Undersøgelse af lægemidlet bempedoinsyre til behandling af børn og unge med arveligt forhøjet kolesterol (familiær hyperkolesterolæmi)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger heterozygotos familiær hyperkolesterolæmi, som er en arvelig lidelse, hvor kroppen producerer for meget kolesterol. Dette kan føre til forhøjede niveauer af det “dårlige” kolesterol i blodet og øge risikoen for hjertesygdom i en tidlig alder. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet bempedoic acid (også kendt som ETC-1002) hos børn i alderen 6 til 17 år, som allerede får behandling med andre kolesterolsænkende medicin, men stadig har for høje kolesterolniveauer.

Formålet med studiet er at undersøge, hvordan bempedoic acid optages og bruges i kroppen hos børn og unge, samt at vurdere medicinens sikkerhed. Under studiet vil deltagerne tage bempedoic acid tabletter en gang dagligt i 8 uger, mens de fortsætter med deres normale kolesterolbehandling. Forskerne vil tage blodprøver for at måle, hvor meget af medicinen der er i blodet, og hvordan den påvirker kolesterolniveauerne.

Studiet vil også undersøge, hvor let tabletterne er at sluge, og hvordan de smager for at sikre, at formuleringen er passende for børn. Efter de 8 ugers behandling vil deltagerne blive fulgt i yderligere tid for at overvåge eventuelle ændringer i deres kolesterolniveauer og generelle helbred. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagerne, deres forældre og lægerne ved, hvilken medicin der gives.

1 Start af behandling

Du starter behandlingen med bempedoinsyre ved det første behandlingsbesøg, som kaldes T1. Bempedoinsyre er et lægemiddel, der hjælper med at sænke kolesterol i blodet.

Du vil modtage filmovertrukne tabletter, som du skal synke hele. Dosis og hyppighed vil blive bestemt af lægen baseret på din alder og vægt.

Du skal fortsætte med at tage dine sædvanlige kolesterolsænkende lægemidler (kaldet LMT) i samme dosis, som du tog før undersøgelsen startede.

2 Daglig behandling i 8 uger

Du skal tage bempedoinsyre én gang dagligt i de næste 8 uger.

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme tidspunkt hver dag for at få det bedste resultat.

Du må ikke ændre dosis eller stoppe med at tage medicinen uden at tale med lægen først.

3 Blodprøver og målinger

Der vil blive taget blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle, hvor meget medicin der er i dit blod.

Den første blodprøve tages 4 timer efter du har fået den første dosis medicin.

Der vil også blive taget blodprøver for at måle dit kolesterolniveau, især LDL-kolesterol (det ‘dårlige’ kolesterol).

Nogle blodprøver skal tages, mens du har fastet, hvilket betyder, at du ikke må spise noget i flere timer før prøven.

4 Evaluering af medicinen

Du vil blive spurgt om, hvordan medicinen smager og hvor let den er at synke.

Dette hjælper med at vurdere, om formuleringen (den måde medicinen er lavet på) er passende for børn og unge.

5 Opfølgning efter behandling

Efter de 8 uger med daglig behandling vil der være en opfølgningsperiode på yderligere 8 uger (op til uge 16).

I denne periode vil der fortsat blive taget blodprøver for at se, hvordan dit kolesterolniveau udvikler sig.

Der vil blive målt ændringer i dit LDL-kolesterol, total kolesterol, non-HDL-kolesterol og hsCRP (et protein der viser betændelse i kroppen).

6 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele undersøgelsen vil lægen overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller problemer.

Du skal fortælle lægen om alle symptomer eller ændringer, du oplever under behandlingen.

Der vil blive foretaget forskellige tests for at sikre, at medicinen er sikker for dig.

Hvem kan deltage i forsøget?

