Afprøvning af lægemidlet navitoclax alene eller sammen med ruxolitinib til behandling af knoglemarvssygdommen myelofibrose

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af myelofibrose, som er en sjælden type blodkræft, hvor knoglemarven bliver arret og ikke kan producere normale blodceller ordentligt. Sygdommen kan forårsage en forstørret milt, træthed, feber, nattesved og andre symptomer. Studiet evaluerer to lægemidler: navitoclax, som er et nyt lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner, som hjælper kræftceller med at overleve, og ruxolitinib, som allerede bruges til at behandle myelofibrose ved at hæmme bestemte enzymer kaldet JAK-2 inhibitorer.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt navitoclax virker alene eller sammen med ruxolitinib til at reducere miltens størrelse hos patienter med myelofibrose. Deltagerne vil blive inddelt i forskellige grupper afhængigt af deres tidligere behandling. Nogle vil få navitoclax alene, mens andre vil få en kombination af navitoclax og ruxolitinib. Under studiet vil læger overvåge patienterne nøje ved at tage blodprøver, udføre billedundersøgelser som MRI eller computertomografi for at måle miltens størrelse og vurdere symptomer ved hjælp af spørgeskemaer.

Studiet vil følge deltagerne over en periode, hvor de regelmæssigt vil blive undersøgt for at se, hvordan behandlingen påvirker deres tilstand. Læger vil måle ændringer i miltens volumen, forbedringer i symptomer som træthed og ubehag, og kontrollere blodtal for at vurdere, om behandlingen hjælper med at producere sunde blodceller. Behandlingen fortsætter, så længe den virker og ikke forårsager alvorlige bivirkninger.

1 Initial screening and group assignment

Du bliver tildelt en af fire behandlingsgrupper baseret på din tidligere behandlingshistorik med JAK-2 hæmmere (medicin der blokerer et specifikt protein, der forårsager sygdomssymptomer).

Gruppe 1a: Du fortsætter med din nuværende ruxolitinib behandling og får tilføjet navitoclax.

Gruppe 1b: Du stopper ruxolitinib behandling og skifter til kun navitoclax.

Gruppe 2: Du får kun navitoclax behandling.

Gruppe 3: Du får en kombination af navitoclax og ruxolitinib.

2 Start af behandling

Du begynder at tage din tildelte medicin i form af tabletter.

Hvis du er i gruppe 1a: Du fortsætter med din nuværende ruxolitinib dosis (mindst 10 mg to gange dagligt) og får tilføjet navitoclax.

Hvis du er i gruppe 1b eller 2: Du tager kun navitoclax tabletter.

Hvis du er i gruppe 3: Du tager både navitoclax og ruxolitinib tabletter.

Du skal tage medicinen hver dag som anvist af studielægen.

3 Løbende overvågning og justeringer

Du har regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand og medicinens virkning.

Lægen tager blodprøver for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Din medicindosis kan blive justeret baseret på, hvordan du reagerer på behandlingen og eventuelle bivirkninger.

Du skal rapportere alle symptomer og bivirkninger til studielægen.

4 Symptomvurdering

Du udfylder regelmæssigt et spørgeskema kaldet MFSAF v4.0, som måler dine sygdomssymptomer.

Dette spørgeskema hjælper med at vurdere, om behandlingen forbedrer dine symptomer som træthed, natlig svedtendens og ubehag under ribbenene.

Du skal udfylde skemaet flere gange om ugen som anvist.

5 Scanning af milten

Du får taget MRI eller CT-scanninger (billeddannelse af kroppen) for at måle størrelsen af din milt.

Disse scanninger tages med jævne mellemrum for at se, om behandlingen reducerer miltens størrelse.

Scanningerne er smertefri, men du skal ligge stille under proceduren.

6

Efter 24 uger (cirka 6 måneder) af behandling får du en omfattende vurdering.

Lægen måler, om din milt er blevet mindst 35% mindre sammenlignet med starten af studiet.

Dette er det primære mål for at vurdere, om behandlingen virker for dig.

Lægen vurderer også forbedringer i dine symptomer og blodværdier.

7 Fortsat behandling eller ændringer

Baseret på resultaterne efter 24 uger beslutter lægen, om du skal fortsætte med den samme behandling.

Hvis behandlingen virker godt, kan du fortsætte med at tage medicinen.

Hvis der er bivirkninger eller mangel på virkning, kan lægen justere dosen eller ændre behandlingsplanen.

Du fortsætter med regelmæssige besøg og overvågning.

8 Yderligere vurderinger

Lægen vurderer løbende andre vigtige faktorer som anæmirespons (forbedring af blodmangel).

Der tages knoglemarvsbiopsier (små prøver af knoglemarv) for at se ændringer i fibrose (ardannelse i knoglemarven).

Disse undersøgelser hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker sygdommen på celleniveau.

9 Afslutning af studiet

Studiet forventes at fortsætte til marts 2029.

Du kan deltage så længe, behandlingen er til gavn for dig, og du ikke oplever alvorlige bivirkninger.

