Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Vamorolone

Dette artikel handler om kliniske forsøg med Vamorolone. Forsøgene undersøger især sikkerhed og effekt ved langvarig behandling hos drenge med Duchenne muskeldystrofi, som allerede har deltaget i tidligere studier. Et centralt mål er at se på knoglebrud i ryghvirvler.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Der er registreret et interventionsstudie med Vamorolone, hvor forskerne giver behandlingen og følger deltagerne over tid.[1] Studiet har titlen “The GUARDIAN Study” og er beskrevet som et åbent forsøg, der samler oplysninger om sikkerhed og effektivitet ved langvarig behandling.[1]

Hvem forsøget er for

Forsøget er målrettet drenge med Duchenne muskeldystrofi.[1] Deltagerne skal have afsluttet tidligere studier med Vamorolone, så dette er en opfølgningsundersøgelse for en udvalgt gruppe.[1]

Studiedesign og fase

Studiet er i fase 3, som er et senere trin i klinisk udvikling, hvor man undersøger behandling i en større gruppe patienter.[1] Status er Authorised, og det planlagte antal deltagere er 65.[1]

Behandlingen, der er nævnt i forsøget, er AGAMREE 40 mg/ml oral suspension, som gives som oral behandling.[1] Den information bruges her kun som en del af forsøgsbeskrivelsen og ikke som en fuld lægemiddelbeskrivelse.[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste primære endepunkt er antallet af ryghvirvelbrud pr. 1000 person-år, vurderet ved central gennemlæsning af røntgenbilleder.[1] Et primært endepunkt er det vigtigste mål i et forsøg, fordi det viser, hvad forskerne især vil finde svar på.[1]

Studiets korte beskrivelse siger, at formålet er at vurdere sikkerheden ved langvarig behandling med Vamorolone hos drenge med DMD med fokus på ryghvirvelbrud.[1]

Hvad forsøget kan bidrage med

Dette forsøg er især relevant, fordi det følger børn og unge over længere tid og ser på et vigtigt sikkerhedsmål for knoglerne.[1] Resultaterne kan hjælpe med at vise, hvordan behandlingen klarer sig i en gruppe, der allerede har været med i tidligere Vamorolone-studier.[1]

Da der kun er ét registreret forsøg i de givne data, giver dette studie det vigtigste billede af den kliniske forskning, der er beskrevet her.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-512828-12-00 Phase 3 Duchenne Muscular Dystrophy Authorised 65

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Vamorolone? Forsøget undersøger sikkerhed og effektivitet ved langvarig behandling med Vamorolone hos drenge med Duchenne muskeldystrofi. Et vigtigt mål er at måle, hvor mange ryghvirvelbrud der opstår.
  • Hvem kan deltage i forsøget? Forsøget er for drenge med Duchenne muskeldystrofi, som tidligere har afsluttet studier med Vamorolone. Det er altså ikke et helt åbent forsøg for alle med sygdommen.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 3. Det betyder, at man undersøger behandlingen i en større gruppe for at få mere viden om sikkerhed og effekt.
  • Hvad er det vigtigste mål i forsøget? Det vigtigste mål er antallet af ryghvirvelbrud pr. 1000 person-år. Det måles ved central gennemlæsning af røntgenbilleder.
  • Hvad betyder det, at forsøget er åbent? Et åbent forsøg betyder, at både deltagere og forskere ved, hvilken behandling der gives. Det bruges ofte, når man vil følge behandling over længere tid.

Igangværende kliniske forsøg for Vamorolone

  • Langtidsstudie af lægemidlet vamorolon til drenge med Duchenne muskeldystrofi – undersøgelse af sikkerhed og virkning

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tjekkiet Grækenland Irland Holland Spanien

Ordliste

  • Duchenne muskeldystrofi: En arvelig muskelsygdom, hvor musklerne gradvist bliver svagere over tid.
  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie, hvor man undersøger en behandling i mennesker for at se, om den er sikker og virker.
  • Fase 3: Et senere trin i udviklingen af et lægemiddel, hvor man tester behandlingen i en større gruppe patienter.
  • Åbent studie: Et studie, hvor alle parter ved, hvilken behandling der gives.
  • Sikkerhed: Om en behandling kan gives uden uacceptable problemer for patienten.
  • Effektivitet: Hvor godt en behandling virker i praksis.
  • Ryghvirvelbrud: Et brud i en af knoglerne i rygsøjlen.
  • Røntgen: En billedundersøgelse, der bruger stråler til at se knogler og andre dele af kroppen.
  • Central gennemlæsning: Når billeder eller data vurderes af en fælles, uafhængig gruppe for at gøre vurderingen mere ensartet.
  • Person-år: En måde at måle hændelser over tid i en gruppe. Det tager højde for både antal personer og hvor længe de følges.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-512828-12-00