Forældrene eller værgen skal være villige til at give skriftligt samtykke, og patienten skal også give samtykke, før eventuelle undersøgelser starter
Patienten skal være mellem 6 og 17 år gammel og kunne sluge tabletter
Patienten skal veje mindst 16 kg
Patienten skal have en diagnose af heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (en arvelig lidelse, hvor kroppen har svært ved at fjerne kolesterol fra blodet) før behandlingen starter. Diagnosen kan bekræftes på følgende måder:
- Gennem en positiv gentest, eller
- Gennem bestemte kolesterolværdier i blodet kombineret med familiehistorie af sygdommen
Patienten skal allerede være i behandling med godkendte lipidsænkende lægemidler (medicin der sænker fedtstoffer i blodet) i en stabil dosis i mindst 4 uger. Dette kan inkludere statiner (en type kolesterolsænkende medicin) og eventuelt andre typer medicin
Patienten skal have et LDL-kolesterolniveau (det “dårlige” kolesterol) på mindst 130 mg/dL mens de tager deres nuværende medicin
Kvindelige patienter må ikke være gravide eller planlægge at blive gravide inden for 30 dage efter den sidste dosis af studiemedicinen. De må ikke amme og skal enten være seksuelt inaktive eller bruge sikker prævention
Acceptable former for prævention inkluderer spiral, hormonelle præventionsmidler som p-piller, eller barrieremetoder som kondomer kombineret med sæddræbende skum eller gel

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 6 år eller over 17 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, som betyder at du har arvet en særlig type højt kolesterol fra en af dine forældre
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har svære lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for bempedoinsyre eller lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret sukkersyge, som betyder at dit blodsukker ikke er stabilt trods behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige muskelproblemer på grund af kolesterolmedicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom, der kræver øjeblikkelig behandling
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan tage tabletter eller kapsler
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan overholde studieplanens krav til besøg og blodprøver
Du kan ikke deltage, hvis din læge mener, at deltagelse ikke vil være sikkert for dig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Jerez de la Frontera	Jerez de la Frontera	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Region Midtjylland	Aarhus	Danmark
Rigshospitalet	København	Danmark
Hospital Universitario Reina Sofía	Cordoba	Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Akl dvz Bqhs Kriwnvf upl Jolokfmgskgnrfjeg	Hannover	Tyskland
Augjzkvgj Ujw	Amsterdam	Holland
Glquas Uvcadytyme Fhwhcejak	Frankfurt am Main	Tyskland
Pqsr Txgxr Hqkvrksj Usxqmhquneoh	Sabadell	Spanien
Ebmcqte Ubhsdkolrmfu Mvngvvi Cigopvu Rxemvmwmd (wrugtro Mzc	Rotterdam	Holland
Hsdexskc Utgvmxwsyynyu di A Cxdiox	A Coruña	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	01.08.2023
Holland	rekrutterer ikke	01.08.2023
Spanien	rekrutterer ikke	01.08.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.08.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Bempedoic Acid

Bempedoic acid er et lægemiddel, der bruges til at sænke kolesterolniveauet i blodet. Dette lægemiddel virker ved at blokere et enzym i leveren, som er ansvarligt for at producere kolesterol. Ved at reducere kroppens egen produktion af kolesterol hjælper bempedoic acid med at sænke det samlede kolesterolniveau. I dette studie undersøges det, hvordan lægemidlet fungerer hos børn og unge med en arvelig tilstand kaldet heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, som forårsager højt kolesterol fra en ung alder.

Undersøgte sygdomme:

Hyperkolesterolæmi

Heterozygous familiær hyperkolesterolæmi – En arvelig lidelse hvor personer har en defekt kopi af genet, der styrer fjernelsen af kolesterol fra blodet, mens den anden kopi er normal. Dette medfører, at kolesterolniveauet i blodet bliver betydeligt forhøjet fra fødslen. Sygdommen udvikler sig gradvist over tid, hvor det høje kolesterolniveau fører til ophobning af fedtaflejringer i blodkarrene. Disse aflejringer gør blodkarrene smallere og mindre fleksible, hvilket kan påvirke blodcirkulationen. Tilstanden er til stede fra fødslen, men symptomerne bliver ofte mere tydelige med alderen. Sygdommen påvirker både børn og voksne, og symptomerne kan variere fra person til person afhængigt af, hvor høje kolesterolniveauerne er.

Forsøgs-ID:

2024-515864-30-00

Protokolkode:

1002-041

NCT ID:

NCT05694260

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet bempedoinsyre til behandling af børn og unge med arveligt forhøjet kolesterol (familiær hyperkolesterolæmi)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?