpe blod effektivt rundt i kroppen.

Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af et nyt lægemiddel kaldet ION-682884 hos patienter med ATTR-CM. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om dette lægemiddel kan reducere risikoen for hjerterelaterede dødsfald og alvorlige hjerteproblemer sammenlignet med placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i to grupper, hvor den ene gruppe får det aktive lægemiddel og den anden gruppe får placebo, mens alle fortsætter med deres sædvanlige hjertebehandling.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget regelmæssigt gennem lægebesøg, hvor deres hjertets funktion bliver vurderet gennem forskellige undersøgelser som blodprøver, ekkokardiografi (en ultralydsundersøgelse af hjertet) og 6-minutters gangtest (en test hvor patienten går så langt som muligt på seks minutter for at måle fysisk kapacitet). Studiet vil også måle ændringer i livskvalitet og andre hjerteproblemer som indlæggelser på hospital på grund af hjertesvigt, hjerterytmeforstyrrelser eller hjerteanfald. Alle deltagere skal være villige til at tage vitamin A-tilskud som en del af behandlingen, da lægemidlet kan påvirke vitamin A-niveauerne i kroppen.

1 Screening og baselineundersøgelser

Du skal gennemgå omfattende undersøgelser for at bekræfte, at du er berettiget til at deltage i studiet. Dette inkluderer hjerteekkokardiografi (ultralyd af hjertet) for at måle tykkelsen af hjertevæggen, som skal være over 12 mm.

Der tages blodprøver for at måle NT-proBNP (et protein, der viser hjertestress). Dit niveau skal være mindst 600 pg/mL, eller 1200 pg/mL hvis du har atrieflimren (uregelmæssig hjerterytme).

Du skal have bekræftet tilstedeværelse af amyloid aflejringer i hjertet eller andre væv gennem særlig farvning eller scanning med radioaktivt materiale.

Der gennemføres genetisk test for mutationer i transthyretin (TTR) genet, hvis dette ikke allerede er gjort.

Du skal kunne gå mindst 100 meter i 6-minutters gangtest og have NYHA klasse I-III (mild til moderat hjertesvigt).

2 Randomisering og behandlingsstart

Du bliver tilfældigt tildelt til enten at modtage ION-682884 (det undersøgte lægemiddel) eller placebo (inaktiv injektionsvæske). Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får.

Placebo består af en steril, konserveringsmiddelfri opløsning med natriumklorid og riboflavin i injektionsvand.

Du skal fortsætte med at tage dine sædvanlige hjertemediciner i stabile doser gennem hele studiet.

Du skal tage vitamin A-tilskud som angivet i protokollen gennem hele studiet.

3 Behandlingsperiode med injektioner

Du får subkutane injektioner (injektioner under huden) med enten ION-682884 eller placebo.

Hver injektion indeholder 0,8 ml væske.

Injektionerne gives regelmæssigt i henhold til studieplanen gennem hele behandlingsperioden.

4 Løbende opfølgning og overvågning

Du skal møde op til regelmæssige besøg hos lægen for overvågning af din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Ved hvert besøg bliver du undersøgt for tegn på hjerte-kar-hændelser som hospitalsindlæggelser for hjertesvigt, hjertearytmier, hjertetilfælde eller slagtilfælde.

Der gennemføres regelmæssige 6-minutters gangtests for at måle din fysiske kapacitet.

Du udfylder KCCQ spørgeskemaer (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) for at vurdere din livskvalitet og symptomer.

Alle alvorlige hjerte-kar-hændelser og dødsfald bliver vurderet af en uafhængig ekspertkomité.

5 Afslutning af studiet ved uge 121

Studiet afsluttes efter 121 uger (cirka 2,3 år) af behandling.

Ved det afsluttende besøg bliver alle dine undersøgelser gentaget, inklusive 6-minutters gangtest og livskvalitetsspørgeskemaer.

Forskerne sammenligner resultaterne mellem gruppen, der fik ION-682884, og gruppen, der fik placebo.

Det primære mål er at se, om behandlingen reducerer antallet af hjerte-kar-dødsfald og alvorlige hjerte-kar-hændelser som hospitalsindlæggelser.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have amyloidose i hjertet (en sygdom hvor skadelige proteiner ophobes i hjertet) bekræftet gennem særlige undersøgelser som vævsprøver eller scanninger
Du skal have hjertesvigt (nedsat hjertefunktion) forårsaget af denne specielle type amyloidose, og du skal tidligere have været indlagt på hospital på grund af hjertesvigt eller have symptomer der kræver behandling med vanddrivende medicin
Dit hjerte skal have en vægtyk på mere end 12 millimeter målt ved en ultralydsskanning
Du skal have forhøjede værdier af NT-proBNP (et stof i blodet der viser hjertebelastning) – mindst 600 enheder, eller 1200 enheder hvis du har atrieflimren (uregelmæssig hjerterytme)
Din hjertesvigt skal være i NYHA klasse 1-3 (en skala der beskriver hvor meget hjertesvigten påvirker dit daglige liv, fra lette til moderate symptomer)
Du skal kunne gå mindst 100 meter i en 6-minutters gangtest
Du skal være villig til at blive testet for genetiske forandringer i TTR-genet hvis det ikke allerede er gjort
Du skal være villig til at tage A-vitamin tilskud som beskrevet i studiet
Hvis du tager medicin for hjertesvigt, skal doseringen have været uændret i mindst 2 uger før studiestart
Kvinder skal ikke være gravide eller amme, og skal enten være i overgangsalderen, steriliserede eller bruge sikker prævention
Mænd skal være steriliserede eller bruge sikker prævention sammen med deres partner hvis hun kan blive gravid

