Dette studie undersøger myotoniske lidelser, som omfatter non-dystrofisk myotoni og myotonisk dystrofi type 1 eller 2. Disse sygdomme påvirker musklerne og forårsager muskelstivhed, der gør det svært for musklerne at slappe af efter sammentrækning. Behandlingen, der undersøges, er mexiletin, som også går under handelsnavnet Namuscla. Dette lægemiddel hjælper med at lindre symptomer på myotoni, hvilket er den muskelstivhed, der opstår ved disse sygdomme.
Formålet med studiet er at indhente yderligere information om den langsigtede sikkerhed og effekt af mexiletin til symptomatisk behandling af myotoni hos børn og unge. Dette er et opfølgningsstudie for patienter, som allerede har gennemført et tidligere studie kaldet MEX-NM-301 og har tolereret behandlingen godt. Deltagerne fortsætter med at tage mexiletin og bliver overvåget over en længere periode for at se, hvordan medicinen virker over tid, og om der opstår nogen bivirkninger.
Under studiet bliver deltagerne regelmæssigt undersøgt for at vurdere medicinens sikkerhed og hvor godt den virker. Dette inkluderer måling af muskelstivhed ved hjælp af skalaer, hvor deltagerne angiver, hvor stiv deres muskler føles. Der foretages også tests af grebsstyrke med særligt udstyr og målinger af, hvor hurtigt deltagerne kan åbne øjnene efter kraftig lukning af øjenlågene. Livskvaliteten måles også ved hjælp af spørgeskemaer, og der tages regelmæssige blodprøver og måles vitale tegn som blodtryk og puls for at overvåge sikkerheden af behandlingen.
Frankrig 
