Undersøgelse af VRDN-001 til behandling af thyroidea øjensygdom hos patienter der ikke tidligere har haft gavn af behandlingen

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger thyroideøjensygdom, som er en tilstand der påvirker øjnene hos personer med skjoldbruskkirtelsygdom. Sygdommen kan forårsage at øjnene bliver fremstående og kan give andre problemer med synet. Studiet anvender behandlingen VRDN-001, som gives gennem en slange direkte ind i blodårerne, hvilket kaldes en intravenøs infusion. Nogle deltagere vil også få placebo. Formålet med studiet er at give adgang til VRDN-001 behandling til personer som ikke reagerede godt nok på behandlingen i tidligere studier.

Dette er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger ved hvilken behandling der gives. Studiet er kun for personer som tidligere har deltaget i to specifikke studier kaldet VRDN-001-101 og VRDN-001-301, og som ikke opnåede den ønskede forbedring efter fem behandlinger. Under studiet vil deltagerne få yderligere behandlinger med VRDN-001 for at se om det kan hjælpe med at reducere hvor fremstående øjnene er, hvilket måles med et særligt instrument kaldet en exophthalmometer. Læger vil også vurdere sikkerheden af behandlingen ved at overvåge for bivirkninger.

Studiet vil måle om øjnenes fremstående udseende, kendt som proptosis, bliver mindre efter behandlingen. En forbedring defineres som en reduktion på mindst 2 millimeter i det mest påvirkede øje tre uger efter den femte behandling. Læger vil også vurdere den generelle aktivitet af sygdommen og sikre at den ikke forværres under behandlingen. Alle deltagere vil blive nøje overvåget for bivirkninger og andre sikkerhedsmålinger gennem hele studieperioden.

1 Dag 1 – Start af behandling

Du vil modtage din første infusion af VRDN-001, som er et lægemiddel, der blokerer en specifik receptor (IGF-1R-hæmmer) i kroppen. Dette lægemiddel gives gennem en drop i din arm.

Før infusionen skal du have taget en urinprøve for at sikre, at du ikke er gravid (hvis du er kvinde i den fødedygtige alder).

Behandlingen starter på dag 1 og er en åben undersøgelse, hvilket betyder, at både du og lægen ved, hvilket lægemiddel du får.

Du skal overholde kravene til prævention fra dag 1 og indtil 100 dage efter din sidste dosis, hvis det er relevant for dig.

2 Behandlingsperiode – ugentlige infusioner

Du vil modtage i alt 5 infusioner af VRDN-001 over en periode på flere uger.

Hver infusion gives intravenøst (gennem en drop i din arm) som et koncentrat til infusionsvæske.

Sammen med VRDN-001 kan du også modtage natriumchlorid 0,9% intravenøs infusion, som er en saltopløsning der bruges til at fortynde lægemidlet.

Mellem hver infusion vil der være regelmæssige besøg, hvor lægen vil overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

3 Løbende overvågning under behandling

Under hele behandlingsforløbet vil lægen overvåge dig for bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE).

Du skal rapportere alle ændringer i dit helbred til behandlingsteamet.

Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have taget urinprøver for graviditet umiddelbart før hver dosis af studielægemidlet.

Alle klinisk betydningsfulde ændringer i andre sikkerhedsvurderinger vil blive registreret som bivirkninger.

4 Uge 15 – Hovedevaluering

3 uger efter din femte og sidste infusion (ved uge 15) vil lægen foretage den primære evaluering af behandlingens effekt.

Din proptose (hvor meget øjnene står frem) vil blive målt i det mest fremstående øje ved hjælp af et instrument kaldet en exoftalmometer.

Lægen vil vurdere, om du har responderet på behandlingen baseret på en reduktion i proptose på mindst 2 mm fra baseline uden en tilsvarende forøgelse på mindst 2 mm i det andet øje.

Der vil også blive foretaget en vurdering af klinisk aktivitet (CAS) for at sikre, at der ikke er sket en forværring fra baseline.

5 Opfølgning efter behandling

Efter din sidste infusion skal du fortsætte med at overholde kravene til prævention i 100 dage, hvis det er relevant for dig.

Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have taget en urinprøve for graviditet efter din sidste dosis af studielægemidlet.

Lægen vil fortsætte med at overvåge eventuelle bivirkninger i perioden efter behandlingen.

