Test af AMX0035 til behandling af progressiv supranukleær parese (PSP) – en sjælden hjernesygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Progressiv supranukleær parese er en sjælden hjernesygdom, der påvirker bevægelse, balance og øjenbevægelser. Denne sygdom opstår, når bestemte hjerneceller gradvist bliver beskadiget, hvilket fører til problemer med gang, øget faldrisiko og vanskeligheder med at bevæge øjnene, især op og ned. Mennesker med denne tilstand oplever ofte stivhed i muskler, taleproblemer og ændringer i tænkning og hukommelse. Sygdommen forværres langsomt over tid og påvirker daglige aktiviteter og livskvalitet.

Dette undersøgelse tester medicinen AMX0035 for at se, om den kan hjælpe med at bremse sygdommens udvikling sammenlignet med placebo. Formålet med undersøgelsen er at måle, hvordan medicinen påvirker sygdommens fremskridt ved hjælp af en standardiseret vurderingsskala. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten den aktive medicin eller placebo, og hverken deltageren eller lægen vil vide, hvilken behandling der gives under hovedparten af undersøgelsen.

Undersøgelsen varer omkring et år, hvor deltagerne skal komme til regelmæssige besøg på klinikken. Under disse besøg vil læger vurdere symptomer, udføre forskellige tests og tage blodprøver for at overvåge sikkerheden og virkningen af behandlingen. Deltagerne skal også have MR-scanninger som en del af undersøgelsen. Det er vigtigt, at deltagere har en pårørende eller omsorgsperson, der kan følge med til besøgene og hjælpe med at give information om deltagernes daglige funktioner og symptomer.

1 screening og baseline evaluering

Du vil gennemgå en omfattende evaluering for at sikre, at du opfylder kriterierne for deltagelse i undersøgelsen.

Der vil blive taget blodprøver, og kvindelige deltagere vil få taget en graviditetstest.

Din Mini Mental State Examination (MMSE) score vil blive evalueret – dette er en test, der måler kognitive funktioner som hukommelse og tænkning.

Du vil blive vurderet ved hjælp af Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS), som måler symptomerne på din sygdom.

Din evne til at gå selvstændigt eller med minimal hjælp vil blive testet – du skal kunne gå 5 skridt med minimal støtte.

Der vil blive foretaget MRI-skanninger af din hjerne.

Hvis du tager medicin mod Parkinsons sygdom, skal doseringen have været stabil i 60 dage før deltagelse.

2 randomisering og start på behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage AMX0035 (det aktive lægemiddel) eller placebo (en inaktiv substans, der ligner det rigtige lægemiddel).

Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får – dette kaldes en dobbeltblind undersøgelse.

På dag 1 vil kvindelige deltagere få taget endnu en graviditetstest i urinen før den første dosis.

Du vil modtage dit første lægemiddel i form af pulver.

AMX0035 indeholder to aktive stoffer: phenylbutyrat og ursodoxicoltaurin, som kan hjælpe med at beskytte nervecellerne.

3 behandlingsperiode – 52 uger

Du vil tage dit tildelte lægemiddel (enten AMX0035 eller placebo) dagligt gennem hele behandlingsperioden på 52 uger.

Lægemidlet gives som pulver, som skal blandes og indtages som anvist.

Du skal møde op til regelmæssige kontrolbesøg gennem hele perioden.

Ved hvert besøg vil din tilstand blive vurderet ved hjælp af forskellige skalaer og tests.

Der vil blive taget blodprøver ved bestemte tidspunkter for at overvåge din sikkerhed.

Du vil få foretaget MRI-skanninger på specificerede tidspunkter.

4 opfølgning og evaluering

Din PSPRS score vil blive målt regelmæssigt for at vurdere ændringer i dine symptomer.

Du vil også blive evalueret med MDS-UPDRS Part II, som måler daglige aktiviteter og motoriske funktioner.

Alle bivirkninger og uventede hændelser vil blive registreret og overvåget gennem hele undersøgelsen.

Din studievejleder (en person, der kender dig godt og kan give information om dine funktioner) skal ledsage dig til besøg.

Efter 52 uger vil den primære behandlingsperiode være afsluttet.

5 afslutning af undersøgelsen

Ved afslutningen af 52-ugers perioden vil du gennemgå en omfattende slutevaluering.

Alle data om din tilstand og eventuelle ændringer vil blive indsamlet og analyseret.

Du skal fortsætte med at bruge påkrævet prævention i 6 måneder efter din sidste dosis, hvis det er relevant for dig.

Mænd må ikke donere sæd i 6 måneder efter den sidste dosis.

