Test af medicinen belimumab til behandling af lupus (SLE) hos børn og unge

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse fokuserer på systemisk lupus erythematosus (SLE), som er en sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv og organer. Sygdommen kan påvirke mange dele af kroppen, herunder hud, led, nyrer og andre organer, og forårsager betændelse og skade. Undersøgelsen tester et lægemiddel kaldet belimumab, som er en type medicin, der hjælper med at kontrollere immunsystemet ved at blokere specifikke signaler, der får immunsystemet til at angribe kroppen. Deltagerne vil enten få belimumab eller placebo sammen med deres normale behandling for SLE.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt belimumab virker hos børn og unge med SLE. Undersøgelsen vil også se på, hvor sikkert lægemidlet er for denne aldersgruppe, og hvordan kroppen behandler medicinen. Derudover vil forskerne undersøge, om behandlingen kan forbedre livskvaliteten for deltagerne.

I løbet af undersøgelsen vil deltagerne modtage enten belimumab eller placebo gennem en infusion i en blodåre på regelmæssige besøg på hospitalet. Alle deltagere vil fortsætte med at tage deres sædvanlige SLE-medicin, som kan omfatte kortikosteroider (medicin, der reducerer betændelse), immunsuppressive lægemidler (medicin, der dæmper immunsystemet) som methotrexat, azathioprin eller mycophenolat, samt anti-malaria medicin som hydroxychloroquin. Under undersøgelsen vil læger regelmæssigt vurdere deltagerens tilstand ved hjælp af forskellige målinger og spørgeskemaer for at se, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen.

1 screening og baseline vurdering

Du gennemgår forskellige undersøgelser for at sikre, at du kan deltage sikkert i undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver, fysisk undersøgelse og vurdering af din systemiske lupus erythematosus (SLE) – en kronisk autoimmun sygdom, hvor dit immunsystem angriber din egen krop.

Lægen vil måle din sygdomsaktivitet ved hjælp af forskellige vurderingsskalaer. Din nuværende medicin skal være stabil i mindst 30 dage før du kan starte.

Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest.

2 randomisering og start på behandling

Du tildeles tilfældigt til at modtage enten belimumab (det undersøgelsesmedicin, der testes) eller placebo (en behandling uden aktiv medicin). Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får.

Du fortsætter samtidig med din normale SLE-behandling, som kan omfatte kortikosteroider, immunsuppressive lægemidler som methotrexat eller azathioprin, anti-malariamedicin eller andre godkendte behandlinger.

3 behandlingsperiode over 52 uger

Du vil modtage belimumab eller placebo som en infusion direkte i blodbanen gennem en drop i armen. Infusionen gives på bestemte tidspunkter i løbet af 52 uger.

Belimumab er et monoklonalt antistof – en type medicin, der er designet til at blokere bestemte dele af immunsystemet, som bidrager til SLE.

Infusionen blandes med natriumklorid (saltvand) for at gøre den klar til indgivelse i blodbanen.

Du skal møde op til regelmæssige hospitalsbesøg for at modtage infusionerne og blive overvåget.

4 løbende overvågning og vurderinger

Ved hver infusion måles din sygdomsaktivitet ved hjælp af forskellige skalaer, herunder SELENA SLEDAI (en måde at score, hvor aktiv din SLE er).

Lægen vil også bruge Physician’s Global Assessment (PGA) til at vurdere dit generelle helbred og BILAG-systemet til at vurdere, hvilke organer der er påvirket.

Du og dine forældre/værger vil blive bedt om at vurdere, hvordan du har det, ved hjælp af forskellige spørgeskemaer om livskvalitet.

Der tages regelmæssige blodprøver for at overvåge sikkerheden og måle medicinniveauerne i dit blod.

5 sikkerhedsovervågning

Du overvåges løbende for eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

Hvis du oplever nye symptomer eller forværring af eksisterende symptomer, skal du informere lægen med det samme.

Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under undersøgelsen og i 16 uger efter den sidste infusion.

6 afslutning af behandlingsperioden

Efter 52 ugers behandling vurderes din respons på behandlingen ved hjælp af SLE Responder Index (SRI) – et system, der måler forbedring i din sygdom.

Lægen vil også bruge andre målemetoder til at vurdere, hvordan du har responderet på behandlingen, herunder ændringer i sygdomsaktivitet og livskvalitet.

Alle dine testresultater og vurderinger sammenlignes med baseline-målingerne for at se, om der er sket forbedring.

7 opfølgningsperiode

Efter afslutning af behandlingsperioden fortsætter du med regelmæssige besøg for at overvåge din tilstand og eventuelle langsigtede effekter.

