Dette studie undersøger hæmofili A, en arvelig blødningssygdom hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på en vigtig størkningsfaktor kaldet faktor VIII. Børn med denne sygdom kan opleve spontane blødninger, især i led og muskler, som kan være farlige hvis de ikke behandles hurtigt. Studiet fokuserer på spædbørn fra fødslen til 12 måneder, som har svær hæmofili A og aldrig eller kun sjældent har fået behandling før. Lægemidlet der undersøges hedder emicizumab og gives som en indsprøjtning under huden.
Formålet med studiet er at undersøge hvor godt emicizumab virker til at forebygge blødninger hos meget små børn med hæmofili A, samt at vurdere hvor sikkert medicinen er at bruge. Emicizumab er et kunstigt fremstillet protein, der hjælper blodet med at størkne ved at efterligne funktionen af den manglende faktor VIII. Dette kan reducere antallet af blødningsepisoder og behovet for akut behandling med andre blodstørkningsmidler.
Under studiet vil deltagerne få emicizumab indsprøjtet under huden på regelmæssig basis over en længere periode. Lægerne vil følge børnenes helbred nøje og registrere eventuelle blødningsepisoder, bivirkninger og hvordan medicinen påvirker blodets evne til at størkne. Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i blodet og kontrollere for eventuelle problemer. Studiet inkluderer også en lang opfølgningsperiode på syv år for at vurdere medicinens langsigtede effekter på ledhelbred og generel udvikling.
Belgien 
Frankrig 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
Østrig 
