Undersøgelse af kombinationsbehandling med obetikolsyre og bezafibrat hos personer med primær biliær kolangitis (PBC)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Primær biliær kolangitis er en kronisk leversygdom, hvor kroppens immunsystem angriber de små galdekanaler i leveren. Dette fører til inflammation og ar-dannelse, som over tid kan påvirke leverens funktion. Sygdommen rammer oftere kvinder end mænd og udvikler sig langsomt over mange år. Mange patienter behandles normalt med ursodeoxylkolsyre, men ikke alle responderer tilstrækkeligt på denne behandling eller kan tåle den.

Dette studie undersøger effekten og sikkerheden ved at kombinere to lægemidler: obetilkolsyre og bezafibrat. Formålet med studiet er at vurdere, om denne kombination kan forbedre leverens tilstand bedre end bezafibrat alene hos personer med primær biliær kolangitis. Studiet vil særligt måle ændringer i alkalisk fosfatase, som er et enzym i blodet, der ofte er forhøjet hos personer med denne leversygdom. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten kombinationsbehandlingen eller bezafibrat sammen med placebo.

Studiet varer 12 uger, og under denne periode vil deltagerne få regelmæssige blodprøver for at overvåge forskellige leverenzymer som alkalisk fosfatase, GGT, ALT og AST, samt bilirubin-niveauer og fedtprofil i blodet. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet. Deltagerne vil også blive overvåget for eventuelle bivirkninger og sikkerhedsproblemer gennem hele studieperioden.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt en af fire behandlingsgrupper. Dette betyder, at hverken du eller dit lægehold ved, hvilken kombination af medicin du får.

Du kan få enten obeticholic acid (et lægemiddel til behandling af leverproblemer) kombineret med bezafibrat (et lægemiddel til behandling af forhøjede fedtstoffer i blodet), eller en af medicinerne alene, eller placebo (inaktive piller der ligner den rigtige medicin).

Behandlingen starter på dag 1 af undersøgelsen.

2 Daglig medicinering i 12 uger

Du skal tage din tildelte medicin hver dag i 12 uger. Medicinen kommer som tabletter, der skal synkes.

Obeticholic acid leveres som filmovertrukne tabletter, mens bezafibrat leveres som depottabletter (tabletter der frigiver medicin langsomt over tid).

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme tid hver dag for at opretholde et stabilt niveau i kroppen.

Du må fortsætte med at tage ursodeoxycholsyre (hvis du tog det før undersøgelsen) i samme dosis som før undersøgelsen startede.

3 Regelmæssige kontrolbesøg

Du skal møde op til planlagte kontroller hos lægen gennem de 12 uger.

Ved disse besøg vil lægen tjekke, hvordan du har det, og om du oplever bivirkninger ved medicinen.

Lægen vil også tage blodprøver for at måle forskellige værdier i dit blod, herunder alkalisk fosfatase (et enzym fra leveren), bilirubin (et gult stof fra nedbrydning af røde blodceller), og andre leverenzymer.

Du vil også få taget blodprøver til måling af fedtstoffer i blodet og andre stoffer, der viser, hvordan din lever fungerer.

4 Overvågning af behandlingseffekt

Det primære mål med undersøgelsen er at se, hvordan kombinationen af obeticholic acid og bezafibrat påvirker niveauet af alkalisk fosfatase i dit blod sammenlignet med bezafibrat alene.

Lægen vil måle ændringer i dette enzym fra starten af undersøgelsen til uge 12.

Andre leverenzymer som GGT (gamma-glutamyltranspeptidase), ALT (alaninaminotransferase) og AST (aspartataminotransferase) vil også blive overvåget for at vurdere din levers tilstand.

Blodprøverne vil også måle specielle stoffer som galdesyrer og C4 (7α-hydroxy-4-cholesten-3-one), som viser, hvordan din lever producerer og håndterer galde.

5 Afslutning af behandlingsperioden

Efter 12 ugers behandling vil du have et afsluttende besøg, hvor lægen evaluerer den samlede effekt af behandlingen.

Der vil blive taget en sidste blodprøve for at måle alle de samme værdier som gennem undersøgelsen.

Lægen vil gennemgå eventuelle bivirkninger, du har oplevet, og vurdere din generelle tilstand.

