Hæmofili A er en sjælden arvelig sygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på et protein kaldet faktor VIII. Dette betyder, at personer med denne sygdom kan få alvorlige blødninger selv efter mindre skader. Denne undersøgelse følger deltagere, som tidligere har fået behandling med BMN 270 i et andet klinisk forsøg. BMN 270 er en eksperimentel genterapi, der bruger en modificeret virus til at levere genetisk materiale, som kan hjælpe kroppen med at producere faktor VIII.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed af BMN 270. Deltagerne i denne opfølgningsstudie skal allerede have modtaget BMN 270 i et tidligere forsøg og have været fulgt i mindst 24 måneder efter behandlingen. Under opfølgningen vil læger overvåge deltagernes sundhed for at se, om der opstår bivirkninger eller andre sundhedsproblemer relateret til den tidligere behandling.
I løbet af undersøgelsen vil læger registrere alle bivirkninger og alvorlige sundhedsproblemer, herunder problemer med leveren, blodpropper, udvikling af stoffer i blodet der kan blokere faktor VIII’s virkning, og risiko for at videregive den modificerede virus til andre personer. Læger vil også måle, hvor ofte deltagerne oplever blødninger, hvor meget faktor VIII aktivitet der er i deres blod, og hvor meget medicin til at stoppe blødninger de har brug for. Undersøgelsen vil også se på, hvordan behandlingen påvirker deltagernes livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer.
Belgien 
Frankrig 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