Ved afslutning af studiet diskuterer lægen fremtidige behandlingsmuligheder med dig.

Alle dine resultater og data fra studiet bliver analyseret for at hjælpe fremtidige patienter.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en forstørret milt, som kan mærkes mindst 5 cm under ribbensbuen, eller din milt skal være mindst 450 cm³ stor målt ved en MRI eller CT-scanning
  • Dine blodprøver skal vise, at din knoglemarv, nyrer og lever fungerer godt nok til at deltage i studiet
  • Du skal have fået stillet diagnosen myelofibrose med mellem- eller høj risiko. Dette kan være primær myelofibrose eller myelofibrose, der er opstået efter andre blodsygdomme
  • Din sygdom skal være klassificeret som mellemhøj eller høj risiko ifølge et særligt scoringssystem kaldet DIPSS
  • Du skal ikke være egnet til stamcelletransplantation på grund af din alder, andre sygdomme, eller fordi du ikke ønsker denne behandling
  • Din generelle tilstand skal være god nok til at klare studiet, målt på en skala fra 0-2 hvor 0 er helt normal og 2 er nedsat funktionsniveau
  • Afhængigt af hvilken gruppe du placeres i, kan der være yderligere krav til tidligere behandling med medicin mod myelofibrose
  • For nogle grupper skal du have symptomer fra din sygdom, der påvirker dit daglige liv nok til at opfylde bestemte pointgrænser på en symptomskala

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft i andre organer inden for de sidste 3 år, undtagen hudkræft der ikke spreder sig eller kræft i livmoderhalsen som er blevet behandlet
  • Du kan ikke deltage hvis du har hjerte-kar-sygdomme som ustabil hjertekrampe, hjerteanfald inden for det sidste år, eller alvorlige hjerterytmeforstyrrelser
  • Du kan ikke deltage hvis du har blødningsforstyrrelser eller tager medicin der øger risikoen for blødning
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige infektioner som ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage hvis du har lever- eller nyresygdomme der er moderate til alvorlige
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft blodpropper inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du tager visse typer medicin der kan påvirke studiet, herunder blodfortyndende medicin som warfarin
  • Du kan ikke deltage hvis du har autoimmune sygdomme som kræver behandling med medicin der undertrykker immunsystemet
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft større operationer inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har dårlig almentilstand der gør at du ikke kan klare daglige aktiviteter
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået stamcelletransplantation tidligere
  • Du kan ikke deltage hvis du har lavt antal hvide blodlegemer under en bestemt grænse
  • Du kan ikke deltage hvis du har lavt antal blodplader under en bestemt grænse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli Reggio di Calabria Italien
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
KBC Split Split Kroatien
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette Laghi Varese Italien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Hztdwmho Ustulxpgixpvx Hkzjlxum Taepv y Pmqyep Inxbavxm Cetmyf dmfnbfhkybofymujl (cyli Badalona Spanien
Lgrhv Guojxye Hzxzkaxg Op Acvswl Athen Grækenland
Ahqiqqh Upgsn Swtciupst Lqpglo Dk Bdulvxu Bologna Italien
Hvnkpfdh Vorh dkunpsjr Barcelona Spanien
Cffeebmq Hhpsmiqi Dbxqfcd Zagreb Kroatien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
18.06.2020
Italien Italien
rekrutterer ikke
18.06.2020
Kroatien Kroatien
rekrutterer ikke
18.06.2020
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
18.06.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Navitoclax er et lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i celler, som normalt forhindrer celledød. Ved at blokere disse proteiner kan navitoclax hjælpe med at dræbe unormale celler i knoglemarven, som bidrager til myelofibrose. Dette lægemiddel tages som tabletter og kan hjælpe med at reducere miltstørrelsen og forbedre symptomerne hos patienter med myelofibrose.

Ruxolitinib er et lægemiddel, der blokerer bestemte enzymer kaldet JAK-kinaser, som er involveret i inflammation og cellevækst. Dette lægemiddel er allerede godkendt til behandling af myelofibrose og hjælper med at reducere miltstørrelsen og lindre symptomer som træthed, natlige svedeture og knoglesmerter. Ruxolitinib tages som tabletter og virker ved at dæmpe de unormale signaler, der forårsager sygdommens symptomer.

Myelofibrose – Myelofibrose er en sjælden type blodsygdom, der påvirker knoglemarven. Sygdommen opstår, når knoglemarven producerer for meget fibervæv, hvilket forstyrrer den normale produktion af blodceller. Dette fører til, at knoglemarven gradvist erstattes af arvæv. Som følge heraf kan milten og leveren udvide sig, fordi disse organer overtager produktionen af blodceller. Patienter oplever ofte træthed, svaghed og ubehag i maven på grund af den forstørrede milt. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt over tid og påvirker kroppens evne til at producere sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader.

Forsøgs-ID:
2023-507276-53-00
Protokolkode:
M16-109
NCT ID:
NCT03222609
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland