Dette studie undersøger hæmofili A, som er en arvelig blødningslidelse hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på koagulationsfaktor VIII. Deltagerne i studiet har enten svær eller moderat hæmofili A og har ikke udviklet hæmmere mod faktor VIII. Studiet anvender emicizumab som forebyggende behandling, hvilket er et lægemiddel der gives som injektion under huden for at reducere risikoen for blødningsepisoder.
Formålet med studiet er at undersøge hvordan emicizumab-behandling påvirker ledsundhed og livskvalitet samt det fysiske aktivitetsniveau hos personer med hæmofili A. Under studiet vil deltagerne få emicizumab som forebyggende behandling og blive fulgt over en periode på 36 måneder. Der vil blive gennemført regelmæssige undersøgelser for at vurdere tilstanden af leddene ved hjælp af ultralyd og MRI-scanning, som er billeddiagnostiske metoder der kan vise indre strukturer i kroppen. Derudover vil deltagernes fysiske aktivitet blive overvåget ved hjælp af en bærbar aktivitetsmåler, og deres livskvalitet vil blive vurderet gennem forskellige spørgeskemaer.
Studiet vil også registrere antallet af blødningsepisoder og undersøge sikkerheden af emicizumab-behandling ved at følge eventuelle bivirkninger. Deltagerne vil blive bedt om at rapportere alle blødninger og behandlinger i en dagbog, og der vil blive taget blodprøver på regelmæssige tidspunkter for at sikre, at behandlingen er sikker og effektiv. Dette er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger ved hvilken behandling der gives.
Italien 
Spanien 
Tyskland 
Ungarn 