Kvinder må ikke blive gravide eller amme i 6 måneder efter den sidste dosis.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen og være i stand til at forstå, hvad det indebærer. Hvis du ikke kan skrive under selv, kan en repræsentant gøre det for dig
  • Du skal score mindst 24 point i en mini-mental test (en kort test af hukommelse og tænkeevne)
  • Hvis du tager medicin mod Parkinsons sygdom (som levodopa, dopamin-agonister eller andre lignende lægemidler), skal doseringen have været stabil i 60 dage før undersøgelsen starter
  • Alle kvinder skal have en negativ graviditetstest i blodet ved screening
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som har samleje med mænd, skal have en negativ graviditetstest i urinen på første dag før de får den første dosis studiemedicin
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal enten undgå samleje med mænd eller bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 6 måneder efter den sidste dosis. Kvinder, der er mindst 2 år efter overgangsalderen eller er steriliseret, betragtes ikke som fødedygtige
  • Kvinder må ikke planlægge at blive gravide under undersøgelsen og i 6 måneder efter den sidste dosis
  • Kvinder må ikke amme eller planlægge at amme under undersøgelsen og i 6 måneder efter den sidste dosis
  • Mænd skal enten undgå samleje med kvinder eller bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 6 måneder efter den sidste dosis
  • Mænd må ikke planlægge at få børn eller donere sæd under undersøgelsen og i 6 måneder efter den sidste dosis
  • Du skal være villig og i stand til at møde op til alle planlagte besøg, tage medicinen som foreskrevet, få taget blodprøver og gennemføre andre undersøgelser, herunder MR-scanninger
  • Du skal have en støtteperson (pårørende, ven eller omsorgsperson), som har tæt kontakt med dig (cirka 10 timer om ugen), kan følge dig til besøgene og tale det lokale sprog flydende
  • Du skal være mellem 40 og 80 år gammel
  • Du skal bo hjemme eller på et plejehjem med minimal pleje. Du må ikke bo på et specialiseret plejehjem for demensramte
  • Du skal opfylde bestemte kriterier for sandsynlig eller mulig PSP (progressiv supranukleær parese), herunder: en gradvis forværrende sygdom, der startede efter 40 års alderen, problemer med øjenbevægelser opad/nedad eller ustabil gang med fald
  • Dine PSP-symptomer skal have været til stede i mindre end 5 år
  • Du skal score mindre end 40 point på PSP-vurderingsskalaen (en skala der måler sygdommens sværhedsgrad)
  • Du skal kunne gå selvstændigt eller med minimal hjælp (kunne tage 5 skridt med støtte til én arm)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 40 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er over 85 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre neurologiske sygdomme ud over progressiv supranukleær parese – dette er en hjerneskade der påvirker bevægelse og balance
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjertesygdomme eller ustabil hjertesygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leversygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har cancer som kræver aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes – dette betyder blodsukker som ikke kan holdes stabilt
  • Du kan ikke deltage, hvis du bruger eksperimentel medicin eller har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig depression eller andre psykiske lidelser som ikke er behandlet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har demens – dette betyder hukommelsestab og forvirring som forstyrrer dagligdagen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for medicinen AMX0035 eller dens bestanddele
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan møde op til de planlagte besøg i klinikken
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har en pårørende eller omsorgsperson som kan hjælpe dig under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan give dit informerede samtykke til at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Østrig
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nîmes Frankrig
Pellegrin Hospital Bordeaux Frankrig
Region Stockholm – SLSO Stockholm Sverige
Paracelsus-Kliniken Deutschland GmbH & Co. KGaA Kassel Tyskland
Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni Di Dio E Ruggi d’Aragona Salerno Italien
Neuroprotect Sp. z o.o. Warszawa Polen
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V. Brügge Belgien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spanien
Multi-profile Hospital for Active Treatment Heart and Brain EAD Pleven Bulgarien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Hvuvgwzh Uzxezdsqvhtcn Dt Lo Prouexna Madrid Spanien
Knoadrrksek Aieloagwbs Grqp Hausham Tyskland
Ctduev Hrhvotjhfxo Ew Uzzvrvnuzwzgw Dg Lwelnsa Limoges Frankrig
Avirymuhaa Plskhqzl Hnhoamyj De Mlkjnqkko Marseille Frankrig
Snkmhsejj Rwlkzua Ufpdrqoiae Mqotfmk Cqureg Nijmegen Holland
Kftozcwh dmf Uenfyrfsaagb Mfcdlrgp Ajd München Tyskland
Utfpqlhuol Ddeba Shfth Do Rtfz Ly Sjoshmhz Rom Italien
Emqjfjc Udwtqhnzbbyy Mvsqugx Cinowjd Rsqulkydj (fknrhll Mvu Rotterdam Holland
Ujtgeiusmdmxorggbbakj Dgpzxdbpqzz Asu Düsseldorf Tyskland
Aqyhmhaki Feppxfgbroil Spjyaussa Gnce Stadtroda Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.04.2024
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
01.04.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.04.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.04.2024
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.04.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.04.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.04.2024
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
01.04.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.04.2024
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
01.04.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

AMX0035 er en eksperimentel medicin, der undersøges som en potentiel behandling for progressiv supranukleær parese (PSP). Denne medicin består af en kombination af to stoffer, der arbejder sammen for at beskytte nervecellerne i hjernen. AMX0035 er designet til at hjælpe med at bremse forværringen af sygdommen ved at støtte nervecellernes sundhed og funktion. I dette studie vil forskerne undersøge, om AMX0035 kan hjælpe med at sænke hastigheden af sygdomsudvikling sammenlignet med en placebo.

Undersøgte sygdomme:

Progressiv supranukleær parese – En sjælden neurologisk sygdom, der påvirker hjernen og forårsager problemer med bevægelse, balance og øjenbevægelser. Sygdommen udvikler sig gradvist over tid og rammer områder i hjernen, der kontrollerer muskelkoordination og bevægelse. Personer med denne tilstand oplever ofte stivhed i muskler, vanskeligheder med at gå og problemer med at bevæge øjnene op og ned. Sygdommen forårsager også ændringer i tænkning og adfærd. Symptomerne bliver værre over tid, da flere dele af hjernen bliver påvirket. Tilstanden opstår, når bestemte hjerneceller dør eller ikke fungerer korrekt.

Forsøgs-ID:
2023-505893-14-00
Protokolkode:
A35-009
NCT ID:
NCT06122662
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Ny hjernescanning med 18F-PI-2620 til måling af protein hos patienter med progressiv supranukleær parese (PSP)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Test af to hjernescanningsteknikker til tidlig påvisning af Alzheimers sygdom hos ældre med hukommelsesproblemer

    Rekrutterer

    1 1 1
    Sverige