Dette studie undersøger hæmofili A, en arvelig blødersygdom hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på et protein kaldet faktor VIII. Personer med moderat til svær hæmofili A har meget lave niveauer af dette protein, hvilket betyder at selv mindre skader kan føre til alvorlige og langvarige blødninger, særligt i led og muskler. Sygdommen påvirker primært mænd og kræver normalt regelmæssige behandlinger med faktor VIII-produkter for at forebygge blødninger.

Studiet undersøger en ny behandling kaldet PF-07055480, som er en form for genterapi. Denne behandling bruger en modificeret virus til at levere en kopi af det gen, der producerer faktor VIII, direkte ind i patientens celler. Formålet med studiet er at evaluere hvor effektiv en enkelt infusion af PF-07055480 er hos voksne mænd med moderat til svær hæmofili A. Tanken er, at genbehandlingen potentielt kan hjælpe kroppen med selv at producere faktor VIII i stedet for at være afhængig af regelmæssige injektioner.

Under studiet vil deltagerne først modtage en enkelt infusion af PF-07055480 og derefter stoppe deres sædvanlige forebyggende faktor VIII-behandling. I de følgende måneder og år vil forskerne overvåge hvor ofte deltagerne oplever blødninger sammenlignet med før behandlingen, samt måle niveauerne af faktor VIII i blodet. Studiet vil også undersøge behandlingens sikkerhed ved at registrere eventuelle bivirkninger og immunreaktioner. Derudover vil forskerne vurdere ændringer i ledenes sundhed og deltagsevnens livskvalitet gennem spørgeskemaer og forskellige undersøgelser over en periode på fem år.