Afprøvning af lægemidlet BAY 94-9027 til behandling af børn mellem 7-12 år med svær blødersygdom type A (hæmofili A)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger svær hæmofili A, som er en blodsygdom hvor kroppen ikke kan producere nok af et protein kaldet faktor VIII, der hjælper blodet med at størkne. Svær hæmofili A betyder, at personen har mindre end 1% af den normale mængde faktor VIII i blodet. Dette kan føre til alvorlige og hyppige blødninger, både spontane og efter skader. Studiet vil teste sikkerheden af medicinen BAY 94-9027, som er en erstatning for det manglende faktor VIII protein.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af BAY 94-9027 hos børn mellem 7 og 12 år, som tidligere har været behandlet for svær hæmofili A. Medicinen gives som infusioner direkte i blodet og kan bruges både til at forebygge blødninger og til at behandle blødninger, når de opstår. Under studiet vil læger overvåge deltagerne for at se, om medicinen forårsager nogen bivirkninger eller problemer.

Studiet følger børnene over tid, mens de får BAY 94-9027 behandling. Deltagerne og deres familier vil blive trænet i at bruge en elektronisk dagbog til at registrere infusioner og eventuelle blødningsepisoder. Læger vil regelmæssigt tage blodprøver for at overvåge, hvordan kroppen reagerer på medicinen, herunder om kroppen udvikler antistoffer mod behandlingen. Alle deltagere i studiet vil modtage den aktive medicin, da dette er et åbent studie uden placebo.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du skal gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du kan deltage sikkert i studiet. Dette inkluderer blodprøver for at bekræfte din hæmofili A diagnose og måle dit faktor VIII aktivitetsniveau, som skal være under 1%.

Hvis der ikke findes pålidelig dokumentation for dit faktor VIII niveau, skal du have en wash-out periode på 48-72 timer. Dette betyder, at du ikke må få din sædvanlige hæmofili behandling i denne periode, så dit naturlige faktor VIII niveau kan måles.

Du og dine forældre eller værger skal gennemføre træning i brugen af en elektronisk patientdagbog, som du skal bruge til at registrere dine infusioner under hele studiet.

2 Start af behandling med BAY 94-9027

Du vil begynde at få BAY 94-9027 (også kaldet damoctocog alfa pegol eller Jivi) som erstatning for din nuværende hæmofili behandling.

Medicinen fås som pulver og opløsningsmiddel til injektionsvæske i styrker på enten 500 IU eller 1000 IU pr. hætteglas.

Medicinen gives som forebyggende behandling (profylakse) for at forhindre blødninger, og den kan også bruges til behandling af akutte blødninger, hvis de opstår.

De første 4 gange du får medicinen vil være særligt vigtige for overvågning af eventuelle allergiske reaktioner eller tegn på, at medicinen ikke virker som forventet.

3 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at få BAY 94-9027 gennem hele studieperioden som din primære hæmofili behandling.

Du skal registrere alle dine infusioner i den elektroniske patientdagbog, herunder tidspunkt, dosering og årsag til infusionen.

Du skal også registrere eventuelle blødningsepisoder, deres alvorlighed og behandling i dagbogen.

Der vil blive holdt øje med, hvor meget medicin du bruger, og hvor mange infusioner du får pr. måned og pr. år.

4 Sikkerhedsovervågning

Under hele studiet vil der blive holdt nøje øje med din sikkerhed og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at tjekke for udvikling af inhibitorer (antistoffer der kan gøre medicinen mindre effektiv) og andre antistoffer mod medicinen.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet, særligt dem der er relateret til allergiske reaktioner eller tab af medicinens effekt.

Dit årlige blødningsrate vil blive beregnet for at vurdere, hvor godt medicinen forebygger blødninger.

5 Afslutning af studiet

Studiet vil fortsætte indtil alle sikkerhedsdata er indsamlet og vurderet.

Du vil blive fulgt for at sikre din fortsatte sikkerhed og velbefindende.

