Undersøgelse af lægemidlet ravulizumab til behandling af blodpropper efter stamcelletransplantation hos voksne og unge

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet trombotisk mikroangiopati forbundet med hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Trombotisk mikroangiopati er en alvorlig komplikation, der kan opstå efter en stamcelletransplantation, hvor små blodkar bliver beskadiget, hvilket kan føre til blodpropper, nedsat antal blodplader og skade på organer som nyrerne. Hæmatopoietisk stamcelletransplantation er en behandling, hvor syge eller beskadigede stamceller i knoglemarven erstattes med sunde stamceller fra en donor eller fra patienten selv.

Formålet med studiet er at teste, om medicinen ravulizumab kan hjælpe med at behandle denne komplikation bedre end placebo. Ravulizumab er et lægemiddel, der virker ved at blokere en bestemt del af kroppens immunsystem, som kan bidrage til sygdommen. Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin og hvem der får placebo, før studiet er afsluttet.

Under studiet vil deltagerne modtage enten ravulizumab eller placebo i en periode på 26 uger. Læger vil overvåge deltagernes tilstand nøje gennem forskellige undersøgelser og tests for at se, hvordan behandlingen virker. Før deltagerne kan starte i studiet, skal de være vaccineret mod visse infektioner, da medicinen kan påvirke immunsystemet. De deltagere, der ikke kan få disse vacciner, vil modtage forebyggende antibiotika i stedet for at beskytte mod infektioner.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage ravulizumab (forsøgsmedicinen) eller placebo (inaktiv behandling). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Ravulizumab er et lægemiddel, der blokerer en del af immunsystemet kaldet komplement C5, som kan bidrage til din sygdom.

Behandlingen vil blive givet som infusion i en vene over flere timer på hospitalet.

2 Behandlingsperiode – 26 uger

Du vil modtage behandling i 26 uger (cirka 6 måneder).

Medicinen vil blive givet som 300 mg ravulizumab koncentrat til infusionsvæske eller tilsvarende mængde placebo.

Infusionerne vil blive givet på regelmæssige tidspunkter i henhold til studieprotokollen.

Under hele behandlingsperioden vil dit behandlingsteam overvåge din tilstand nøje.

3 Regelmæssige hospitalbesøg og undersøgelser

Du skal møde op til planlagte besøg på hospitalet gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at kontrollere dit helbred og se, hvordan behandlingen virker.

Dit behandlingsteam vil måle vigtige værdier som blodpladetal, hæmoglobin og nyrefunktion.

Der vil blive foretaget undersøgelser for tegn på hæmolyse (nedbrydning af røde blodlegemer) og andre sygdomsmarkører.

4 Overvågning af bivirkninger og sikkerhed

Dit behandlingsteam vil holde øje med eventuelle bivirkninger eller komplikationer.

Da ravulizumab påvirker immunsystemet, er der øget risiko for infektioner, især fra bakterier som meningokokker.

Du vil modtage forebyggende antibiotika for at beskytte mod disse infektioner gennem hele behandlingsperioden.

Hvis du oplever nye symptomer eller føler dig dårligere, skal du straks kontakte dit behandlingsteam.

5 Evaluering af behandlingseffekt

Hovedformålet er at måle hændelsesforelri overlevelse – tiden indtil død eller forværring af din tilstand opstår.

Dit behandlingsteam vil også overvåge din samlede overlevelse og kontrollere for tegn på bedring i dine blodværdier.

Der vil blive foretaget målinger af din nyrefunktion for at se, om behandlingen hjælper med at beskytte dine nyrer.

Alle disse målinger hjælper med at vurdere, om ravulizumab er effektivt til behandling af din tilstand.

6 Afslutning af behandlingsperioden

Efter 26 ugers behandling vil du få din sidste infusion af studie medicinen.

Dit behandlingsteam vil fortsætte med at overvåge dit helbred i en periode efter behandlingens ophør.

Du vil stadig skulle modtage forebyggende antibiotika i 8 måneder efter den sidste dosis ravulizumab for at beskytte mod infektioner.

Der vil blive foretaget afsluttende undersøgelser for at evaluere behandlingens langsigtede effekter.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 12 år eller ældre på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykkeformularen
  • Du skal have fået en stamcelletransplantation (en behandling hvor du får nye blodceller) inden for de sidste 12 måneder
  • Du skal have en sygdom kaldet TMA (en tilstand hvor små blodkar bliver blokeret), som skal opfylle alle disse krav:
    • Lavt antal blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) eller behov for blodpladetransfusion
    • Mindst ét af følgende tegn på at dine røde blodlegemer bliver ødelagt: højt niveau af et enzym kaldet LDH eller beskadigede røde blodlegemer set under mikroskop
    • Protein i urinen (tegn på nyreproblemer)
    • Lavt antal røde blodlegemer eller højt blodtryk
  • Din TMA-sygdom skal fortsætte i mindst 72 timer, selvom lægen har behandlet den tilstand, der udløste den
  • Du skal veje mindst 30 kg
  • Du skal være vaccineret mod meningokokker (bakterier der kan give hjernehindebetændelse), hvis det er muligt efter din transplantation. Hvis du er under 18 år, skal du også revaccineres mod andre bakterier, hvis muligt. Hvis du ikke kan få vaccinerne, skal du tage forebyggende antibiotika
  • Du skal bruge sikker prævention, hvis du kan blive gravid eller gøre andre gravide
  • Du skal kunne give dit samtykke til at deltage i undersøgelsen og følge alle reglerne i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 12 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, som ikke er under kontrol med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft, som betyder kræft der stadig vokser eller spreder sig, undtagen den kræft du fik knoglemarvstransplantationen for
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med hjerte, lunger, lever eller nyrer, som ikke skyldes din nuværende sygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en anden eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft en alvorlig allergisk reaktion over for den type medicin, der bruges i undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv hepatitis B eller C, som er virusinfektioner i leveren
  • Du kan ikke deltage, hvis du har HIV-infektion, som er et virus der svækker immunsystemet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har trombotisk trombocytopenisk purpura eller atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom, som er andre sygdomme der ligner den sygdom, undersøgelsen handler om
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at du er for syg til at deltage sikkert i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Casa Sollievo Della Sofferenza San Giovanni Rotondo Italien
Centre hospitalier universitaire de Liege Liège Belgien
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Udine Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou Thessaloniki Grækenland
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves Granada Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni Di Dio E Ruggi d’Aragona Salerno Italien
AORN San Giuseppe Moscati Avellino Avellino Italien
HELIOS Klinikum Berlin-Buch GmbH Berlin Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur Namur Belgien
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V. Brügge Belgien
Servei De Salut De Les Illes Balears Palma de Mallorca Spanien
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz Madrid Spanien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
Alexandra Hospital Athen Grækenland
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Hospital Universitario Central De Asturias Oviedo Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Evangelismos S.A. Athen Grækenland
Klinikum Chemnitz gGmbH Chemnitz Tyskland
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulm Tyskland
Universita’ Politecnica Delle Marche Ancona Italien
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Cvepjcltt Uproguujnkvgbf Slpfckzfq Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Uafvlrhdld Mpgvxgl Csjrze Hehwswhkwykoeuojs Hamborg Tyskland
Uybsbacshyys Mugyoaj Cklhkkh Gkzgxnsko Groningen Holland
Hljprwth Urjuexkeshkkv Dt Lb Peqcwhou Madrid Spanien
Iqqmepwu Cyueek Ddhszemvasyylornm L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Cgfnlt Hnvrvjwzrmt Rgaqgcst Dpfmguxcjrnmwz Angers Frankrig
Umyurirunnaxlh Cggdkso Ktrxqfcjn Gdańsk Polen
Uryduahprq Djeur Sketu Dd Rzmq Lj Sianxkbm Rom Italien
Apsljub Ogzgchctshy Urqcpjngdctky Cosrtmrksvjh Dcvsp Splyfe E Dtwjd Sbzjvau De Tcveny Turin Italien
Mxslhitwrovkzvutprwwwfoqxq Hlmbkupxzrdihrcd Halle Tyskland
Hquhuzsg Ukbodqnzarkgc Rqnungtr Dc Mbmzuf Malaga Spanien
Fuxjnyqql Prjm Ld Ioajdisulvnbb Bidleoqlr Dmb Hzbssfcr Uownvelctrokh Ld Pvn Madrid Spanien
Hjfjlrnm Db Lu Sdieh Ctaq I Sdra Pqn Barcelona Spanien
Hfwslvtr Vyzh dcwyxlrj Barcelona Spanien
Umpnbhugjo Gsipctn Hgmhtswh Agfgkrx Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.10.2020
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.10.2020
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
01.10.2020
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.10.2020
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.10.2020
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.10.2020
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.10.2020
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
01.10.2020
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.10.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ravulizumab er et lægemiddel, der bruges til at behandle en sjælden blodlidelse kaldet trombotisk mikroangiopati (TMA), som kan opstå efter knoglemarvstransplantation. Dette lægemiddel virker ved at blokere en del af kroppens immunsystem, der kan forårsage skade på små blodkar. Ravulizumab gives som en indsprøjtning direkte i blodårerne og hjælper med at beskytte blodkarrene og forbedre blodgennemstrømningen. I dette studie sammenlignes ravulizumab med placebo for at finde ud af, om det kan hjælpe patienter, der har udviklet TMA efter at have fået en knoglemarvstransplantation.

Undersøgte sygdomme:

Hematopoietisk stamcelletransplantation-associeret trombotisk mikroangiopati – Denne sygdom opstår som en komplikation efter stamcelletransplantation, hvor der sker beskadigelse af de små blodkar i kroppen. Tilstanden er karakteriseret ved dannelse af små blodpropper i de mindste blodkar, hvilket medfører nedbrydning af røde blodlegemer. Sygdommen påvirker primært nyrerne, hjernen og andre vitale organer ved at reducere blodtilførslen til disse områder. Patienter oplever ofte symptomer som træthed, forvirring og nedsat nyrefunktion. Tilstanden udvikler sig typisk inden for de første måneder efter stamcelletransplantationen og kan progressivt forværres, hvis den ikke behandles. Sygdommen opstår på grund af skade på de indre vægge af blodkarrene, hvilket udløser en kaskade af reaktioner, der fører til blodpropsdannelse og organskade.

Forsøgs-ID:
2023-510107-22-00
Protokolkode:
ALXN1210-TMA-313
NCT ID:
NCT04543591
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Test af lægemidlet Narsoplimab til behandling af blodpropper hos børn og unge efter stamcelletransplantation

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Holland Spanien
  • Undersøgelse af sikkerhed og effekt af urokinase, katalytisk domæne, fusioneret med et enkeltkædet antistof mod von Willebrand-faktor hos patienter med immunmedieret trombocytopenisk purpura

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Frankrig Tyskland Italien Spanien