Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder er en sjælden sygdom, der påvirker centralnervesystemet, særligt rygmarven og synsnerven. Denne sygdom opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber sunde celler i centralnervesystemet, hvilket kan føre til inflammation og skade. Patienter med denne tilstand har specifikke antistoffer kaldet Aquaporin-4 antistoffer, som kan påvises i blodet. Sygdommen kan forårsage anfald eller tilbagefald, der kan resultere i synsproblemer, muskelsvaghed og andre neurologiske symptomer.
Dette studie undersøger effektiviteten og sikkerheden af et lægemiddel kaldet ravulizumab hos børn og unge med Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. Ravulizumab er et lægemiddel, der blokerer en specifik del af immunsystemet kaldet komplementsystemet, som spiller en rolle i inflammationsprocessen ved denne sygdom. Formålet med studiet er at evaluere, hvor godt ravulizumab virker til at forebygge anfald og forbedre symptomerne hos pediatriske patienter. Studiet vil også undersøge, hvordan medicinen optages og forarbejdes i kroppen, samt overvåge eventuelle bivirkninger.
Deltagerne i studiet vil modtage ravulizumab gennem intravenøse infusioner på regelmæssige tidspunkter over en længere periode. Under studiet vil læger nøje overvåge deltagernes tilstand gennem regelmæssige undersøgelser, blodprøver og neurologiske evalueringer. Studiet vil måle antallet af anfald, ændringer i handicapniveau og synsfunktion samt generel livskvalitet. Før behandlingen påbegyndes, skal alle deltagere vaccineres mod visse bakterielle infektioner for at reducere risikoen for komplikationer, da ravulizumab påvirker immunsystemet.
Frankrig 
Italien 
Spanien 