Alle data fra din deltagelse, herunder blødningsepisoder, medicinbrug og sikkerhedsparametre, vil blive analyseret som del af den samlede sikkerhedsvurdering af BAY 94-9027 hos børn i din aldersgruppe.

Hvem kan deltage i forsøget?

Barnet skal være mellem 7 og 12 år gammel på det tidspunkt, hvor forælderen eller værgen underskriver informeret samtykke (tilladelse til at deltage)
Barnet skal have svær hæmofili A, hvilket betyder at blodet har mindre end 1% af det normale niveau af faktor VIII (et protein der hjælper blodet med at størkne)
Barnet skal være en dreng (kun mænd kan få hæmofili A)
Barnet skal tidligere have fået behandling med faktor VIII koncentrat (medicin der hjælper blodet med at størkne) i mindst 50 behandlingsdage
Barnet skal forstå undersøgelsen og hvis det er passende for barnets alder, skal barnet selv give sit samtykke til at deltage
Forældrene eller værgen skal være i stand til at give informeret samtykke og skal kunne følge alle krav og begrænsninger i undersøgelsen
Deltageren og/eller forældrene skal være villige til at lære at bruge en elektronisk patientdagbog (et digitalt værktøj til at registrere behandlinger) og dokumentere alle indsprøjtninger under undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke have andre typer af blødersygdom end svær hæmofili A, hvor faktor VIII (et vigtigt protein der hjælper blodet med at størkne) er under 1%
Du må ikke være under 7 år eller 12 år eller ældre – studiet er kun for børn mellem 7 og 12 år
Du må ikke være ubehandlet for din hæmofili A – du skal tidligere have fået behandling med faktor VIII koncentrater (medicin der erstatter det manglende protein i blodet)
Du må ikke have svære allergiske reaktioner over for faktor VIII produkter eller andre bestanddele i medicinen
Du må ikke have udviklet inhibitorer (antistoffer som kroppen laver for at bekæmpe faktor VIII medicinen, hvilket gør behandlingen mindre effektiv)
Du må ikke have andre alvorlige sygdomme der kan påvirke din sikkerhed under studiet
Du må ikke tage andre eksperimentelle lægemidler på samme tid som dette studie
Du må ikke have problemer med din lever eller nyrer der er så alvorlige, at det kan være farligt at deltage
Du må ikke være gravid eller amme (hvis relevant for ældre deltagere)
Du og dine forældre skal kunne forstå og følge studiets krav og møde op til alle planlagte besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	23.03.2022
Norge	rekrutterer ikke	23.03.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Damoctocog Alfa Pegol

BAY 94-9027 er et eksperimentelt lægemiddel, der bruges som erstatningsterapi til børn med svær hæmofili A. Dette lægemiddel er designet til at erstatte den manglende blodstørkningsfaktor, som børn med hæmofili A ikke kan producere naturligt i deres krop. BAY 94-9027 gives som infusion direkte i blodårerne for at hjælpe med at forhindre blødninger og behandle blødninger, når de opstår. Målet er at give børnene bedre beskyttelse mod farlige blødninger, der kan opstå spontant eller efter skader, og dermed forbedre deres livskvalitet og sikkerhed i dagligdagen.

Svær hæmofili A – Svær hæmofili A er en arvelig blødningssygdom, der opstår på grund af mangel på koagulationsfaktor VIII i blodet. Sygdommen er karakteriseret ved, at patienten har mindre end 1% af den normale mængde faktor VIII. Dette fører til, at blodet ikke kan størkne normalt, hvilket resulterer i spontane blødninger i muskler og led. Sygdommen påvirker primært mænd, da den nedarves gennem X-kromosomet. Blødningsepisoder kan opstå uden årsag og kan forekomme i dybe væv, led og muskler. Over tid kan gentagne ledblødninger føre til permanent ledskade og kroniske smerter.

Forsøgs-ID:

2023-504388-18-00

Protokolkode:

BAY 94-9027/21824

NCT ID:

NCT05147662

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet BAY 94-9027 til behandling af børn mellem 7-12 år med svær blødersygdom type A (hæmofili A)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?