Dette studie undersøger spinal muskelatrofi, som er en genetisk tilstand der forårsager muskelsvaghed og muskelatrofi (når musklerne bliver mindre). Studiet fokuserer specifikt på type 2 og type 3 spinal muskelatrofi. Behandlingen der undersøges er apitegromab, som gives som infusion direkte i blodbanen gennem et drop.
Formålet med studiet er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effekt af apitegromab hos patienter med type 2 og type 3 spinal muskelatrofi. Dette er et forlængelsesforsøg, hvilket betyder at det kun er patienter som tidligere har deltaget i andre undersøgelser af dette lægemiddel, der kan fortsætte med at modtage behandlingen. Studiet vil overvåge patienterne over en længere periode for at se, hvordan behandlingen virker over tid og registrere eventuelle bivirkninger.
Under studiet vil deltagerne modtage regelmæssige infusioner af apitegromab og gennemgå forskellige undersøgelser for at måle deres muskelfunktion og bevægelsesevne. Dette inkluderer tests af motoriske færdigheder og fysiske aktiviteter som gang og rejsning fra siddende position. Der vil blive taget blodprøver for at overvåge sikkerheden af behandlingen, og deltagernes generelle helbred vil blive fulgt nøje gennem hele studieperioden.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tyskland