Dette studie undersøger en sygdom kaldet transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM), som er en tilstand hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertemusklen. Disse aflejringer kan gøre hjertet stift og påvirke dets evne til at pumpe blod effektivt. Sygdommen kan føre til hjertesvigt og andre alvorlige hjerterelaterede problemer. Studiet tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet ALXN2220, som er designet til at fjerne disse skadelige proteinaflejringer fra hjertet.
Formålet med studiet er at finde ud af, om ALXN2220 er effektivt og sikkert til behandling af voksne med ATTR-CM. Forskerne vil sammenligne virkningen af lægemidlet med placebo for at måle, hvor godt det fungerer. Under studiet vil deltagerne modtage enten det aktive lægemiddel eller placebo, og ingen vil vide, hvad de får, før studiet er færdigt. Dette kaldes et dobbeltblindt studie.
Studiet vil følge deltagerne i 24 måneder, hvor de regelmæssigt vil blive undersøgt og overvåget. Forskerne vil måle forskellige ting som hjertets funktion, deltagerens evne til at gå og deres generelle livskvalitet. De vil også holde øje med eventuelle bivirkninger eller problemer, der kan opstå. Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af ATTR-CM og opfylde specifikke sundhedskriterier for at kunne deltage i studiet.
1Randomisering og første medicinsk behandling
Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage ALXN2220 eller placebo (uvirksomme injektioner). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.
ALXN2220 er et kunstigt fremstillet antistof, der er designet til at målrette og fjerne transthyretin amyloid aflejringer i hjertet. Placebo er en uvirksomme opløsning, der ligner den aktive medicin.
Du vil modtage injektioner under huden på regelmæssige tidspunkter gennem hele undersøgelsesperioden.
2Behandlingsperiode med blindede injektioner
Du vil modtage injektioner med enten ALXN2220 eller placebo gennem en periode på 24 måneder.
Injektionerne gives som opløsning til injektion under huden af dit behandlingsteam på hospitalet eller klinikken.
Du skal møde op til dine planlagte besøg for at modtage hver injektion og gennemgå nødvendige undersøgelser.
3Regelmæssige opfølgende undersøgelser
Du vil gennemgå regelmæssige undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker dit helbred og din tilstand.
Undersøgelserne vil inkludere blodprøver for at måle forskellige markører, herunder NT-proBNP (et protein, der viser hjertets belastning).
Du vil få taget hjerteekkokardiografi (ultralyd af hjertet) for at måle hjertets struktur og funktion.
Du vil gennemgå 6-minutters gangtest for at vurdere din fysiske kapacitet og udholdenhed.
4Vurdering af livskvalitet og symptomer
Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og symptomer.
Et af disse spørgeskemaer kaldes KCCQ-OS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), som måler, hvordan hjertesvigt påvirker dit daglige liv.
Du skal rapportere eventuelle ændringer i dine symptomer eller bivirkninger til dit behandlingsteam.
5Sikkerhedsovervågning
Dit behandlingsteam vil overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser gennem hele undersøgelsen.
Du vil få taget regelmæssige fysiske undersøgelser, måling af vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur) og EKG (hjertets elektriske aktivitet).
Blodprøver vil blive taget for at kontrollere, om din krop udvikler antistoffer mod behandlingen.
6Afslutning af behandlingsperioden
Efter 24 måneder vil du afslutte den blindede behandlingsperiode.
Du vil gennemgå en afsluttende vurdering, der inkluderer alle de samme undersøgelser, som du har fået gennem hele undersøgelsen.
Dit behandlingsteam vil diskutere resultaterne med dig og planlægge din fremtidige behandling efter undersøgelsens afslutning.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mellem 18 og 90 år gammel
Du skal have transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM), som er en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i hjertet
Hvis du allerede får behandling med medicin der blokerer TTR-genet, skal du have fået samme dosis i mindst 90 dage før undersøgelserne starter
Hvis du er kvinde, må du ikke være gravid eller amme. Du skal enten ikke kunne få børn længere, eller bruge sikker prævention og ikke donere æg
Hvis du er mand, må du ikke donere sæd og skal enten undgå samleje eller bruge prævention
Din diagnose skal være bekræftet gennem enten: – En biopsi fra hjertet (små vævsprøver) med specielle undersøgelser – Eller en særlig scanning af hjertet der viser grad 2 eller 3 optagelse af radioaktivt stof, uden tegn på andre proteinsygdomme – Eller samme scanning med vævsprøver fra andre steder på kroppen hvis der er tegn på andre proteinsygdomme
Væggen mellem dine hjertekamre skal måle mindst 12 mm på et ekkokardiogram (ultralyd af hjertet)
Du skal have forhøjede værdier af NT-proBNP over 2000 pg/mL i blodet, som viser at dit hjerte er belastet
Du skal have fået vanddrivende medicin (loop diuretika) i mindst 30 dage
Du skal inden for det sidste år have haft hjertesvigt dokumenteret gennem: – Indlæggelse på hospital for hjertesvigt – Akut lægebesøg for hjertesvigt – Episode med væskeophobning vist ved høje NT-proBNP værdier
Du skal have NYHA klasse II-IV, som betyder at du har symptomer ved daglige aktiviteter eller hvile
Lægen skal vurdere at du har mindst 6 måneders forventet levetid
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du har andre typer af amyloidose (ophobning af unormale proteiner i organer) end den type, der påvirker hjertet gennem transthyretin-protein
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjertesygdomme ud over den sygdom, der undersøges i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har hjertesvigt (når hjertet ikke kan pumpe blod effektivt nok) i de mest alvorlige stadier, hvor du har symptomer selv i hvile
Du kan ikke deltage, hvis du har haft et hjerteinfarkt (blodprop i hjertet) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke studieresultaterne
Du kan ikke deltage, hvis du allerede deltager i andre medicinske forsøg
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention (beskyttelse mod graviditet) under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 2 år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme, der gør det svært at følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå og give dit samtykke til at deltage i studiet
ALXN2220 er et eksperimentelt lægemiddel, der er designet til at hjælpe med at fjerne unormale proteinaflejringer i hjertet. Dette lægemiddel kaldes en amyloid-udtømmer, fordi det arbejder på at rydde op i skadelige proteinklumper, der ophobes i hjertemusklen hos patienter med en specifik hjertesygdom. ALXN2220 gives som behandling for at forsøge at forbedre hjertets funktion og reducere symptomerne på sygdommen ved at angribe årsagen til problemet – de proteinaflejringer, der skader hjertet over tid.
Transthyretin Amyloid Kardiomyopati – Dette er en sygdom, hvor et protein kaldet transthyretin danner unormale aflejringer i hjertemusklen. Proteinaflejringerne kaldes amyloid og opstår, når transthyretin-proteinet folder sig forkert og samler sig i vævet. Disse aflejringer gør hjertemusklen stiv og tykkere, hvilket påvirker hjertets evne til at pumpe blod effektivt. Sygdommen udvikler sig gradvist over tid, hvor hjertets pumpefunktion bliver progressivt forværret. Tilstanden kan være arvelig eller erhvervet og påvirker primært ældre voksne. Efterhånden som sygdommen skrider frem, bliver hjertet mindre i stand til at fyldes korrekt med blod og pumpe det ud til kroppen.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Irland 
Italien 
Norge 
Polen 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig