Undersøgelse af Ibrutinib og Prednison til børn med kronisk Graft Versus Host sygdom (cGVHD)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af kronisk graft versus host disease (cGVHD), som er en tilstand der kan opstå efter en stamcelletransplantation. Kronisk graft versus host disease opstår når de transplanterede immunceller fra donoren angriber patientens egne organer og væv. Medicinen der undersøges i studiet hedder ibrutinib og gives som tabletter eller væske gennem munden. Formålet med studiet er at finde den rigtige dosis af ibrutinib til børn og unge og undersøge hvor sikkert og effektivt medicinen er til behandling af kronisk graft versus host disease.

Studiet består af to dele. I den første del deltager børn mellem 1 og 12 år med moderat eller svær kronisk graft versus host disease, som ikke har haft tilstrækkelig effekt af tidligere behandlinger. Denne del har til formål at finde den rigtige dosis medicin til børn i denne aldersgruppe. Den anden del af studiet inkluderer børn og unge mellem 1 og 22 år med samme type sygdom. Deltagerne i denne del kan enten have prøvet andre behandlinger uden tilstrækkelig effekt, eller de kan have nyopdaget moderat eller svær kronisk graft versus host disease og har brug for behandling med medicin der dæmper immunsystemet.

Under studiet vil deltagerne få ibrutinib regelmæssigt og blive fulgt tæt af læger for at overvåge både virkningen af medicinen og eventuelle bivirkninger. Læger vil tage blodprøver for at måle hvor meget medicin der er i kroppen og kontrollere kroppens reaktion på behandlingen. Studiet vil også følge deltagernes vækst og udvikling over tid for at sikre, at medicinen ikke påvirker disse vigtige processer negativt.

1 Start af behandling

Du vil begynde behandlingen med ibrutinib, som er et lægemiddel der hjælper med at kontrollere din kroniske graft versus host sygdom (cGVHD). Denne sygdom opstår efter en stamcelletransplantation, når de nye celler angriber din krop.

Lægemidlet gives som tabletter, der skal tages gennem munden. Den nøjagtige dosis vil blive bestemt baseret på din alder og vægt.

2 Dosisfinding (Del A) – hvis du er mellem 1 og 12 år

Hvis du er mellem 1 og 12 år gammel, vil du deltage i Del A af undersøgelsen. Formålet er at finde den rigtige dosis ibrutinib til børn.

Lægen vil overvåge, hvordan dit blod optager medicinen, og justere dosis efter behov. Dette kaldes farmakokinetik, som betyder, hvordan kroppen behandler medicinen.

Du vil få regelmæssige blodprøver for at måle mængden af medicin i dit blod og sikre, at dosis er korrekt.

3 Farmakokinetik og sikkerhedsundersøgelse (Del B) – hvis du er mellem 1 og 22 år

Hvis du er mellem 1 og 22 år gammel, kan du deltage i Del B af undersøgelsen. Denne del fokuserer på at undersøge, hvordan medicinen virker i din krop og dens sikkerhed.

Du vil få ibrutinib dagligt sammen med eventuel anden behandling, som lægen har ordineret til dig.

Lægen vil følge dig tæt for at se, hvordan du reagerer på behandlingen og registrere eventuelle bivirkninger.

4 Kombinationsbehandling med prednison

Du kan også modtage prednison sammen med ibrutinib. Prednison er et kortikosteroid, som er en type medicin, der reducerer betændelse i kroppen.

Prednison fås i forskellige styrker: 5 mg, 20 mg eller 50 mg tabletter. Din læge vil bestemme den rigtige dosis til dig.

Hvis du allerede får prednison til behandling af akut graft versus host sygdom, skal dosis være på eller under 0,5 mg per kg kropsvægt per dag, når du starter i undersøgelsen.

5 Regelmæssige undersøgelser og overvågning

Du vil få regelmæssige undersøgelser for at overvåge din tilstand og se, hvordan du reagerer på behandlingen.

Lægen vil tage blodprøver for at kontrollere for bivirkninger og måle, hvor godt medicinen virker.

Din vækst og udvikling vil blive fulgt tæt, hvis du er et barn eller teenager.

6 Vurdering af behandlingsrespons

Efter 24 uger vil lægen vurdere, hvor godt din cGVHD har reageret på behandlingen.

Dette betyder, at lægen vil undersøge, om dine symptomer er blevet bedre, værre eller er uændrede.

Lægen vil fortsætte med at følge din tilstand for at se, hvor længe behandlingen virker.

7 Langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt over en længere periode for at overvåge din overlevelse og generelle sundhed.