Du vil blive observeret for vedvarende respons på behandlingen og eventuelle sene bivirkninger.

Din normale SLE-behandling fortsætter som anbefalet af din læge.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 5 og 17 år gammel
Du skal opfylde 4 eller flere kriterier for at have systemisk lupus erythematosus (SLE), som er en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv
Du skal have aktiv SLE-sygdom med en score på mindst 6 på en skala, der måler hvor aktiv din sygdom er
Du skal have positive resultater i to blodprøver, der viser bestemte autoantistoffer (stoffer hvor kroppen laver antistoffer mod sig selv):
- ANA-test med en værdi på mindst 1:80, eller
- Anti-dsDNA-test med en værdi på mindst 30 IU/mL
- Disse prøver skal være positive på to forskellige tidspunkter
Du skal være på stabil behandling for din SLE i mindst 30 dage før studiet starter. Dette kan være:
- Kortikosteroider (binyrebarkhormon-medicin) som prednisolon i en fast dosis
- Andre immunsuppressive mediciner (medicin der dæmper immunsystemet) som methotrexat eller azathioprin
- Antimalariamedicin som hydroxychloroquin
- NSAID (smertestillende og betændelsesdæmpende medicin)
Hvis du er en pige i puberteten eller ældre, skal du:
- Ikke være gravid eller amme
- Have en negativ graviditetstest
- Enten være seksuelt inaktiv eller bruge sikker prævention under studiet og i 16 uger efter
- Hvis du tager mycophenolat-medicin og bruger p-piller, skal du også bruge en ekstra præventionsmetode
Du og dine forældre eller værge skal underskrive samtykkeerklæringer, der viser at I forstår studiet og vil følge alle reglerne

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion som kræver behandling med antibiotika eller andre lægemidler mod infektion
Du kan ikke deltage, hvis du for nylig har fået levende vacciner, som for eksempel vacciner mod mæslinger, fåresyge eller røde hunde
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvor dine nyrer ikke fungerer ordentligt og ikke kan rense kroppen for affaldsstoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjernepåvirkninger på grund af lupus, som påvirker din tankegang, hukommelse eller bevidsthed
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunforsvar meget kraftigt, som kan gøre dig mere modtagelig for infektioner
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste fem år
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer, hvor din lever ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har svære blodmangel eller andre alvorlige problemer med dine blodceller
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har andre autoimmune sygdomme, det vil sige sygdomme hvor kroppens forsvar angriber sine egne celler
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan følge studieplanens krav om regelmæssige besøg og undersøgelser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Spanien	rekrutterer ikke	18.09.2012

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Belimumab

Belimumab er et særligt lægemiddel, der kaldes et monoklonalt antistof. Det er designet til at hjælpe immunsystemet med at fungere bedre hos patienter med systemisk lupus erythematosus (SLE). Belimumab virker ved at blokere et protein kaldet BLyS, som får kroppens immunsystem til at producere for mange antistoffer, der angriber kroppens egne væv. Ved at blokere dette protein kan belimumab hjælpe med at reducere betændelsen og symptomerne af lupus. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning direkte i blodårerne på hospitalet.

Standardbehandling er den normale behandling, som børn med lupus normalt får. Dette kan omfatte forskellige typer medicin, der hjælper med at kontrollere immunsystemet og reducere betændelse i kroppen. Standardbehandlingen tilpasses til hvert barns specifikke behov og kan indeholde medicin som kortikosteroider eller andre immunsuppressive lægemidler, der hjælper med at holde lupus under kontrol.

Systemisk lupus erythematosus – Systemisk lupus erythematosus er en kronisk autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber sine egne væv og organer. Sygdommen kan påvirke næsten alle dele af kroppen, herunder hud, led, nyrer, hjerte, lunger, blodkar og nervesystem. Symptomerne udvikler sig typisk gradvist og kan komme og gå i perioder med opblussen efterfulgt af perioder med færre symptomer. Almindelige tegn inkluderer træthed, ledsmerter, hududslæt, feber og hævede lymfeknuder. Sygdommen kan også forårsage inflammation i forskellige organer, hvilket kan påvirke deres normale funktion. Forløbet er meget varierende fra person til person, og symptomernes sværhedsgrad kan svinge betydeligt over tid.

Forsøgs-ID:

2024-512730-15-00

Protokolkode:

114055

NCT ID:

NCT01649765

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af medicinen belimumab til behandling af lupus (SLE) hos børn og unge

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?