Dette studie undersøger en sygdom kaldet trombotisk mikroangiopati forbundet med hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Trombotisk mikroangiopati er en alvorlig komplikation, der kan opstå efter en stamcelletransplantation, hvor små blodkar bliver beskadiget, hvilket kan føre til blodpropper, nedsat antal blodplader og skade på organer som nyrerne. Hæmatopoietisk stamcelletransplantation er en behandling, hvor syge eller beskadigede stamceller i knoglemarven erstattes med sunde stamceller fra en donor eller fra patienten selv.
Formålet med studiet er at teste, om medicinen ravulizumab kan hjælpe med at behandle denne komplikation bedre end placebo. Ravulizumab er et lægemiddel, der virker ved at blokere en bestemt del af kroppens immunsystem, som kan bidrage til sygdommen. Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin og hvem der får placebo, før studiet er afsluttet.
Under studiet vil deltagerne modtage enten ravulizumab eller placebo i en periode på 26 uger. Læger vil overvåge deltagernes tilstand nøje gennem forskellige undersøgelser og tests for at se, hvordan behandlingen virker. Før deltagerne kan starte i studiet, skal de være vaccineret mod visse infektioner, da medicinen kan påvirke immunsystemet. De deltagere, der ikke kan få disse vacciner, vil modtage forebyggende antibiotika i stedet for at beskytte mod infektioner.



Belgien
Frankrig
Grækenland
Holland
Italien
Polen
Spanien
Sverige
Tyskland