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, planlægger at blive gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en hjertetransplantation eller har planer om at få en hjertetransplantation inden for de næste 2 år
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en levertransplantation eller har planer om at få en levertransplantation inden for de næste 2 år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvor dine nyrer ikke fungerer godt nok
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige hjertesygdomme ud over den sygdom, som studiet handler om
Du kan ikke deltage, hvis du har haft et hjertestop eller alvorlige hjerterytmeforstyrrelser inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har lave blodtal (anæmi), hvilket betyder, at du har for få røde blodlegemer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, som kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller andre alvorlige sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som kan påvirke dit immunsystem på en måde, der kan være farlig
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at din forventede levetid er mindre end 12 måneder

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portugal
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Medical University Of Graz	Graz	Østrig
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Comite Entreprise Paul Papin	Angers	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Departemental Vendee	La Roche-sur-Yon	Frankrig
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre	Rom	Italien
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio	Pisa	Italien
Region Vaesterbotten	Umeå	Sverige
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spanien
Narodowy Instytut Kardiologii Stefana Kardynala Wyszynskiego Panstwowy Instytut Badawczy	Warszawa	Polen
Unidade Local De Saude Do Alto Ave E.P.E.	Guimarães	Portugal
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca	Murcia	Spanien
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.	Brügge	Belgien
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Ziekenhuis Oost Limburg	Genk	Belgien
Saarland University Hospital	Homburg	Tyskland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
Alexandra Hospital	Athen	Grækenland
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E.	Porto	Portugal
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne	Brno-Stred	Tjekkiet
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Rigshospitalet	København	Danmark
Universita’ Politecnica Delle Marche	Ancona	Italien
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E.	Lissabon	Portugal
Ibdncarxl Fmi Cyvjnfhu Afs Elrubblebrag Mskbphyp	Prag	Tjekkiet
Acwgklidmz Pwsmqfrv Husloqnf Dy Mjajktkqv	Marseille	Frankrig
Uecbsdbhgj Hdenhnin Ceuygff	Köln	Tyskland
Uutmkbnbpnexwrdpqnahk Moesqwss Azl	Münster	Tyskland
Utlnfzjfsaoyiladpqgbw Wceshfhtg Ata	Würzburg	Tyskland
Hmurqbpp Viko dkugvguw	Barcelona	Spanien
Kylnnyscn Srtbtsu Sskxvenyqlgoyku iq Jdqc Prpjd Id	Krakow	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	13.03.2020
Danmark	rekrutterer ikke	13.03.2020
Frankrig	rekrutterer ikke	13.03.2020
Grækenland	rekrutterer ikke	13.03.2020
Italien	rekrutterer ikke	13.03.2020
Polen	rekrutterer ikke	13.03.2020
Portugal	rekrutterer ikke	13.03.2020
Spanien	rekrutterer ikke	13.03.2020
Sverige	rekrutterer ikke	13.03.2020
Tjekkiet	rekrutterer ikke	13.03.2020
Tyskland	rekrutterer ikke	13.03.2020
Østrig	rekrutterer ikke	13.03.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Eplontersen

ION-682884 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for patienter med transthyretin-medieret amyloid kardiomyopati (ATTR-CM). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at behandle en sjælden hjertesygdom, hvor abnorme proteiner ophobes i hjertemusklen og forårsager, at hjertet ikke fungerer korrekt. ION-682884 gives sammen med den sædvanlige standardbehandling, som patienterne allerede modtager. Formålet med dette lægemiddel er at reducere risikoen for hjerte-kar-relaterede dødsfald og forebygge tilbagevendende hjerte-kar-problemer hos patienter med denne tilstand.

Transthyretin-medieret amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) – Dette er en hjertesygdom, hvor et protein kaldet transthyretin danner unormale aflejringer i hjertemusklen. Disse proteinaflejringer kaldes amyloid og ophobes gradvist i hjertevævet over tid. Sygdommen påvirker hjertets evne til at pumpe blod effektivt, da amyloidaflejringerne gør hjertemusklen stiv og mindre fleksibel. Efterhånden som tilstanden udvikler sig, bliver hjertet mindre i stand til at fyldes ordentligt med blod mellem hjerteslagene. Dette fører til symptomer som åndenød, træthed og hævelse i benene. Sygdommen forværres langsomt over tid, da flere amyloidaflejringer samler sig i hjertemusklen.

Forsøgs-ID:

2024-514434-20-00

Protokolkode:

ION-682884-CS2

NCT ID:

NCT04136171

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet ION-682884 til behandling af hjertesygdommen ATTR-CM (transthyretin amyloid kardiomyopati)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?