Du skal være villig og i stand til at overholde alle kravene i protokollen i hele undersøgelsens varighed.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være i stand til at forstå studiets procedurer og de risici, der er involveret, og du skal give skriftligt samtykke, før den første studieaktivitet begynder
  • Du skal have gennemført mindst 5 intravenøse infusioner (medicin givet direkte i en blodåre gennem et drop) og de nødvendige undersøgelser for at bestemme, om du reagerede på behandlingen 3 uger efter den femte infusion i enten VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 studierne
  • Du skal have deltaget i enten VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 studierne og være blevet klassificeret som en non-responder (en person, der ikke reagerede på behandlingen) som defineret i disse studier
  • Du må ikke have brug for øjeblikkelig øjenoperation eller operation omkring øjehulen i det øje, der skal undersøges, af nogen grund
  • Hvis du er kvinde, skal du have en negativ graviditetstest i urinen på dag 1 og yderligere negative graviditetstest umiddelbart før hver dosis af studiemedicinen og efter den sidste dosis af studiemedicinen. Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder (herunder dem med mindre end 2 år siden menopausens begyndelse eller ikke er blevet steriliseret kirurgisk), skal du fortsætte med at acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode som et kondom og en anden meget effektiv præventionsmetode fra dag 1-besøget og op til og inklusive 100 dage efter den sidste dosis studiemedicin
  • Hvis du påbegynder hormonel prævention (såsom p-piller) inden for en cyklus af dag 1, skal du acceptere at bruge en dobbelt barrieremetode til prævention, indtil du har gennemført en fuld cyklus af hormonel prævention. En acceptabel dobbelt barrieremetode er et kondom med enten pessar eller svamp med sæddræbende middel
  • Hvis du er mand og ikke er blevet steriliseret kirurgisk, skal du acceptere at fortsætte med at bruge en acceptabel præventionsmetode som et kondom og en anden meget effektiv præventionsmetode fra dag 1-besøget og op til og inklusive 100 dage efter den sidste dosis studiemedicin
  • Du skal være villig og i stand til at overholde alle kravene i protokollen (studiets regler og procedurer) i hele studiets varighed

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke tidligere har deltaget i de specifikke VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 studier
  • Du kan ikke deltage, hvis du reagerede positivt på behandlingen i de tidligere studier – dette studie er kun for dem, der ikke responderede på behandlingen
  • Du kan ikke deltage, hvis der ikke er gået mindst 3 uger siden din femte intravenøse infusion (behandling direkte ind i blodbanen gennem en slange) i det tidligere studie
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige allergiske reaktioner over for VRDN-001 medicinen eller dens ingredienser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre eksperimentelle lægemidler eller har deltaget i andre kliniske forsøg inden for en bestemt periode
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som lægen vurderer vil påvirke din sikkerhed eller studieresultaterne
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og besøgsplan

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Clinica De Oftalmologia De Cordoba S.L. Cordoba Spanien
Nozologen Kft. Pécs Ungarn
University Hospital Olomouc Olomouc Tjekkiet
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Centrum Medyczne Piasta 47 Wałbrzych Polen
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku Białystok Polen
University Of Pecs Pécs Ungarn
Hospital Unviersitario Miguel Servet Zaragoza Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Budapest Retina Associates Budapest Ungarn
University Hospital Consorziale Policlinico Bari Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italien
University Hospital Of Montpellier Montpellier Frankrig
Utrwwjnaotqxeohnvgweb Eabqh Axw Essen Tyskland
Cldshmm Muhrefpj Ppikpmjn Sgg z ogaj Piaseczno Polen
Pexjuqujvhri Cpgabty Mihybnnb Sbp z okvh Gdańsk Polen
Aspbacqmx Uul Amsterdam Holland
Ccjywr Hqlfvhsbxec Ruyatchc Dqtieonldwkdme Angers Frankrig
Iyyvn Oqotsvox Abjkfpcudk Sjg Lkvv Milan Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.03.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.03.2024
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.03.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.03.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.03.2024
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
01.03.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.03.2024
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
01.03.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

VRDN-001 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives direkte i blodbanen gennem en intravenøs infusion (drop). Dette lægemiddel undersøges som en potentiel behandling for patienter, der ikke har responderet på tidligere behandlinger i andre kliniske studier. VRDN-001 testes for at se, om det kan forbedre patienternes tilstand og for at vurdere, hvor sikkert det er at bruge. Lægemidlet gives over flere behandlingssessioner for at se, om det kan hjælpe patienter, som ikke tidligere har haft gavn af behandlingen.

Thyroid Eye Disease – En inflammatorisk lidelse der påvirker øjnene og de omkringliggende væv, ofte forbundet med skjoldbruskkirtelforstyrrelser. Sygdommen forårsager hævelse og inflammation i musklerne og fedtvævet omkring øjnene. Dette fører til at øjnene skubbes fremad fra deres normale position, en tilstand kaldet proptose. Patienter oplever ofte øjentørhed, irritation og dobbeltsyn på grund af påvirkningen af øjenmusklerne. Sygdommen kan forårsage synsproblemer og ændringer i øjnenes udseende. Tilstanden udvikler sig typisk i faser, hvor den aktive inflammatoriske fase efterfølges af en mere stabil periode.

Forsøgs-ID:
2023-507350-33-00
Protokolkode:
VRDN-001-302
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af K1-70 hos patienter med aktiv thyroidea-øjensygdom forbundet med Graves’ sygdom

    Rekrutterer

    Italien Spanien
  • Et forsøg med AMG 732 til behandling af moderat til svær thyroidea-relateret øjensygdom hos voksne patienter

    Rekrutterer

    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Grækenland Italien Polen Spanien