Dette studie undersøger Duchenne Muskeldystrofi, en sjælden arvelig sygdom, der påvirker musklerne og forårsager gradvis muskelsvækkelse hos drenge. Sygdommen starter normalt i den tidlige barndom og forværres over tid, hvilket gør det sværere for børn at gå, løbe og udføre daglige aktiviteter. Studiet fokuserer på behandling med vamorolone, et lægemiddel, der er designet til at hjælpe med at bevare muskelfunktionen og reducere betændelse i musklerne uden nogle af de alvorlige bivirkninger, der ses med andre lignende behandlinger.
Formålet med dette studie er at indsamle information om sikkerheden og effektiviteten af langvarig behandling med vamorolone hos drenge, der tidligere har deltaget i andre studier med samme medicin. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives. Deltagerne vil fortsætte med at tage vamorolone og blive overvåget regelmæssigt af læger for at vurdere, hvordan medicinen påvirker deres tilstand over tid.
Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser, herunder røntgenoptagelser af rygsøjlen for at tjekke for knoglebrud, øjenundersøgelser for at overvåge for grå stær, og blodprøver for at kontrollere kroppens reaktion på medicinen. Læger vil også måle deltagerens højde, vægt og vurdere muskelfunktion gennem forskellige tests, såsom hvor hurtigt de kan rejse sig fra en stol og hvor langt de kan gå på seks minutter. Alle disse målinger hjælper med at forstå, hvordan vamorolone påvirker drengenes helbred og muskelfunktion over en længere periode.
Belgien 
Grækenland 
Holland 
Irland 
Spanien 
Tjekkiet 