På dette tidspunkt vil den dobbeltblindede del af undersøgelsen slutte, hvilket betyder, at det kan blive afsløret, hvilken behandling du har fået.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en sikker eller sandsynlig diagnose af primær biliær kolangitis (PBC), som er en sygdom der påvirker galdegangene i leveren
Dine blodprøver skal vise specifikke værdier for alkalisk fosfatase og/eller bilirubin, som er stoffer der måler leverens funktion
Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal enten have taget medicinen UDCA (ursodesoxycholsyre) i mindst 12 måneder med samme dosis i de sidste 3 måneder før studiet starter, eller du skal ikke have taget UDCA i 3 måneder før studiet begynder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har dekompenseret cirrose, hvilket betyder at din lever er så skadet, at den ikke kan fungere normalt og har ført til alvorlige komplikationer
Du kan ikke deltage, hvis du har haft variceal blødning inden for de sidste 6 måneder, hvilket betyder blødning fra udvidede blodkar i spiserøret eller maven
Du kan ikke deltage, hvis du har ascites, som er væskeophobning i maven på grund af leverproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har hepatisk encefalopati, hvilket er forvirring eller bevidsthedstab forårsaget af leverproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige leversygdomme ud over primær biliær cholangitis
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke leveren på en måde, der kan forstyrre studieresultaterne
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, bortset fra visse hudkræfttyper
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske lidelser, der kan påvirke din evne til at følge studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for studiemedicinen eller lignende stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Hepato-Gastroenterologie HK s.r.o.	Hradec Králové	Tjekkiet
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
Hospital General Universitario De Valencia	Valencia	Spanien
Tartu University Hospital	Tartu	Estland
RESEARCH SITE s.r.o	Plzeň	Tjekkiet
General University Hospital Of Larissa	Larisa	Grækenland
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Uerzomtxgb Mwrvcmy Citsor Hbcblcjeevmotmoli	Hamborg	Tyskland
Adpactaq Utzdlimykq Hqyqkrwd	Lørenskog	Norge
Ajholtyud Uoo	Amsterdam	Holland
Czwuxhcl Hzknltvt Dqehcyc	Zagreb	Kroatien
Axanvagaw srmyuo	Trebovice	Tjekkiet

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	02.10.2019
Estland	rekrutterer ikke	02.10.2019
Frankrig	rekrutterer ikke	02.10.2019
Grækenland	rekrutterer ikke	02.10.2019
Holland	rekrutterer ikke	02.10.2019
Kroatien	rekrutterer ikke	02.10.2019
Litauen	rekrutterer ikke	02.10.2019
Norge	rekrutterer ikke	02.10.2019
Spanien	rekrutterer ikke	02.10.2019
Tjekkiet	rekrutterer ikke	02.10.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	02.10.2019
Ungarn	rekrutterer ikke	02.10.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Obeticholic acid (OCA) er et lægemiddel, der hjælper med at beskytte leveren og forbedre leverens funktion. Det virker ved at aktivere bestemte receptorer i leveren, som hjælper med at reducere inflammation og skade på levercellerne. I dette studie bruges det sammen med et andet lægemiddel for at behandle patienter med primær biliær kolangitis, som er en sygdom, der langsomt ødelægger de små kanaler i leveren.

Bezafibrat er et lægemiddel, der normalt bruges til at sænke kolesterol og andre fedtstoffer i blodet. Det kan også hjælpe med at forbedre leverens funktion hos patienter med primær biliær kolangitis. Lægemidlet virker ved at påvirke, hvordan kroppen behandler fedt og kolesterol, hvilket kan have en positiv effekt på leverens sundhed.

Primær biliær kolangitis – Dette er en kronisk autoimmun leversygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber de små galdeveje i leveren. Sygdommen påvirker primært kvinder og udvikler sig langsomt over mange år. De små galdeveje bliver gradvist beskadiget og ødelagt, hvilket fører til ophobning af galde i leveren. Dette medfører inflammation og ardannelse i levervævet. Over tid kan sygdommen føre til cirrose, hvor normalt levervæv erstattes af arvæv. Patienterne oplever ofte symptomer som træthed, kløe og smerter i den øvre højre del af maven.

Forsøgs-ID:

2024-513762-18-00

Protokolkode:

747-213

NCT ID:

NCT04594694

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af kombinationsbehandling med obetikolsyre og bezafibrat hos personer med primær biliær kolangitis (PBC)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?