Lægen vil registrere eventuelle langtidsbivirkninger og se, hvordan behandlingen påvirker din vækst og udvikling på længere sigt.

Behandlingens varighed vil afhænge af, hvordan du reagerer og tolererer medicinen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du eller dit barn skal have en tilstand kaldet kronisk graft-versus-host sygdom (cGVHD), som er en komplikation efter stamcelletransplantation, hvor de nye celler angriber din krop
Sygdommen skal være moderat eller svær i alvorlighed
Du eller dit barn skal tidligere have fået mindst én behandling for denne tilstand, som ikke har virket godt nok
Du eller dit barn skal have fået en stamcelletransplantation fra en donor tidligere
For del A af studiet: Dit barn skal være mellem 1 år og under 12 år gammel
For del B af studiet: Du eller dit barn skal være mellem 1 år og under 22 år gammel
Du skal som forælder eller værge kunne give skriftligt samtykke til deltagelse i studiet
Dit barn skal kunne give sin tilslutning til at deltage, hvis barnet er gammelt nok til at forstå studiet
Du og dit barn skal kunne forstå formålet med studiet og de risici, der er forbundet med deltagelse
Du skal være villig til at give tilladelse til, at barnets sundhedsoplysninger må bruges i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke være under 1 år eller over 22 år gammel
Du må ikke have andre alvorlige sygdomme ud over kronisk transplantat-mod-vært sygdom (cGVHD), som er en tilstand hvor donorceller angriber modtagerens organer efter knoglemarvstransplantation
Du må ikke tage medicin, som kan påvirke studiens resultater eller være farlig i kombination med studiemedicinen
Du må ikke have alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du må ikke have aktive infektioner, som skal behandles
Du må ikke være gravid eller amme
Du må ikke have hjerteproblemer eller unormal hjerterytme
Du må ikke have blødningsproblemer eller tage medicin, som øger risikoen for blødning
Du må ikke have modtaget levende vacciner inden for de sidste 4 uger
Du må ikke have deltaget i andre kliniske forsøg med eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
Du må ikke have overfølsomhed eller allergi over for studiemedicinen eller dens ingredienser
Du må ikke have problemer med at synke tabletter eller få medicin gennem munden

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Robert Debre University Hospital	Paris	Frankrig
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Pixsaegd Mdtjne Cdbnys Uqyqpay	Utrecht	Holland
Ftywhoipzt Mnlfb	Monza	Italien
Fvwmtdnam Pfka Lq Ietzcopzbygek Bzamlgzju Drh Hjgzkneo Uakwxjadipvyn Ls Pqc	Madrid	Spanien
Hqkjldlt Vkqq djslhxke	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	30.11.2018
Holland	rekrutterer ikke	30.11.2018
Italien	rekrutterer ikke	30.11.2018
Spanien	rekrutterer ikke	30.11.2018
Tyskland	rekrutterer ikke	30.11.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ibrutinib er et lægemiddel, der blokerer bestemte signaler i kroppens immunsystem. Det virker ved at stoppe nogle af de celler, der forårsager inflammation og beskadigelse af organer hos patienter med kronisk graft-versus-host sygdom. Dette lægemiddel tages som tabletter og er designet til at reducere de symptomer og problemer, som patienter oplever, når deres transplanterede celler angriber deres egen krop. Ibrutinib hjælper med at kontrollere immunsystemets reaktion, så patienterne kan få det bedre og have færre komplikationer fra deres tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Kronisk transplantat-mod-vært-reaktion

Kronisk Graft versus Host sygdom (cGVHD) – Kronisk graft versus host sygdom er en alvorlig komplikation, der kan opstå efter en knoglemarvstransplantation eller stamcelletransplantation. Sygdommen udvikler sig, når de transplanterede immunceller (донorcellerne) angriber patientens egne væv og organer. Dette sker typisk flere måneder efter transplantationen og kan påvirke mange forskellige organsystemer i kroppen. Sygdommen kan ramme huden, munden, øjnene, lungerne, leveren, tarmene og andre organer. Symptomerne udvikler sig gradvist og kan omfatte hudforandringer, mundtørhed, øjentørhed, vejrtrækningsproblemer og fordøjelsesproblemer. Tilstanden er kronisk, hvilket betyder, at den vedvarer over længere tid og kræver langvarig behandling for at kontrollere immunsystemets angreb på patientens egne væv.

Forsøgs-ID:

2023-507330-24-00

Protokolkode:

PCYC-1146-IM

NCT ID:

NCT03790332

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af Ibrutinib og Prednison til børn med kronisk Graft Versus Host sygdom (cGVHD)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?